Harness Therapeutics HRN001 İlaç Adayını HD için Aday Gösterdi ve Klinik Danışma Kurulunu Başlattı

Harness Therapeutics, Huntington Hastalığı için Sınıfının İlk İlaç Adayı HRN001'i Aday Gösterdi ve Klinik Danışma Kurulunu Oluşturdu

• HRN001, Huntington hastalığında genetik olarak doğrulanmış bir hedef olan FAN1'in kontrollü yukarı regülasyonunu sağlamak için tasarlanmış güçlü ve spesifik bir antisens oligonükleotiddir
• HRN001'in 2027'de ilk insan çalışmalarına ilerlemesini desteklemek için Klinik Danışma Kurulu oluşturuldu
• CSO Dr Andy Billinton, yaklaşan CHDI Vakfı Huntington Hastalığı Terapötikleri Konferansı'nda klinik öncesi verileri sunacak

Cambridge, Birleşik Krallık, 16 Şubat 2026:

Nörodejeneratif hastalıkların tedavisini dönüştürmek için daha önce ilaçla tedavi edilemeyen hedefleri ortaya çıkaran bir biyoteknoloji şirketi olan Harness Therapeutics (‘Harness’), bugün Huntington hastalığı için lider ilaç adayı olarak HRN001'in aday gösterildiğini ve programın klinik değerlendirmeye doğru ilerlemesini desteklemek için bir klinik danışma kurulunun oluşturulduğunu duyurdu.

Huntington hastalığı (HD), ilerleyici bilişsel, psikiyatrik ve motor gerilemeye yol açan ve genellikle semptomların başlamasından sonraki 15 yıl içinde ölümle sonuçlanan yıkıcı, kalıtsal bir nörodejeneratif bozukluktur. HD hastalığının biyolojisinin anlaşılmasındaki önemli ilerlemelere rağmen, şu anda onaylanmış bir hastalık modifiye edici tedavi mevcut değildir.

HD, huntingtin (HTT) genindeki CAG tekrarlarının genişlemesinden kaynaklanır. Bu tekrarların devam eden somatik genişlemesi artık hastalığın başlangıcı ve ilerlemesinde kilit bir faktör olarak kabul edilmektedir. FAN1 nükleaz, genom çapında ilişkilendirme çalışmalarında hastalığın başlangıcıyla en güçlü genetik ilişkiyi göstererek somatik genişlemeyi bastırmak için en zorlayıcı hedeflerden biri olarak ortaya çıkmıştır.

Sınıfının ilk adayı HRN001, FAN1’i hedefleyen güçlü ve spesifik bir antisens oligonükleotid olup, bu önemli DNA onarım nükleazının kontrollü bir şekilde yukarı regülasyonunu sağlamak üzere tasarlanmıştır. Harness'in tescilli MISBA® (mikroRNA bölgesi engelleyici ASO) platformundan yararlanarak, aşırı ekspresyon riski olmadan hedef protein seviyelerinin hassas bir şekilde yukarı regülasyonunu sağlar.

HRN001, HD modellerinde FAN1'in güçlü bir şekilde yukarı regülasyonunu ve somatik genişlemenin yavaşlamasının yanı sıra uygun PK ve tolere edilebilirlik özellikleri göstermiştir. Klinik öncesi geliştirme, 2027'de klinik girişi desteklemek için 2026 boyunca devam edecektir. Harness, MISBA® platformunun potansiyelini diğer üçlü tekrar bozukluklarında ve daha geniş bir nörodejeneratif bozukluk hattında araştırmaktadır.

Aşağıdaki SSS bölümüne bakın

HRN001'in kliniğe doğru ilerlemesini desteklemek için Harness, HD alanında önde gelen uzmanlardan oluşan bir klinik danışma kurulu (CAB) kurmuştur:

• Dr. Irina Antonijevic (Başkan) - Trace Neuroscience Baş Tıbbi Sorumlusu
• Dr. Anne Rosser - Klinik Nörobilim Profesörü, Cardiff Üniversitesi
• Dr. Jeffrey Long - Psikiyatri ve Biyoistatistik Profesörü, Iowa Üniversitesi Sağlık Hizmetleri
• Dr. Ralf Reilmann - Kurucu Direktör ve İcra Kurulu Başkanı, George-Huntington-Institute
• Dr. Roger Barker - Klinik Nörobilim Profesörü, Cambridge Üniversitesi
• Dr. Sarah Tabrizi - Klinik Nöroloji Profesörü, University College London
• Dr. William Gray - Fonksiyonel Nöroşirürji Profesörü, Cardiff Üniversitesi

CAB, program kliniğe doğru ilerlerken klinik geliştirme, deneme tasarımı ve çeviri stratejisi konularında stratejik rehberlik sağlayacaktır.

Harness Therapeutics'in Bilimsel Baş Sorumlusu Dr. Andy Billinton, 23-26 Şubat tarihlerinde Palm Springs, Kaliforniya'da düzenlenecek olan yıllık CHDI Huntington Hastalığı Terapötikleri Konferansı'nda şirketin HD alanındaki çalışmalarını sunacak ve HRN001'in bilimsel gerekçesi ve gelişim süreci hakkında daha fazla bilgi verecek.

Harness Therapeutics CEO'su Dr. Jan Thirkettle şu yorumu yaptı: “HRN001”in aday gösterilmesi Harness için çok önemli bir dönüm noktasını temsil ediyor ve Huntington hastalığı topluluğuna olan bağlılığımızın altını çiziyor. HRN001, hastalığın başlangıcını geciktirmede zorlayıcı genetik doğrulamaya sahip bir hedef olan FAN1'i tam olarak yukarı doğru düzenleyerek, hastalığın ilerlemesinin temel bir itici gücü olan somatik genişlemeyi ele almak için farklılaştırılmış, sınıfının ilk terapötik yaklaşımını temsil etmektedir. Bir Klinik Danışma Kurulunun oluşturulması, programa derin klinik ve translasyonel uzmanlık getirmektedir. HRN001'i kliniğe doğru ilerletirken ve Huntington hastalığıyla yaşayan hastalar ve aileler için gerçek bir hastalık modifiye edici tedavi sunmaya çalışırken CAB, Harness ile yakın bir şekilde çalışacaktır."

Harness Therapeutics'in Klinik Danışma Kurulu Başkanı Dr. Irina Antonijevic şunları ekledi: ’FAN1, somatik genişleme ve hastalığın ilerlemesi ile açık bir mekanik bağlantı ile Huntington hastalığının bugüne kadar tanımlanmış en zorlayıcı ve tutarlı bir şekilde doğrulanmış genetik değiştiricilerinden biridir. Harness'in HRN001 ile yaklaşımı, bu yolu terapötik olarak modüle etmek için yeni ve oldukça hedefli bir yol sunmaktadır. HRN001“i kliniğe doğru ilerletirken, bu umut verici bilimi bu yıkıcı hastalığın seyrini anlamlı bir şekilde değiştirebilecek bir klinik programa dönüştürürken Şirkete danışmanlık yapmayı dört gözle bekliyoruz.’ CHDI sunum detayları

Başlık: Üçlü tekrar bozuklukları için potansiyel bir terapötik strateji olarak ASO'lar ile FAN1'in yukarı regülasyonu Oturum: Somatik Kararsızlık/Uyumsuzluk Onarımı Tarih: 24 Şubat Salı Sunucu: Dr Andy Billinton, Harness Therapeutics CSO'su

CAB biyografileri

Dr. Irina Antonijevic (Başkan), özellikle nörodejeneratif ve psikiyatrik bozukluklar gibi karşılanmamış tıbbi ihtiyaçların yüksek olduğu alanlarda yenilikçi tedavileri erken gelişimden klinik aşamalara kadar ilerletme konusundaki liderliğiyle tanınan deneyimli bir klinisyen ve ilaç geliştirme lideridir. Halen Trace Neuroscience'da Baş Tıbbi Sorumlu olarak görev yapmakta ve klinik psikiyatri, nöroloji, akademik araştırma ve terapötik ilaç geliştirme alanlarında otuz yılı aşkın deneyime sahiptir. Dr. Antonijevic, hem psikiyatri hem de nöroloji alanında eğitim almış, translasyonel tıp ve klinik geliştirme stratejileri konusunda derin uzmanlığa sahip, kurul sertifikalı bir hekimdir.

Dr. Anne Rosser, Cardiff Üniversitesi'nde Klinik Nörobilim Profesörü ve Galler Üniversitesi Hastanesi'nde Onursal Danışman Nörolog olarak görev yapmakta ve Huntington hastalığı için Güney Galler klinik servisine liderlik etmektedir. Nörodejeneratif hastalıklar için hücre temelli ve rejeneratif tedaviler geliştirmeye odaklanan multidisipliner bir araştırma ekibi olan Cardiff Üniversitesi Beyin Onarım Grubu'nun eş başkanlığını yürütmektedir. Dr. Rosser daha önce Avrupa Huntington Hastalığı Ağı (EHDN) Başkanı olarak görev yapmıştır ve halen Lister Önleyici Tıp Enstitüsü Bilimsel Komitesi Başkanıdır.

Dr. Jeffrey D. Long, Iowa Üniversitesi Sağlık Hizmetleri / Carver Tıp Fakültesi'nde Psikiyatri ve Biyoistatistik Profesörüdür ve Huntington hastalığına özel bir vurgu yaparak nörodejeneratif hastalıklara istatistiksel modelleme uygulamaktadır. Doğal hastalık yörüngelerini anlamak ve klinik çalışmaları planlamak için kritik olan hastalık ilerleme endekslerini geliştirmekte ve iyileştirmektedir. Dr Long ayrıca REDICT-HD gibi NIH tarafından finanse edilen uzunlamasına çalışmalarda Baş Biyoistatistikçi olarak görev yapmakta ve NeuroNEXT klinik deneyler ağının Veri Koordinasyon Merkezinde Baş Biyoistatistikçi olarak kilit bir rol oynamaktadır.

Dr. Ralf Reilmann, Huntington hastalığında klinik bakım ve araştırmaya adanmış özel bir araştırma enstitüsü olan Almanya'nın Münster kentindeki George-Huntington Enstitüsü'nün (GHI) Kurucu Direktörü ve İcra Kurulu Başkanıdır. Onun liderliğinde Enstitü, ENROLL-HD gibi önemli Huntington gözlemsel çalışmalarına ve hastalık modifiye edici tedavileri ve gen terapisi yaklaşımlarını araştıran klinik denemelere katılmaktadır. Yönetim kurulu sertifikalı bir nörolog olan Dr. Reilmann, Huntington araştırmalarında deneme sonuçlarını, hasta bakımını ve küresel işbirliğini geliştirme konusundaki kararlılığıyla tanınmaktadır.

Dr. Roger Barker, Cambridge Üniversitesi'nde Klinik Nörobilim Profesörü ve Cambridge Addenbrooke's Hastanesi'nde Onursal Danışman Nörolog olarak görev yapmaktadır. Cambridge'deki Alzheimer's Research UK İlaç Keşif Enstitüsü'nde Baş Akademik Bilim İnsanı ve Doğu İngiltere Huntington Hastalığı Servisi'nde Baş Danışman olarak görev yapmaktadır. Araştırmaları, nörodejeneratif bozuklukların klinik karakterizasyonu ve özellikle hücre ve gen bazlı tedaviler olmak üzere yeni terapötik yaklaşımların geliştirilmesi üzerine odaklanmaktadır. Dr. Barker, Parkinson ve Huntington hastalığı için Avrupa nakil projeleri ve kök hücre denemeleri de dahil olmak üzere büyük araştırma programlarını yönetmiş ve koordine etmiştir.

University College London'da Klinik Nöroloji Profesörü olan Dr. Sarah Tabrizi, başta Huntington hastalığı olmak üzere nörodejeneratif hastalıklar üzerine yaptığı araştırmalarla uluslararası alanda tanınmaktadır. UCL'nin nörobilim topluluğunda ve Birleşik Krallık'ın en iyi klinik araştırma kurumlarında birçok önemli ödülle tanınan çeşitli prestijli görevlerde bulunmaktadır. Çalışmaları Huntington alanında dönüşüm yaratmış, hastalık evreleme, biyobelirteç geliştirme ve diğer nörodejeneratif durumlar için model teşkil eden terapötik denemeler için çerçeveler oluşturmuştur. Dr. Tabrizi'nin tezgâhtan başucuna yaklaşımı, daha önce tedavi edilemeyen hastalara umut getirmek için derin biyolojik içgörüyü klinik deneylerle bütünleştirmektedir.

Dr. William Gray, Cardiff Üniversitesi'nde Fonksiyonel Nöroşirürji Profesörü ve Galler Üniversitesi Hastanesi'nde Onursal Danışman Beyin Cerrahıdır. Özellikle epilepsi, Parkinson hastalığı, Huntington hastalığı ve frontotemporal demans gibi bozukluklara odaklanan klinik nöroşirürji ve nörobilim araştırmalarında ikili uzmanlığa sahiptir. Doğrudan beyne yönelik yeni tedaviler geliştiren ve sunan Gelişmiş Nöroterapiler Merkezi'nin (ANTC) Direktörü, Galler'de Nöroşirürji Akademik Lideri ve Beyin Onarımı ve İntrakraniyal Nöroterapötikler (BRAIN) Biriminin Başkanı olarak görev yapmaktadır. Dr. Gray, Huntington hastalığında uniQure AMT-130 gen terapisi denemesinin Birleşik Krallık Baş Araştırmacısı ve frontotemporal demans ve Parkinson hastalığında gen terapisi denemelerinin Baş Araştırmacısıdır. Ayrıca Avrupa Huntington Hastalığı Ağı ATMP Çalışma Grubu'nun eş başkanlığını yürütmekte ve Cerrahi Uygulama Görev Gücü'ne başkanlık etmektedir.

Harness Therapeutics Hakkında Harness Therapeutics, nörodejeneratif hastalıkların tedavisini dönüştürmek için daha önce ilaçla tedavi edilemeyen hedeflerin kilidini açmaya odaklanmış bir biyoteknoloji şirketidir. MISBA® platform teknolojisi, protein sentezini kontrol eden mekanizmaları modüle ederek hedef protein seviyelerinin hassas bir şekilde yukarı regülasyonunu sağlar. Harness'in yakın zamanda duyurduğu MISBA® Duo teknolojisi, aynı anda bir hedefi yukarı doğru düzenlerken ikinci bir hedefi aşağı doğru düzenleyen tek yapıların tasarlanmasını sağlar. Harness'in yaklaşımı, transkripsiyon sonrası düzenleme konusundaki derin anlayışını ve sofistike nöron tabanlı modellerini kullanarak, gen terapisi veya diğer yöntemler kullanılarak ele alınamayacak potansiyel olarak hastalık değiştirici hedeflerin ilaçlanmasına izin vermektedir.

Huntington Hastalığı'ndaki öncü adayı HRN001, hastalığın ilerlemesini yavaşlattığı gösterilen önemli bir koruyucu protein olan FAN1 nükleazını hedeflemektedir. Ayrıca, ALS, Alzheimer Hastalığı ve Parkinson Hastalığı için sınıfında ilk olan zorlayıcı hedefleri ele alan programları da içermektedir. Harness, nörodejenerasyon ve RNA biyolojisi alanında önde gelen uzmanlar tarafından desteklenen birinci sınıf bir ekip oluşturmuştur ve merkezi Cambridge, Birleşik Krallık'tadır. Önde gelen yaşam bilimleri yatırımcıları arasında Epidarex Capital ve Ono Ventures Investment'ın yanı sıra temel yatırımcılar Takeda Ventures ve SV Health Investors'ın Demans Keşif Fonu bulunmaktadır.

Daha fazla bilgi için lütfen şu adresi ziyaret edin https://www.harnesstx.com/ ve bizi LinkedIn'de takip edin.

Daha fazla bilgi için lütfen iletişime geçin: ICR Healthcare Amber Fennell, Stephanie Cuthbert, Tel: +44 20 3709 5700 E-posta: harnesstx@icrinc.com

SSS

HRN001 nedir ve nasıl çalışır?

HRN001, Harness Therapeutics'in Huntington hastalığı için araştırma amaçlı ilaç adayıdır. Hastalığın daha yavaş ilerlemesiyle bağlantılı bir DNA onarım proteini olan FAN1 seviyelerini seçici olarak artırmak için tasarlanmış bir antisens oligonükleotiddir (ASO). HRN001, FAN1’i kontrollü bir şekilde artırmayı amaçlayan Harness'in tescilli MISBA® (mikroRNA bölgesini engelleyen ASO) platformunu kullanmaktadır. Terapi, FAN1’i artırarak, Huntington hastalığının başlangıcı ve ilerlemesinde önemli bir etken olarak kabul edilen biyolojik bir süreç olan somatik CAG tekrar genişlemesini ele almaya yardımcı olmak üzere tasarlanmıştır. HRN001 halen klinik öncesi geliştirme aşamasındadır ve henüz insanlarda test edilmemiştir.

FAN1'i Huntington hastalığının tedavisi için bu kadar önemli bir hedef haline getiren nedir?

Genetik çalışmalar, FAN1'i Huntington hastalığının başlangıcında bugüne kadar keşfedilen en güçlü düzenleyicilerden biri olarak tanımlamıştır. FAN1 genindeki varyasyonlar, muhtemelen huntingtin (HTT) genindeki CAG tekrarlarının somatik genişlemesi üzerindeki etkileri yoluyla, gecikmiş hastalık başlangıcı ile ilişkilendirilmiştir. Devam eden somatik genişlemenin hastalığın ilerlemesine katkıda bulunduğuna inanıldığından, FAN1 aktivitesinin artırılması, araştırmacıların Huntington hastalığının altında yatan biyolojiyi etkileyebileceğini umdukları yeni bir araştırma yaklaşımını temsil etmektedir.

HRN001 bir gen terapisi mi?

Hayır. HRN001 bir gen terapisi değildir ve bir kişinin DNA'sını değiştirmez veya düzenlemez. Doğal olarak oluşan bir proteinin hücrelerde nasıl düzenlendiğini etkilemek için tasarlanmıştır. ASO ilaçlarının etkileri kalıcı değildir ve gelecekteki çalışmalarda güvenli ve etkili olduğu kanıtlanırsa tekrar dozlama gerektirecektir.

HRN001 klinik çalışmalara ne zaman girecek ve klinik öncesi çalışmalarda neler gösterildi?

Harness, HRN001'i 2027 yılında ilk insan klinik çalışmalarına doğru ilerletmeyi planlamaktadır. Klinik öncesi araştırmalar, HRN001'in olumlu farmakokinetik ve tolere edilebilirlik özelliklerinin yanı sıra HD'nin laboratuvar modellerinde FAN1 seviyelerini artırabildiğini ve somatik genişlemeyi yavaşlatabildiğini göstermiştir. Potansiyel klinik geliştirmeyi desteklemek için 2026 yılı boyunca daha fazla klinik öncesi geliştirme devam edecektir. CSO Andy Billinton, 24 Şubat 2026 tarihinde CHDI Vakfı Huntington Hastalığı Terapötikleri Konferansı'nda preklinik HD verilerini sunacaktır. Gelecekteki deneme tasarımı ve geliştirmesine rehberlik etmek üzere bir klinik danışma kurulu oluşturulmuştur.

Bu yaklaşımın geliştirilmekte olan diğer Huntington hastalığı tedavilerinden farkı nedir?

Birçok araştırma tedavisi doğrudan huntingtin proteini seviyelerini düşürmeyi amaçlamaktadır. HRN001, genetik yoluyla hastalığın başlangıcını geciktirmekle bağlantılı bir DNA onarım proteini olan FAN1'i artırarak farklı bir yaklaşım benimsiyor. Program, huntingtin'in kendisini hedef almak yerine, hastalığın ilerlemesini etkilediğine inanılan önemli bir biyolojik süreç olan somatik genişlemeye odaklanmaktadır.

Gelecekteki klinik araştırmalar için kimler uygun olabilir?

Klinik araştırmalara kimlerin uygun olabileceğini belirlemek için henüz çok erkendir. Uygunluk kriterleri klinik çalışma planlaması sırasında belirlenir ve çalışmalar başladığında kamuoyu ile paylaşılır. Erken aşama denemeler tipik olarak güvenliğe odaklanır ve az sayıda katılımcıyı içerebilir.

Bu gelişme HD topluluğu için neden önemli?

Şu anda Huntington hastalığı için onaylanmış hastalık modifiye edici bir tedavi bulunmamaktadır. HRN001, hastalığın temel itici gücü olan somatik genişlemeyi ele almanın yeni bir yolunu araştıran erken aşamadaki bir araştırma programını temsil etmektedir. Henüz erken bir aşamada olmakla birlikte, FAN1'in (hastalığın başlangıcının gecikmesiyle bağlantılı genetik olarak desteklenen bir hedef) artırılması, gelecekteki çalışmaların başarılı olması halinde potansiyel bir hastalık modifiye edici strateji sunabilir.

Bu duyuru bugün Huntington hastalığı ile yaşayan hastalar için ne anlama geliyor?

Bu duyuru, potansiyel yeni bir tedavi yaklaşımının geliştirilmesinde erken bir adımı yansıtmaktadır. HRN001 henüz klinik deneylere girmemiştir ve insanlardaki güvenliğinin veya etkinliğinin belirlenebilmesi için daha fazla araştırmaya ihtiyaç vardır. Harness, 2027 yılında klinik çalışmalara geçme hedefiyle klinik öncesi geliştirmeye devam etmeyi planlamaktadır.

Toplum nasıl bilgilendirilecek?

Harness, program ilerledikçe Huntington hastalığı topluluğu ile güncellemeleri paylaşmayı taahhüt eder. Bilgiler bilimsel konferanslar, şirket iletişimleri ve klinik deneylerin başlaması halinde kamuya açık klinik deney kayıtları ve hasta örgütleri aracılığıyla paylaşılacaktır.