uniQure Mevzuat Güncellemesi Sağladı

Sevgili Huntington Hastalığı Topluluğu,

ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile yaptığımız son A Tipi toplantının ardından bir güncelleme paylaşmak için yazıyoruz. 2 Mart 2026 tarihinde uniQure, FDA'dan nihai toplantı tutanaklarının alındığını bildiren bir basın açıklaması yayınladı. Toplantının amacı, uniQure'un Huntington hastalığındaki araştırma gen terapisi AMT-130'un hızlandırılmış onayını desteklemek için Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) veri paketini tartışmaktı.

FDA, Faz I/II çalışmalarından elde edilen verilerin, harici bir kontrolle karşılaştırıldığında, AMT-130 için bir pazarlama başvurusunu desteklemek için gereken birincil etkililik kanıtını sağlamak için yeterli olduğunu kabul edemeyeceğini belirtmiştir. FDA, uniQure'un prospektif, randomize, çift kör, sahte cerrahi kontrollü bir Faz III çalışması yürütmesini şiddetle tavsiye etmiştir. uniQure, Faz III geliştirme hususları ile ilgili olarak FDA ile görüşmeye devam etme niyetindedir ve potansiyel çalışma tasarımı yaklaşımlarını daha fazla tartışmak için 2026'nın ikinci çeyreğinde bir B Tipi toplantı talep etmeyi planlamaktadır.

Buna ek olarak, FDA'yı Faz I/II istatistiksel analiz planını 2026'nın üçüncü çeyreğinde tamamlamayı beklediğimiz dört yıllık bir analizi içerecek şekilde güncelleme niyetimiz konusunda da bilgilendirdik. Genişletilmiş takibin, AMT-130'un şimdiye kadar gözlemlenen etkilerinin hem dayanıklılığı hem de büyüklüğü hakkında ek bilgiler sağlayacağına inanıyoruz. FDA'nın tutanakları, Huntington hastalığında hastalık modifiye edici tedavilere yönelik karşılanmamış önemli ihtiyacı kabul etmekte ve Ajansın güvenli ve etkili tedavi seçeneklerinin geliştirilmesine yardımcı olmak için uygun düzenleyici esnekliği uygulama taahhüdünü teyit etmektedir. Ortaya çıkan Faz I/II verilerimizin bu esnekliğin uygulanması ihtiyacını daha da desteklediğine inanıyoruz. Ayrıca, düzenleyici esneklik değerlendirilirken hastaların seslerinin duyulmaya devam etmesinin ne kadar önemli olduğunun farkındayız ve bakış açılarınızın ileriye dönük yolun merkezinde kalmasını sağlamaya kararlıyız.

HD topluluğuna derinden bağlı kalmaya devam ediyoruz ve aylar ve yıllar boyunca gösterdiğiniz kararlı destek için son derece minnettarız. Topluluğun hissettiği aciliyet hem gerçek hem de anlaşılabilir ve anlamlı tedavileri ilerletme konusundaki kararlılığınızı paylaşıyoruz. AMT-130'un hastalık modifiye edici fayda sağlama konusunda güçlü bir potansiyele sahip olduğuna inanıyoruz. Ekibimiz, bu tedaviyi hastalara mümkün olan en kısa sürede sunabilmemiz için ileriye dönük en doğrudan ve sorumlu ruhsatlandırma yolunu tanımlamaya tamamen odaklanmıştır. Mevzuat görüşmelerimiz ilerlemeye devam ettikçe ek güncellemeleri paylaşmayı dört gözle bekliyoruz. Herhangi bir sorunuz varsa, lütfen e-posta gönderin medinfo@uniqure.com veya 1-866-520-1257 numaralı telefonu arayın.

Saygılarımla, Daniel Leonard Küresel Hasta Savunuculuğu İcra Direktörü

-BASIN BÜLTENI-

uniQure Huntington Hastalığı için AMT-130'a İlişkin Düzenleyici Güncelleme Sağladı

LEXINGTON, Mass. ve AMSTERDAM, 02 Mart 2026 (GLOBE NEWSWIRE) - Ciddi tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için dönüştürücü tedaviler geliştiren lider bir gen terapisi şirketi olan uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), bugün şirketin Huntington hastalığı (HD) için araştırma amaçlı bir gen terapisi olan AMT-130'u tartışmak üzere 30 Ocak 2026'da düzenlenen A Tipi toplantıya ilişkin ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) nihai toplantı tutanaklarını aldığını duyurdu.

FDA, Faz I/II çalışmalarından elde edilen verilerin, harici bir kontrolle karşılaştırıldığında, AMT-130 için bir pazarlama başvurusunu desteklemek için gereken birincil etkililik kanıtını sağlamak için yeterli olduğunu kabul edemeyeceğini belirtmiştir. FDA, uniQure'un prospektif, randomize, çift kör, sahte cerrahi kontrollü bir çalışma yürütmesini şiddetle tavsiye etmiştir. uniQure, Faz III geliştirme hususları ile ilgili olarak FDA ile görüşmeye devam etmeyi planlamaktadır ve potansiyel çalışma tasarımı yaklaşımlarını daha fazla tartışmak için 2026'nın ikinci çeyreğinde bir B Tipi toplantı talep etmeyi planlamaktadır.

“uniQure İcra Kurulu Başkanı Matt Kapusta, ”Faz I/II verilerine dayalı olarak bir başvuru yolu üzerinde uzlaşmaya varamamış olsak da, verilerimizin bütünlüğünün ve dayanıklılığının, FDA'nın düzenleyici esnekliğe olan bağlılığının bu ortamda uygun bir şekilde nasıl uygulanabileceğine ilişkin önemli diyaloğun devam etmesini gerektirdiğine inanıyoruz“ dedi. ”AMT-130 için ileriye dönük net, bilimsel temelli ve verimli bir yol belirlemek üzere FDA ile iletişim kurmaya kararlıyız. Huntington hastalığı topluluğunun direnci ve desteği için derinden minnettarız ve ihtiyacı olan bir topluluk için bu potansiyel olarak dönüştürücü tedaviyi ilerletirken hastalar ve aileleriyle birlikte durmaya kararlıyız."

uniQure Hakkında

uniQure, potansiyel olarak iyileştirici sonuçlara sahip tekli tedaviler olan gen terapisi vaadini yerine getiriyor. On yılı aşkın bir araştırma ve klinik geliştirme sürecine dayanan tarihi bir başarı olan uniQure'un hemofili B gen terapisinin onaylanması, genomik tıp alanında önemli bir kilometre taşını temsil etmekte ve hemofili ile yaşayan hastalar için yeni bir tedavi yaklaşımını başlatmaktadır. uniQure şu anda Huntington hastalığı, refrakter temporal lob epilepsisi, ALS, Fabry hastalığı ve diğer ciddi hastalıkları olan hastaların tedavisi için tescilli gen terapilerinden oluşan bir boru hattını ilerletmektedir. www.uniQure.com

uniQure İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni ileriye dönük ifadeler içermektedir. Tarihi gerçeklere ilişkin ifadeler dışındaki tüm ifadeler ileriye dönük ifadelerdir ve genellikle “öngörmek”, “inanmak”, “olabilir”, “kurmak”, “tahmin etmek”, “beklemek”, “hedeflemek”, “niyet etmek”, “dört gözle beklemek”, “olabilir”, “planlamak”, “potansiyel”, “tahmin etmek”, “proje”, “aramak”, “yapmalı”, “olacak” ve benzeri ifadeler ve bu ifadelerin olumsuzları ile belirtilir. İleriye dönük ifadeler, yönetimin inanç ve varsayımlarına ve bu basın bülteni tarihi itibariyle yönetimin elinde bulunan bilgilere dayanmaktadır. Bu ileriye dönük ifadelere örnek olarak, bunlarla sınırlı olmamak üzere, şu ifadeler verilebilir: AMT-130 için Faz III geliştirme hususlarına ilişkin olarak FDA ile görüşmeye devam etme planları; FDA ile 2026“nın ikinci çeyreğinde gerçekleşecek bir B Tipi toplantı talep etme planları; ve AMT-130”un potansiyel faydası. Şirketin gerçek sonuçları, birçok nedenden ötürü bu ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bu riskler ve belirsizlikler, diğerlerinin yanı sıra şunları içerir: Şirketin AMT-130 Faz I/ll klinik çalışmalarıyla ilgili riskler; bu çalışmaların daha ileri klinik geliştirme veya ruhsatlandırma onayını desteklemeye yetecek verileri gösterememesi riski; ilk verilerden elde edilen yorumdan farklı bir yorumla sonuçlanan daha fazla hasta verisinin elde edilmesi riski; Şirketin düzenleyici makamlarla etkileşimlerine ilişkin riskler; bu riskler klinik çalışmaların başlatılmasını, zamanlamasını ve ilerlemesini ve ruhsat onayına giden yolları etkileyebilir; AMT-130 da dahil olmak üzere gen tedavisi adaylarımız için FDA veya diğer düzenleyici makamlarla bir onay yolu üzerinde uyum sağlayamama riski; Şirketin değerlendirmekte olduğu ölçümlerin hastalık ilerlemesinin sağlam ve hassas ölçümleri olarak görülüp görülmediği; RMAT atamasının, Çığır Açan Terapi atamasının veya herhangi bir hızlandırılmış yolun, eğer verilirse, ruhsat onayına yol açıp açmayacağı; Şirketin AMT-130 için bir Faz III veya doğrulayıcı çalışma yürütme ve finanse etme becerisi; Şirketin hedeflerine ulaşmak için gereken altyapıyı ve personeli oluşturmaya ve sürdürmeye devam etme becerisi; Şirketin mevcut ve gelecekteki klinik araştırmaları ve ruhsatlandırma süreçlerini yönetmedeki etkinliği; Şirketin gen terapisi adaylarının terapötik faydalarını klinik çalışmalarda gösterme becerisi; gen terapilerinin sürekli gelişimi ve kabulü; Şirketin fikri mülkiyetini elde etme, sürdürme ve koruma becerisi; ve Şirketin faaliyetlerini finanse etme ve gerektiğinde ve kabul edilebilir koşullarda ek sermaye sağlama becerisi. Bu riskler ve belirsizlikler, Şirket'in Form 10-K Yıllık Raporları, Form 10-Q Üç Aylık Raporları ve Şirket'in zaman zaman SEC'e yaptığı diğer başvurular da dahil olmak üzere ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu'na (SEC) yaptığı periyodik başvurularda “Risk Faktörleri” başlığı altında daha ayrıntılı olarak açıklanmaktadır. Bu riskler, belirsizlikler ve diğer faktörler göz önüne alındığında, bu ileriye dönük beyanlara gereğinden fazla güvenmemelisiniz ve yasaların gerektirdiği durumlar haricinde, Şirket, gelecekte yeni bilgiler elde edilse bile, bu ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğünü üstlenmemektedir.

uniQure İletişim:

YATIRIMCILAR İÇİN:

Chiara Russo
Doğrudan: 781-491-4371
Mobil: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com MEDYA İÇİN:

Tom Malone Direkt: 339-970-7558 Cep:339-223-8541
t.malone@uniQure.com