Skyhawk Therapeutics, Huntington Hastalığında SKY-0515'in Faz 1/2 Klinik Çalışmasının On İki Aylık Ara Sonuçlarını Açıkladı

On iki aylık bulgular, semptomatik hastaların eğilim puanı ağırlıklı doğal geçmiş analizlerinde beklenen -0,92 puanlık düşüşe kıyasla, Bileşik Birleşik Huntington Hastalığı Derecelendirme Ölçeği (cUHDRS) puanlarında başlangıçtan itibaren +0,38'lik bir iyileşme olduğunu göstermiştir

SKY-0515 hastaları on iki ayda 9 mg dozunda 69% mutant huntingtin proteininde (mHTT) azalma elde etmiştir

Şirket ayrıca Faz 2/3 FALCON-HD pivotal çalışmasının Avustralya ve Yeni Zelanda (004-ANZ) kısmının 144 hasta kaydı ile planlanandan altı ay önce tamamlandığını ve dünya çapındaki (004-WW) Faz 2/3 FALCON-HD pivotal çalışmasının sekiz ülkeye genişlediğini duyurdu

SKY-0515 Faz 1/2 ve FALCON-HD pivotal çalışmalarında şu anda 175'ten fazla hasta kayıtlıdır

BOSTON, Mass., 1 Haziran 2026 – Skyhawk Therapeutics, Inc., RNA hedeflerini modüle etmek için tasarlanmış yeni küçük molekül tedavileri geliştiren klinik aşamalı bir biyoteknoloji şirketi olan SKY-0515, bugün Huntington hastalığı (HD) için araştırma amaçlı bir tedavi olan SKY-0515'i değerlendiren Faz 1/2 klinik çalışmasındaki hastaların on iki aylık ara analiz sonuçlarını açıkladı.

SKY-0515 ile tedavi, kandaki mutant huntingtin (mHTT) proteininde 69%'ye kadar doza bağlı azalmaların yanı sıra PMS1 mRNA'sında 26%'ye kadar azalmalarla sonuçlanmıştır. Mutant huntingtin, HD patolojisinden sorumlu birincil protein iken PMS1, hastalığın ilerlemesiyle ilişkili somatik CAG tekrar genişlemesinin önemli bir sürücüsüdür.

SKY-0515 mükemmel merkezi sinir sistemi maruziyeti göstermiştir ve çalışılan doz seviyelerinde genel olarak güvenli ve iyi tolere edilmiştir.

SKY-0515 alan hastalar üç, altı, dokuz ve on iki ayda, başlangıçtaki Bileşik Birleşik Huntington Hastalığı Değerlendirme Ölçeği (cUHDRS) skorlarına göre +0,31 ila +0,38 arasında değişen pozitif ortalama değişiklikler göstermiştir. Bu bulgular, Enroll-HD ve TRACK-HD doğal geçmiş veri setlerini kullanan eğilim puanı ağırlıklı analizlerden elde edilen on iki ay boyunca -0,92 puanlık beklenen kötüleşme ile olumlu bir şekilde karşılaştırılmıştır. SKY-0515 kullanan hastalar için olumlu eğilimler, Toplam Motor Skoru (TMS), Toplam Fonksiyonel Kapasite (TFC), Sembol Rakam Modaliteleri Testi (SDMT) ve Stroop Kelime Okuma Testi (SWRT) dahil olmak üzere tüm cUHDRS alt bileşenlerinde de gözlenmiştir.

“Skyhawk'ın Bilimsel Danışma Kurulu Kurucu Üyesi ve RNA splicing üzerine çığır açan çalışmalarıyla Nobel Ödülü sahibi Phillip Sharp, ”Skyhawk'ın sonuçları, RNA splicing'i küçük bir molekülle modüle etme becerisinin olağanüstü gücünü gösteriyor ve dünya çapındaki hastalara bir tedavi sunuyor“ dedi. ”RNA devrimi devam ediyor ve Skyhawk'ın bunu ilerletmek için yaptıklarını görmekten daha fazla mutluluk duyamazdım."

“Skyhawk Therapeutics'in Kurucu Ortağı ve İcra Kurulu Başkanı Bill Haney, ”Tedavi edilen katılımcıların klinik yörüngelerinin on iki aylık zaman noktasında doğal geçmiş beklentilerinden giderek ayrılması, Huntington hastaları için heyecan verici ve sürdürülebilir faydalara işaret etmektedir“ dedi. ’Kritik biyobelirteçler mHTT ve PMS1'in düşürülmesinin büyüklüğü ve kalıcılığının yanı sıra, kritik cUHDRS alt bileşenlerinin dördünde de on iki aylık klinik bulguların teşvik edilmesi, SKY-0515'in farklılaştırılmış mekanizmasına ve hastalar için dramatik terapötik etki potansiyeline olan güvenimizi pekiştirmektedir.

Planlanandan önce tamamlanan FALCON-HD ANZ pivotal çalışmasına kayıtla, SKY-0515 için bir sonraki geliştirme aşamasına doğru hızla ilerliyoruz ve Huntington hastalığı topluluğuna mümkün olan en erken zamanda potansiyel olarak dönüştürücü bir oral tedavi sunmak için elimizden geleni yapmaya kararlıyız.”

cUHDRS'nin 3, 6, 9 ve 12 ay sonra başlangıçtan itibaren değişimi

(şimdi 3 ay boyunca plasebo alan ve daha sonra tedavi edilen kohortlara geçen ek hastaları içermektedir)

“University College London'da Nöroloji Profesörü olan Ed Wild, ’SKY-0515’in Faz 1/2 çalışmasından elde edilen ve üç, altı, dokuz ve on iki aylık önceden belirlenmiş analizlerin her birinde beklenen eğilim ağırlıklı doğal geçmiş bozulmasına kıyasla hastaların cUHDRS'sinde sürekli iyileşme de dahil olmak üzere hastalarda devam eden bu güvenlik ve etkinlik verileri beni çok cesaretlendirdi” dedi. “SKY-0515, mHTT proteinini hastalarda gösterilen en büyük ölçüde azaltmaya devam ediyor ve klinik ve biyobelirteç verileri ilacın test edilen tüm dozlarda iyi tolere edildiğini gösteriyor.

SKY-0515’in hem mHTT hem de PMS1”i azaltma kabiliyeti, Huntington hastalığının iki temel patojenik mekanizması yoluyla tedavi edilmesi için güçlü bir kombinasyon gibi görünmektedir.“ ”Devam etmekte olan Faz 2/3 FALCON-HD pivotal programında doğrulanacak olan bu Faz 1/2 deneme sonuçları, SKY-0515 gibi ağızdan uygulanan huntingtin düşürücü bir tedavinin gerçekten dönüştürücü olacağı, dünya çapında HD ile yaşayan insanlar için anlamlı bir terapötik etki beklentisi vermektedir."

“SKY-0515”in devam etmekte olan Faz 1/2 çalışmasından bugün açıkladığımız ve daha önce plasebo kullanan hastalardan elde edilen verileri de içeren sonuçlar, Huntington hastaları, aileleri ve onlarla ilgilenen cömert klinik topluluğu için heyecan verici olmakla kalmıyor, Aynı zamanda Skyhawk'ın tescilli SKYSTAR® platformunun, nörolojik ve diğer engelleyici hastalıklardan muzdarip insanlar için hastaların evde günlük hap olarak alabilecekleri potansiyel olarak dönüştürücü ilaçlar üretme gücünü vurgulamaktadır.“ ”Skyhawk'ın bir dizi zorlu nörolojik hastalığa karşı geliştirdiği ilaç adayları, hayvan çalışmaları yoluyla insan deneylerine doğru ilerlerken, Skyhawk'ın küçük molekül platformunun sunduğu olanaklar çok heyecan verici."

Huntington hastalığı, Amerika Birleşik Devletleri'nde 40.000'den fazla semptomatik bireyi etkileyen ve dünya çapında yüz binlerce kişiyi etkileyen nadir, kalıtsal ve nihayetinde ölümcül bir nörodejeneratif bozukluktur. Şu anda hastalığın ilerlemesini yavaşlattığı veya durdurduğu gösterilen onaylanmış bir tedavi bulunmamaktadır. SKY-0515, şirketin tescilli SKYSTAR teknolojisi kullanılarak geliştirilen ve oral yoldan uygulanan bir araştırma amaçlı küçük moleküllü RNA ekleme değiştiricisidir.^® platformu üzerinde çalışmaktadır. SKY-0515 hem mHTT hem de PMS1 proteinlerini azaltmak üzere tasarlanmıştır. 2/3 Fazındaki FALCON-HD-004-WW pivotal çalışması şu anda sekiz ülkede aktif durumdadır.

SKY-0515’in Faz 1/2 ve FALCON-HD pivotal çalışmalarına şu ana kadar 175'ten fazla hasta kaydedilmiştir.

Skyhawk, 2027 yılı sonuna kadar, onaylanmış hastalık modifiye edici tedavisi olmayan nadir nörolojik hastalıkları hedefleyen ek yeni tedavileri klinik geliştirmeye ilerletmeyi beklemektedir.

SKY-0515’in Faz 1 Klinik Çalışması Hakkında

SKY-0515’in Faz 1 klinik çalışması, sağlıklı gönüllülerde ve erken evre Huntington hastalığı (HD) olan bireylerde SKY-0515’in güvenliğini, tolere edilebilirliğini, farmakokinetiğini ve farmakodinamiğini değerlendirmek için tasarlanmış bir ilk insan çalışmasıdır. Deneme üç bölüme ayrılmıştır. A ve B bölümleri SKY-0515'i Sağlıklı Gönüllülerde değerlendirmiştir. Bölüm C, erken evre HD (HD-ISS Evre 1, 2 veya hafif Evre 3) olan bireylerde 84 gün boyunca SKY-0515 ve plasebonun iki doz seviyesinin çift kör plasebo kontrollü paralel tasarımlı bir çalışmasıdır ve ardından tüm katılımcıların kör bir şekilde düşük veya yüksek doz SKY-0515 alacağı 12 aylık bir aktif tedavi uzatmasıdır. Çalışmanın hedefleri arasında mutant HTT proteini ve PMS1 mRNA'nın değerlendirilmesi yer almaktadır. SKY-0515'in C Bölümünde ilk hastalara Ocak 2025'te doz verilmiştir. SKY-0515 çalışmasının Faz 1C'sine kayıtlar tamamlanmıştır.

Faz 2/3 FALCON-HD (004-ANZ ve 004-WW) Pivotal Programı Hakkında

Bu FALCON-HD pivotal program (NCT06873334 ve NCT07378644) SKY-0515'in farmakodinamiğini, etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren randomize, çift kör, plasebo kontrollü, doz aralıklı bir çalışmadır.

FALCON-HD 004-ANZ, Avustralya ve Yeni Zelanda'daki tesislerde Evre 2 ve erken Evre 3 HD'li 144 katılımcıyı kaydetmiştir ve kayıtlar tamamlanmıştır. FALCON-HD 004-WW, dünya çapında 40'tan fazla tesiste Evre 2 ve erken Evre 3 HD'li 400 katılımcıyı kaydetmeyi planlamaktadır ve aktif olarak işe alım yapmaktadır. Uygun hastalar üç doz seviyesinden birinde günde bir kez oral SKY-0515 veya plasebo alacaktır. Çalışma, SKY-0515'in RNA eklemeyi modüle etme ve Huntington hastalığı patolojisinde yer alan mHTT ve PMS1 proteinlerini azaltma yeteneğini değerlendirmek üzere tasarlanmıştır.

Katılımcı tesisler ve uygunluk kriterleri de dahil olmak üzere FALCON-HD ile ilgili ek bilgilere şu adresten ulaşılabilir ClinicalTrials.gov ve www.FALCON-HD.com.

Skyhawk Therapeutics Hakkında

Skyhawk Therapeutics, tescilli SKYSTAR markasından yararlanan klinik aşamalı bir biyoteknoloji şirketidir.^® dünyanın en zorlu hastalıkları için küçük moleküllü RNA modüle edici tedaviler keşfetmek ve geliştirmek için platform. Daha fazla bilgi için ziyaret edin www.skyhawktx.com. 

Skyhawk Şirket İletişim

Maura McCarthy

Kurumsal Gelişim Müdürü

maura@skyhawktx.com

KAYNAK Skyhawk Therapeutics, Inc.