uniQure, Huntington hastalığına yönelik AMT-130 için BLA başvurusu yapma planını açıkladı

Faz I/II çalışmasından elde edilen 3 yıllık analiz, FDA’dan hızlandırılmış onay almak üzere yapılacak Biyolojik Ürün Ruhsat Başvurusunun temel dayanağı olarak kullanılabilir ~

Şirket, BLA başvurusunu 2026 yılının üçüncü çeyreğinde sunmayı planlıyor

LEXINGTON, Massachusetts ve AMSTERDAM, 17 Haziran 2026 (GLOBE NEWSWIRE) — Ciddi tıbbi ihtiyaçları olan hastalar için dönüştürücü tedaviler geliştiren önde gelen bir gen terapisi şirketi olan uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), bugün yaptığı açıklamada, ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) ile yapılan son Tip B toplantısı sırasında, FDA’nın, Huntington hastalığında AMT-130’un hızlandırılmış onayı için Biyolojik İlaç Ruhsat Başvurusu’nun (BLA) temel dayanağı olarak Faz I/II çalışmasından elde edilen 3 yıllık analiz sonuçlarının kabul edilebilir olacağını bildirdiğini duyurdu. Buna ek olarak, FDA, BLA başvurusu öncesinde doğrulayıcı çalışmanın tasarımında mutabakat sağlamayı hedeflemektedir; bu kapsamda, sahte prosedür yerine standart tedavi yöntemine dayalı eşzamanlı kontrol grubunun değerlendirilmesi de yer almaktadır. FDA, bu konuda uniQure ile mümkün olduğunca hızlı bir şekilde çalışacağını bildirmiştir. Şirket, doğrulayıcı çalışmayı gecikme olmaksızın yürütmeye kararlıdır ve BLA başvurusu öncesinde bu çalışmanın ayrıntıları konusunda FDA ile daha fazla mutabakat sağlamayı beklemektedir. Şirket, BLA başvurusunu 2026 yılının üçüncü çeyreğinde sunmayı planlamaktadır.

“uniQure’un CEO’su Matt Kapusta, ”Bugünkü duyuru, FDA ile sürdürdüğümüz düzenleyici süreçler boyunca ulaşmak için çaba gösterdiğimiz sonucu yansıtmaktadır ve Huntington hastalığıyla yaşayan Amerikalıların karşılanmamış ihtiyaçlarını gidermeye yönelik FDA’nın samimi taahhüdüne derinden minnettarız,“ dedi. ”FDA, mevcut klinik verilerimizin yakın vadede bir BLA başvurusu yapılmasını destekleyebileceği konusunda hemfikir ve gerekli doğrulayıcı çalışmanın tasarımında uzlaşmak üzere bizimle hızlı bir şekilde işbirliği yapma taahhüdünde bulundu. Bugüne kadar elde edilen klinik verilerin tutarlılığı ve gücü, ürünün hastalar için anlamlı bir fark yaratma potansiyeline dair bize büyük bir güven veriyor. AMT-130’u ABD’de ve dünya çapında hastalara ve ailelerine mümkün olduğunca hızlı ve sorumlu bir şekilde sunmaya odaklanmaya devam ediyoruz.”

Şirket, yakın zamanda gerçekleştirilen B Tipi toplantının ardından 30 gün içinde nihai tutanağı almayı beklemektedir.

AMT-130, FDA tarafından Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) statüsü – Huntington hastalığı için verilen ilk RMAT statüsü – ile birlikte Çığır Açan Tedavi statüsü ve Hızlı Değerlendirme statüsü almıştır.

AMT-130 Faz I/II Klinik Programı Hakkında

uniQure, Huntington hastalığının tedavisi için AMT-130'un güvenlik, tolere edilebilirlik ve keşifsel etkinlik sinyallerini araştırmak üzere iki adet çok merkezli, doz artırımlı, Faz I/II klinik çalışma yürütmektedir. FDA ile yapılan görüşmeler sonucunda, Faz I/II çalışmalarındaki 1. ve 2. kohortlardan elde edilen verilerin, önceden belirlenmiş bir istatistiksel analiz planı kapsamında Enroll-HD doğal geçmiş veri setinden türetilen eğilim skoru eşleştirilmiş bir dış kontrol ile karşılaştırılabileceği ve bunun bir BLA başvurusu için birincil temel teşkil edebileceği konusunda anlaşmaya varılmıştır.

ABD’de yapılan çalışmada, erken evre Huntington hastalığı olan toplam 26 hasta, tedaviye (n=6 düşük doz; n=10 yüksek doz) veya simülasyon (sahte) prosedüre (n=10) randomize edildi. Tedavi edilen hastalara, MRG kılavuzluğunda, konveksiyonla güçlendirilmiş stereotaktik nöroşirürji yöntemi kullanılarak striatuma (kaudat ve putamen) doğrudan tek seferlik AMT-130 uygulaması yapıldı. Çalışma, kör bir 12 aylık ana çalışma döneminden ve bunu takip eden, tedavi edilen hastaların beş yıl boyunca açık olarak yapılan uzun vadeli takibinden oluşmaktadır. Ek olarak dört kontrol hastası tedaviye geçti. AMT-130’un Avrupa’da yürütülen açık etiketli Faz 1b/2 çalışmasına, erken evre Huntington hastalığı olan 13 hasta dahil edildi (n=6 düşük doz; n=7 yüksek doz).

Üçüncü bir kohortta, ABD ve AB’deki çeşitli merkezlerden 12 hasta daha çalışmaya dahil edildi. Bu kohort, mevcut ve yerleşik stereotaktik uygulama prosedürü kullanılarak, AMT-130’un her iki dozunun da immünosupresyonla birlikte etkisini araştırmak üzere randomize edildi.

ABD’de yürütülen dördüncü bir kohort çalışmasına altı hasta dahil edildi; bu çalışmada, önceki kohortlara dahil edilen hastalara kıyasla striatal hacimleri daha düşük olan hastalarda yüksek dozda AMT-130 değerlendirilmektedir.

Ek ayrıntılar şu adreste mevcuttur www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Huntington Hastalığı Hakkında

Huntington hastalığı, kore, davranış bozuklukları ve bilişsel gerileme gibi motor semptomlara yol açan ve ilerleyici fiziksel ve zihinsel bozulmaya neden olan nadir, kalıtsal bir nörodejeneratif hastalıktır. Bu hastalık, huntingtin geninin birinci eksonunda hastalığa neden olan bir CAG tekrarı genişlemesi ile ortaya çıkan otozomal dominant bir durumdur ve beyinde anormal proteinin üretilmesine ve birikmesine yol açar. ABD’de1, AB’de2 ve Birleşik Krallık’ta3 yaklaşık 75.000 kişi Huntington hastalığına sahiptir ve yüz binlerce kişi de bu hastalığı miras alma riski altındadır. Huntington hastalığının etiyolojisi açık olmasına rağmen, şu anda hastalığın başlangıcını geciktirecek veya ilerlemesini yavaşlatacak onaylanmış bir tedavi yöntemi bulunmamaktadır.

uniQure Hakkında

uniQure, gen terapisinin vaatlerini yerine getiriyor: potansiyel olarak iyileştirici sonuçlar sunan tek seferlik tedaviler. On yılı aşkın bir süredir devam eden araştırma ve klinik geliştirme çalışmalarının sonucunda elde edilen tarihi bir başarı olan, uniQure’un hemofili B için geliştirdiği gen terapisinin onaylanması, genomik tıp alanında önemli bir dönüm noktasıdır ve hemofili hastaları için yeni bir tedavi yaklaşımının önünü açmaktadır. uniQure şu anda Huntington hastalığı, dirençli temporal lob epilepsisi, Fabry hastalığı ve diğer ağır hastalıkları olan hastaların tedavisi için tescilli gen terapilerinden oluşan bir ürün yelpazesini geliştirmeye devam ediyor. www.uniQure.com

uniQure İleriye Dönük Beyanlar

Bu basın bülteni, Menkul Kıymetler Kanunu’nun 27A maddesi ve Borsa Kanunu’nun 21E maddesi anlamında ileriye dönük beyanlar içermektedir. Tarihsel gerçeklere ilişkin ifadeler dışındaki tüm ifadeler ileriye dönük beyanlardır ve bunlar genellikle “tahmin etmek”, “inanmak”, “olabilir”, “belirlemek”, “hesaplamak”, “beklemek”, “hedef”, “niyet etmek”, “sabırsızlıkla beklemek”, “olabilir”, “planlamak”, “potansiyel”, “tahmin etmek”, “öngörmek”, “aramak”, “gerekir”, “olacak”, “olurdu” ve benzeri ifadeler ile bu terimlerin olumsuz halleriyle belirtilir. İleriye dönük beyanlar, yönetimin inanç ve varsayımlarına ve yalnızca bu raporun tarihi itibarıyla yönetimin elindeki bilgilere dayanmaktadır. Bu ileriye dönük beyanlara örnek olarak, bunlarla sınırlı olmamak üzere, Şirket’in tasarım, zamanlaması, sonlanım noktaları ve kontrol grubu dahil olmak üzere bir doğrulayıcı çalışma yürütme ve BLA başvurusu öncesinde bu çalışma konusunda FDA ile mutabık kalma planları; sahte prosedür yerine eşzamanlı bir standart tedavi kontrol grubunun potansiyel kullanımı; ve BLA başvurusu zamanlaması ile AMT-130 için hızlandırılmış onay alınmasına ilişkin beklentiler. Şirketin gerçek sonuçları, birçok nedenden ötürü bu ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklılık gösterebilir. Bu riskler ve belirsizlikler arasında şunlar yer almaktadır: Şirket’in AMT-130“a ilişkin Faz I/II klinik denemeleriyle ilgili riskler; bu denemelerin, daha ileri klinik geliştirme veya düzenleyici onay için yeterli verileri göstermeye devam edememe riski; FDA’nın nihai olarak Faz I/II deneme verilerinin bir BLA veya hızlandırılmış onayı desteklemek için yeterli olmadığı sonucuna varması riski; üçüncü yıl veri analizlerinden elde edilenden farklı bir yoruma yol açacak daha fazla hasta verisinin ortaya çıkması riski; Şirketin düzenleyici makamlarla olan etkileşimlerine ilişkin riskler; bu riskler, klinik çalışmaların başlatılmasını, zamanlamasını ve ilerlemesini ve düzenleyici onay sürecini etkileyebilir; Şirketin değerlendirmekte olduğu ölçümlerin, hastalık ilerlemesinin sağlam ve hassas ölçümleri olarak kabul edilip edilmeyeceği; RMAT statüsü, Çığır Açan Tedavi statüsü veya herhangi bir hızlandırılmış yolun, verilmesi halinde, düzenleyici onaya yol açıp açmayacağı; Şirketin AMT-130 için gerekli herhangi bir doğrulayıcı çalışmayı yürütme ve finanse etme kabiliyeti; Şirketin AMT-130 için gerekli herhangi bir doğrulayıcı çalışmayı başarıyla tamamlama kabiliyeti; hızlandırılmış onayın verilmesi durumunda, bunun yerine getirilmesi zor veya maliyetli olan onay sonrası gerekliliklere tabi olma riski; Şirketin hedeflerine ulaşmak için gerekli altyapıyı ve personeli oluşturmaya ve sürdürmeye devam etme kabiliyeti; Şirketin mevcut ve gelecekteki klinik denemeleri ve düzenleyici süreçleri yönetmedeki etkinliği; Şirketin, klinik çalışmalarda gen terapisi adaylarının terapötik faydalarını kanıtlama yeteneği; gen terapilerinin sürekli gelişimi ve kabul görmesi; Şirketin fikri mülkiyet haklarını elde etme, sürdürme ve koruma yeteneği; ve Şirketin faaliyetlerini finanse etme ve gerektiğinde kabul edilebilir koşullarda ek sermaye sağlama yeteneği. Bu riskler ve belirsizlikler, Şirket’in ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu’na (”SEC“) yaptığı periyodik bildirimlerde, 2 Mart 2026 tarihinde SEC’e sunulan Form 10-K Yıllık Raporu, 5 Mayıs 2026 tarihinde SEC’e sunulan Form 10-Q Üç Aylık Raporu ve Şirketin zaman zaman SEC’e sunduğu diğer bildirimler de dahil olmak üzere, ”Risk Faktörleri” başlığı altında daha ayrıntılı olarak açıklanmaktadır. Bu riskler, belirsizlikler ve diğer faktörler göz önüne alındığında, bu ileriye dönük beyanlara aşırı güvenmemelisiniz ve yasaların gerektirdiği durumlar haricinde, gelecekte yeni bilgiler ortaya çıksa bile Şirket bu ileriye dönük beyanları güncelleme yükümlülüğü üstlenmez.

uniQure İletişim:

YATIRIMCILAR İÇİN:

MEDYA İÇİN: Chiara Russo Direkt Hat: 781-491-4371 Cep: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Tom Malone Direkt: 339-970-7558 Cep:339-223-8541
t.malone@uniQure.com