Huntington hastalığına yönelik Pridopidine ilacına ilişkin yeni doğrulayıcı “PRECISE-HD” çalışması, Haziran ayında hasta alımına başlamaya hazır

Yayın tarihi: 07/07/2026

Sevgili HD Topluluğu,

Doğrulayıcı çalışma hakkında bir güncelleme paylaşmak istiyoruz PRECISE-HD çalışma (Huntington Hastalığı’nda (HD) Klinik Etki ve Güvenliği Belirlemek Amacıyla Yapılan Pridopidine Faz 3 Çalışması), araştırma aşamasındaki ilacı değerlendiren küresel bir klinik çalışma pridopidin Huntington hastalığıyla yaşayan kişilerde. Bu çalışma artık şu platformda listelenmiştir: www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Geçmişteki çalışmalardan elde edilen bulguları, hasta ve araştırma topluluklarından gelen kapsamlı geri bildirimleri ve düzenleyici makamların tavsiyelerini bir araya getiren PRECISE-HD çalışması, pridopidinin etkinliği ve güvenliği hakkında önemli veriler toplamayı amaçlamakta ve düzenleyici değerlendirmeyi daha da destekleyecek sağlam veriler üretmek üzere tasarlanmıştır. Çalışma merkezlerinin faaliyete geçirilmesi süreci devam etmektedir ve ABD’deki ilk merkezlerde hasta alımının Haziran 2026’da başlaması bekleniyor, Yılın ilerleyen dönemlerinde, diğer ülkelerdeki siteler de kademeli olarak bu uygulamaya dahil edilecektir.

PRECISE-HD çalışması nedir?

Şu anda, Huntington hastalığının ilerlemesini yavaşlatacak veya durduracak onaylanmış bir tedavi yöntemi bulunmamaktadır.

PRECISE-HD, Huntington hastalığı (HD) ile yaşayan kişilerde, araştırma aşamasındaki ilaç pridopidin’in (günde iki kez ağızdan kapsül olarak alınan) etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren bir doğrulayıcı Faz 3 klinik çalışmadır. Çalışma tasarımı, önceki araştırmalar, HD topluluğundan gelen görüşler ve düzenleyici makamlarla yapılan görüşmeler temel alınarak oluşturulmuştur.

Çalışmada şu sayıda katılımcıyı dahil edilmesi planlanmaktadır 400 kişi HD ile yaşayan, hastalığın erken evresinden orta evresine kadar (Toplam Fonksiyonel Kapasite (TFC) puanı 7-13 olarak tanımlanan) ve Toplam Motor Skoru (TMS) ≥20 olan, yani motor değişiklikler ya da bağımsız işlevsellik üzerinde bir etki yaşayan kişiler. Bu hasta grubu, tedavinin hastalığın ilerlemesi üzerindeki olası etkisinin plasebo ile karşılaştırılarak uygun şekilde değerlendirilebilmesini sağlamayı amaçlamaktadır.

PRECISE-HD, birbirini izleyen iki aşamadan oluşacaktır:

1. Aşama — Plasebo kontrollü (52 hafta): Katılımcılara ya pridopidin ya da plasebo verilecektir (katılımcıların yarısına pridopidin, diğer yarısına ise plasebo verilecektir). Ne katılımcılar ne de doktorları, kendilerine hangisinin verildiğini bilmeyeceklerdir.

2. Aşama — Açık etiketli uzatma çalışması (104 hafta): 1. Aşama sırasında hangi tedaviyi almış olurlarsa olsunlar, tüm (uygun) katılımcılar iki yıl boyunca pridopidin tedavisi alacak şekilde gruplandırılacak; bu sayede araştırmacılar, toplamda üç yıla kadar olan süre boyunca uzun vadeli etkileri değerlendirebilecekler.

Çalışma, Huntington hastalığıyla ilgili çeşitli sonuçları değerlendirecek olup, birincil sonlanım noktası, birleştirilmiş Birleşik Huntington Hastalığı Değerlendirme Ölçeği (cUHDRS) puanında başlangıçtan 52. haftaya kadar görülen değişiklik olacaktır. Pridopidinin güvenliği ve tolere edilebilirliğinin yanı sıra, fonksiyon, motor beceriler, bilişsel işlevler, konuşma ve yaşam kalitesi gibi çeşitli diğer sonlanım noktaları da ölçülecektir.

Çalışmanın, ABD, AB, Birleşik Krallık ve Kanada dahil olmak üzere dünya çapında en fazla 75 çalışma merkezinde yürütülmesi planlanmaktadır. Katılımcı alımının Haziran 2026’da ABD’deki ilk merkezlerde başlaması ve yılın ilerleyen dönemlerinde diğer ülkelerdeki merkezlerde de aşamalı olarak devam etmesi beklenmektedir.

PRECISE-HD hakkında daha fazla bilgi almak isteyen kişiler, nöroloğuna veya HD uzmanına danışabilir. Ayrıca, ek rehberlik ve destek için bölgelerindeki HD hasta hakları savunma kuruluşlarıyla da iletişime geçebilirler. Katılım koşulları, çalışma prosedürleri ve olası riskler ile faydalar, bilgilendirilmiş onam süreci sırasında araştırma merkezlerindeki çalışma ekibi tarafından açıklanacaktır.

Pridopidin nedir?

Pridopidin, araştırma aşamasında olan bir ilaçtır; güvenliği ve etkinliği henüz kanıtlanmamıştır; katılımcılar bu çalışmaya katılarak fayda görebilirler de, göremeyebilirler de.

Beyindeki sigma-1 reseptörü (S1R) adı verilen bir proteini aktive ederek etkisini gösterir ve genellikle bir S1R agonisti olarak adlandırılır. S1R’nin, HD gibi nörodejeneratif hastalıklarda bozulmuş olan birçok nöroprotektif yolun uyarılmasında rol oynadığı gösterilmiştir. Bu çalışmada, pridopidinin HD'nin ilerlemesi üzerindeki klinik etkileri değerlendirilecektir.

Bugüne kadar, klinik çalışmalarda 1.600’den fazla kişiye pridopidin verilmiştir — bunların çoğu Huntington hastalığı (HD) denemelerinden gelmektedir — ve bazı katılımcılar yedi yıla kadar aktif tedavi görmüştür. Bu çalışmaların genelinde, pridopidin genel olarak olumlu bir güvenlik ve tolere edilebilirlik profili sergilemiştirⁱ.

PRECISE-HD çalışmasının sponsorları kimlerdir?

PRECISE-HD şu anda şu kurum tarafından yürütülmektedir: Prilenia ve Ferrer, pridopidin’i ortak bir proje kapsamında birlikte geliştiren şirketler. Prilenia Huntington hastalığı (HD), amyotrofik lateral skleroz (ALS) ve diğer nörodejeneratif hastalıklarından muzdarip kişiler için bilimsel mükemmelliğe olan sarsılmaz bağlılığı ve ilerlemeyi hızlandırma hedefiyle hareket eden özel bir biyofarmasötik şirkettir. Ferrer B Corp sertifikalı uluslararası bir ilaç şirketi olup, iş faaliyetlerini sosyal adalet mücadelesinde bir araç olarak kullanmakta ve yüzün üzerinde ülkede hayatı tehdit eden hastalıklar için dönüştürücü çözümler sunarken, nadir görülen nörolojik bozukluklara giderek daha fazla odaklanmaktadır.

Prilenia ve Ferrer, ALS hastalarında pridopidin üzerinde bir Faz 3 çalışması yürütüyorlar.

Şirketler hakkında daha fazla bilgi için lütfen şu adresi ziyaret edin: www.prilenia.com veya www.ferrer.com.

PRECISE-HD hakkında daha fazla bilgi için şu adresi ziyaret edin: www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) ve PRECISE-HD çalışmasının web sitesi (www.precisehdtrial.com) yakında piyasaya sürülecek.

⚠ Önemli Not
Pridopidin, araştırma aşamasında olan bir ilaçtır ve hiçbir düzenleyici kurum tarafından kullanımı onaylanmamıştır. İlacın güvenliği ve etkinliği henüz kanıtlanmamıştır. Bu güncelleme yalnızca bilgilendirme amaçlıdır ve tıbbi tavsiye niteliği taşımaz. Tedavi veya bir klinik araştırmaya katılım konusunda herhangi bir karar vermeden önce lütfen sağlık uzmanınızla görüşün.

Basın bülteni