Livable Lives – a new book that highlights stories from people impacted by HD around the world

PRESS RELEASE – October 25, 2024, Moscow, Idaho, USAWe are pleased to announce the launch of a new book about Huntington’s disease (HD) called, Livable Lives: Conversations with the Huntington’s Disease Community, by Christy Dearien, with a foreword by Jimmy Pollard. In Livable Lives, Christy shares her own family’s HD Devamı...

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Devamı...

FDA, PTC518 Huntington Hastalığı Programına Hızlı İzleme İzni Verdi

PTC518, hastalığın ilerlemesine neden olan mutasyona uğramış Huntingtin proteininin üretimini azaltan oral bir ilaçtır. Fast Track atamasına sahip programlar FDA ile erken etkileşimlerden faydalanabilir ve öncelikli inceleme ve hızlandırılmış onay için uygun olabilir. Bu gelişme, PTC'nin Faz 2 çalışmasından elde edilen 12 aylık ara verilerin açıklanmasını takip etmektedir. Devamı...

Prilenia'nın Huntington Hastalığına Yönelik Pridopidini Avrupa Pazarlama İzni İncelemesine Kabul Edildi

Nörodejeneratif hastalıkların ve nörogelişimsel bozuklukların ilerlemesini yavaşlatmak için yeni terapötikler geliştirme misyonuna odaklanan klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Prilenia, Huntington hastalığının (HD) tedavisi olarak pridopidin için Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) bir Avrupa Pazarlama Ruhsatı Başvurusu (MAA) yaptı. Bir MAA Devamı...

IROS, Prilenia ve Uluslararası Huntington Hastalığı Derneği MENA bölgesinde ilk Huntington hastalığı (HD) denemesi için işbirliği yapıyor

Abu Dabi, BAE; 19 Haziran 2024: Abu Dabi merkezli bir sözleşmeli araştırma kuruluşu olan IROS (M42 grubunun bir parçası), BAE ve MENA bölgesinde Huntington hastalığı (HD) için ilk klinik çalışmayı planlamak üzere klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Prilenia Therapeutics ve Uluslararası Huntington Hastalığı Derneği (IHA) ile ortaklık kurdu, Devamı...

uniQure, HD için AMT-130 Faz I/II Denemelerinde Hastalığın İlerlemesinin Yavaşladığını Gösteren Pozitif Ara Veri Güncellemesini Duyurdu

uniQure'un baş tıbbi sorumlusu M.D. Walid Abi-Saab, "Huntington hastalığının ilerlemesinde istatistiksel olarak anlamlı, doza bağlı bir yavaşlama ve 24 ayda BOS'ta NfL'nin azaldığını gösteren bu yeni verilerden çok memnunuz" dedi. "Bunun, herhangi bir araştırma ilacının ilk klinik denemesi olduğuna inanıyoruz. Devamı...

Wave Life Sciences, Huntington Hastalığında Alel-Seçici Mutant Huntingtin Düşürmenin İlk Klinik Gösterimi ile Faz 1b/2a SELECT-HD Denemesinin Olumlu Sonuçlarını Açıkladı

Wave Life Sciences bugün, araştırma tedavisi WVE-003'ü değerlendiren Faz 1b/2a plasebo kontrollü çalışmamız SELECT-HD'den elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Bu sonuçlar, WVE-003'ün Huntington hastalığı olan bireyler için toksik, mutant huntingtin (mHTT) proteinini seçici olarak azalttığını ve sağlıklı, vahşi tip huntingtin (wtHTT) proteinini koruduğunu göstermektedir. Deneme SonuçlarıAnalizde, karşılaştırıldı Devamı...

Sage Therapeutics Faz 2 Çalışması Huntington Hastalığının Bilişsel Etkisini Güçlendiriyor

Bu haftanın başlarında Sage Therapeutics, Huntington Hastalığının bilişsel etkisini ölçen SURVEYOR çalışmasının sonuçlarını açıkladı. HD-Kognitif Değerlendirme Bataryası (HD-CAB) kullanılarak 29 sağlıklı gönüllü ile 40 HD'li katılımcı arasındaki fark ölçülmüştür. İkincil bir sonuç olarak çalışma güvenlik ve tolere edilebilirliği ölçtü Devamı...

Orta Doğu ve Kuzey Afrika'dan Güncel Haberler

IHA Başkanı Svein Olaf Olsen, geçtiğimiz ay Abu Dabi'de düzenlenen MENA Nadir Hastalıklar Kongresi'nde Huntington Hastalığı konusunda ana konuşmacı olarak yer aldı. Olsen, bölgede nörodejeneratif bir mükemmeliyet merkezi kurulmasına ve klinik araştırmaların teşvik edilmesine duyulan acil ihtiyaçtan bahsetti. Bu, bölgenin niyetiyle mükemmel bir şekilde örtüşüyor Devamı...

tr_TRTurkish
İçeriğe geç