Kategori: Haberler

PTC518 PIVOT-HD Study Achieves Primary Endpoint

May 5, 2025 PDF Version – Study met primary endpoint with dose-dependent blood HTT protein lowering at Week 12 – – Favorable dose-dependent trends across clinical scales in Stage 2 […]

May Awareness Month 2025 – Shining a light on HD: One Action a Day

Every May, communities around the world come together to shine a light on Huntington’s Disease (HD). From families and caregivers to clinicians, researchers, and advocates, we are united by one […]

UniQure, Huntington Hastalığının Tedavisi için AMT-130'a FDA Çığır Açan Terapi Belgesi Verildiğini Duyurdu

~ Faz I/II çalışmalarından elde edilen ve hastalığın ilerlemesini anlamlı ölçüde yavaşlattığını gösteren klinik kanıtlara dayanan Çığır Açan Terapi ataması ~ ~ Biyolojik Lisans Başvurusuna ilişkin ek mevzuat güncellemesi ve rehberlik [...]

Faz II GENERATION HD2 çalışmasına ilişkin güncelleme

Roche, Huntington hastalığının erken belirtileri olan bireylerde tominersen'i değerlendiren GENERATION HD2 Faz II klinik çalışmasının devam ettiğini duyurdu. Bağımsız bir komite tarafından yapılan ara analizin ardından, hiçbir [...]

HDYO Kongresi 2025'e Geriye Bakış

HDYO Kongresi 2025, Huntington Hastalığı topluluğuna adanmış unutulmaz bir etkinlik için dünyanın dört bir yanından gençleri, aileleri, araştırmacıları ve profesyonelleri bir araya getirdi. Üç ilham verici gün boyunca, [...]

23 Mart: Huntington Hastalığı Topluluğunda Minnettarlık Günü Kutlaması

"Minnettarlık Günü, 1980'lerde Huntington hastalığı genini tanımlama çabalarıyla başlayan HD ailelerinin klinisyenler ve bilim insanlarıyla işbirliğini onurlandırmanın bir yoludur [...]

IHA'nın yeni web sitesi köşesi Tanita Allen'dan Be Empowered

Kendini Huntington Hastalığına adamış bir savunucu ve çok emek verdiği anı kitabı "We Exist "in yazarı Tanita Allen, IHA web sitesi için Be Empowered by [...] adlı yeni bir köşe başlatıyor.

SOM Biotech Faz 2b çalışma sonuçlarını açıkladı

SOM Biotech, SOM3355 ile Huntington Hastalığı Hastalarında korede güçlü iyileşmeler ve somnolans, [...] olmayan güvenli bir profil ile benzersiz bir profil gösteren Faz 2b çalışma sonuçlarını sunar.

Nadir Hastalıklar Günü 2025 Kampanyası

Uluslararası Huntington Derneği, Avrupa Huntington Derneği ile işbirliği içinde 28 Şubat'ta 2025 Nadir Hastalıklar Günü için bir kampanya düzenliyor. Bu yılki RDD'nin sloganı [...]

RDI Gençlik Liderlik Programını Başlatıyor

Rare Diseases International (RDI), nadir hastalıklar topluluğundaki gençlerin katılımını sağlamak ve onları güçlendirmek için tasarlanmış bir girişim olan RDI Gençlik Liderlik Programının başlatıldığını duyurdu. Bu programın amacı [...]