Kategori: Haberler

“UniQure topline sonuçları üzerine EHDN Platform Toplantısı” özeti: Şimdiye kadarki sonuçların ambalajından çıkarılması"

Varşova, 19 Kasım 2025. Değerli üyelerimiz, Bildiğiniz gibi, dün Avrupa Huntington Hastalığı Ağı (EHDN), bir ilaç şirketi olan uniQure'un ilk sonuçları hakkında bir seminer [...]

uniQure Huntington Hastalığı için AMT-130'a İlişkin Düzenleyici Güncelleme Sağladı

3 Kasım 2025 Sevgili Huntington Hastalığı Topluluğu, Bugün bir basın açıklaması yayınlayarak uniQure'un yakın zamanda gerçekleştirilen Biyolojik Ürünler öncesi toplantı sırasında ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) geri bildirim aldığını duyurduk [...]

ADORE-DH - Potansiyel Kök Hücre Tedavisi

ADORE-DH, HD için potansiyel bir kök hücre tedavisinin Faz II denemesiydi. AZIDUS Brasil (tam hizmet veren bir klinik araştırma kuruluşu) tarafından desteklenen bu randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışma, [...]

uniQure, Huntington Hastalığı Olan Hastalarda AMT-130'un Pivotal Faz I/II Çalışmasının Pozitif Sonuçlarını Açıkladı

24 Eylül 2025 PDF Versiyonu ~ Pivotal çalışma birincil son noktayı karşıladı; yüksek doz AMT-130, cUHDRS ile ölçüldüğü üzere 36 ayda bir eğilimle karşılaştırıldığında istatistiksel olarak anlamlı 75% hastalık yavaşlaması gösterdi [...]

Skyhawk C Kohortuna İlişkin Verileri Raporladı

Bugün erken saatlerde Skyhawk, SKY-0515 Faz 1 denemesinin C Bölümüne ilişkin aşağıdaki güncellemeyi yaptı. --Topluluk Mektubu-- Sevgili Skyhawk dostları ve meslektaşları, Bugün SKY-0515'in [...]

Prilenia ve Ferrer, Huntington Hastalığında Pridopidin için Avrupa Ruhsatlandırma Sürecine İlişkin Güncelleme Sağladı

25 Temmuz 2025 NAARDEN, Hollanda & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, İspanya-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. ve Ferrer bugün Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) Tıbbi Ürünler Komitesi'nin [...]

HD'ye adanmış yeni bir e-öğrenme platformu olan Huntington Academy kullanıma sunuldu

Avrupa Huntington Derneği, Avrupa Birliği'nden sağlanan bir hibenin desteğiyle ve Ligue Huntington Francophone Belge, Bulgaristan Huntington Derneği ve ACHE ile işbirliği içinde [...]

PTC518 PIVOT-HD Çalışması Birincil Son Noktaya Ulaştı

5 Mayıs 2025 PDF Versiyonu - Çalışma, 12. Haftada doza bağlı kan HTT proteini düşüşü ile birincil sonlanım noktasını karşıladı - - Evre 2'deki klinik ölçeklerde doza bağlı olumlu eğilimler [...]

Mayıs Farkındalık Ayı 2025 - HD'ye ışık tutuyor: Günde Bir Eylem

Her Mayıs ayında, dünyanın dört bir yanındaki topluluklar Huntington Hastalığına (HD) ışık tutmak için bir araya geliyor. Aileler ve bakıcılardan klinisyenlere, araştırmacılara ve savunuculara kadar hepimiz tek bir [...]

UniQure, Huntington Hastalığının Tedavisi için AMT-130'a FDA Çığır Açan Terapi Belgesi Verildiğini Duyurdu

~ Faz I/II çalışmalarından elde edilen ve hastalığın ilerlemesini anlamlı ölçüde yavaşlattığını gösteren klinik kanıtlara dayanan Çığır Açan Terapi ataması ~ ~ Biyolojik Lisans Başvurusuna ilişkin ek mevzuat güncellemesi ve rehberlik [...]