PTC bugün, oral PTC518'e ilişkin Faz 2 PIVOT-HD çalışmasının 12 aylık sonuçlarının umut verici olduğunu duyurdu
12. Ayda, kandaki mutant Huntingtin (mHTT) 5mg ve 10mg dozları için sırasıyla 22% ve 43% azalmıştır. Benzer bir sonuç, mHTT'nin 5 mg ve 10 mg dozlar için sırasıyla 21% ve 43% azaldığı beyin omurilik sıvısında da görülmüştür. Buna ek olarak PTC518 tedavisi Devamı...