Wave Life Sciences, Huntington Hastalığında Alel-Seçici Mutant Huntingtin Düşürmenin İlk Klinik Gösterimi ile Faz 1b/2a SELECT-HD Denemesinin Olumlu Sonuçlarını Açıkladı

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]
PTC bugün, oral PTC518'e ilişkin Faz 2 PIVOT-HD çalışmasının 12 aylık sonuçlarının umut verici olduğunu duyurdu

12. Ayda, kandaki mutant Huntingtin (mHTT) 5mg ve 10mg dozları için sırasıyla 22% ve 43% azalmıştır. Benzer bir sonuç beyin omurilik sıvısında da görülmüştür, burada [...]
Sage Therapeutics Faz 2 Çalışması Huntington Hastalığının Bilişsel Etkisini Güçlendiriyor

Bu haftanın başlarında Sage Therapeutics, Huntington Hastalığının bilişsel etkisini ölçen SURVEYOR çalışmasının sonuçlarını açıkladı. HD-Bilişsel Değerlendirme Bataryasını (HD-CAB) kullanarak, Huntington hastalığının bilişsel [...]
Orta Doğu ve Kuzey Afrika'dan Güncel Haberler

IHA Başkanı Svein Olaf Olsen, geçtiğimiz ay Abu Dabi'de düzenlenen MENA Nadir Hastalıklar Kongresi'nde Huntington Hastalığı konusunda ana konuşmacı olarak yer aldı. Acil ihtiyaçtan bahsetti [...]
FDA, uniQure Rejeneratif Tıp İleri Terapi (RMAT) Atamasını onayladı

Bugün Huntington camiası olarak çok mutluyuz. Uniqure şirketinin Rejeneratif Tıp İleri Tedavisi (RMAT) "Araştırma Amaçlı Gen Tedavisi AMT-130 için Atama [...]
HD Hastaları için Ücretsiz Online Psikoterapi Programı

Reading Üniversitesi (İngiltere) doktorları Huntington Hastalığı olan kişiler için ücretsiz bir online psikoterapi programı geliştirdi. Bu program, Huntington hastalarının nasıl [...]
Pakistan'da Huntington Hastalığı için yeni bir dernek finanse ediliyor - HDSOP

Pakistan Huntington Hastalığı Derneği'nin Kuruluşu 24 Nisan 2024 Geçtiğimiz hafta bir ulusal dernek daha kuruldu. Pakistan Huntington Hastalığı Derneği (HDSOP) giderek büyüyen [...] listesine katıldı.
SOM Biotech, Huntington hastalığında kore tedavisine yönelik Faz IIb çalışmasında işe alım sürecini tamamladı

Benzersiz bir tescilli Yapay Zeka platformuna (SOMAIPRO®) dayanan klinik aşamadaki bir ilaç keşif ve geliştirme şirketi olan SOM Biotech, Faz IIb klinik [...]
Prilenia, Huntington Hastalığında Pridopidin için AB'de Pazarlama İzni Başvurusu Yapmayı Planlıyor

Prilenia bugün, Huntington Hastalığının tedavisinde Pridopidin kullanımı için AB'de bir Pazarlama Yetkilendirme Başvurusu sunmayı planladıklarını duyurdu. Dr. Michael'a göre [...]
Atılım, HD hastaları için yeni bir umudu temsil ediyor

İsrail'deki Weizmann Enstitüsü'nden bilim insanları, Huntington Hastalığının tedavisi için büyük umut vaat eden bir hayvan çalışmasının sonuçlarını yayınladılar. Araştırmacılar iki [...]