uniQure, Huntington Hastalığının Tedavisi için AMT-130 Gen Terapisinin Faz I/II Klinik Çalışmasında Düşük Doz Kohortuna İlişkin Güncellemeyi Duyurdu
~ Bir yıllık takip süresince tedavi edilen hastalarda AMT-130 ile ilgili önemli bir güvenlik sorunu olmaksızın tedavi genel olarak iyi tolere edilmiştir ~ ~ AMT-130 ile tedavi edilen değerlendirilebilir hastalarda 12. ayda serebral spinal sıvıda (BOS) ortalama 53,8% mutant HTT (mHTT) azalması gözlenmiştir ~ ~ Neurofilament Light Devamı...