Kategori: Araştırma

PTC518 PIVOT-HD Çalışması Birincil Son Noktaya Ulaştı

5 Mayıs 2025 PDF Versiyonu - Çalışma, 12. Haftada doza bağlı kan HTT proteini düşüşü ile birincil sonlanım noktasını karşıladı - - Evre 2'deki klinik ölçeklerde doza bağlı olumlu eğilimler [...]

UniQure, Huntington Hastalığının Tedavisi için AMT-130'a FDA Çığır Açan Terapi Belgesi Verildiğini Duyurdu

~ Faz I/II çalışmalarından elde edilen ve hastalığın ilerlemesini anlamlı ölçüde yavaşlattığını gösteren klinik kanıtlara dayanan Çığır Açan Terapi ataması ~ ~ Biyolojik Lisans Başvurusuna ilişkin ek mevzuat güncellemesi ve rehberlik [...]

Faz II GENERATION HD2 çalışmasına ilişkin güncelleme

Roche, Huntington hastalığının erken belirtileri olan bireylerde tominersen'i değerlendiren GENERATION HD2 Faz II klinik çalışmasının devam ettiğini duyurdu. Bağımsız bir komite tarafından yapılan ara analizin ardından, hiçbir [...]

SOM Biotech Faz 2b çalışma sonuçlarını açıkladı

SOM Biotech, SOM3355 ile Huntington Hastalığı Hastalarında korede güçlü iyileşmeler ve somnolans, [...] olmayan güvenli bir profil ile benzersiz bir profil gösteren Faz 2b çalışma sonuçlarını sunar.

PTC Therapeutics, PTC518 Huntington Hastalığı Programı için Novartis ile Küresel Lisans ve İşbirliği Anlaşması Yaptı

2 Aralık 2024 - PTC kapanışta $1.0B nakit alacak -- PTC geliştirme, ruhsatlandırma ve satış kilometre taşlarında $1.9B'a kadar almaya hak kazanacak -- PTC ABD ve [...]

Sage Therapeutics, HD'de dalzanemdor'un geliştirilmesini durdurdu

Faz 2 DIMENSION Çalışması birincil sonlanma noktasına ulaşmamıştır Dalzanemdor genel olarak iyi tolere edilmiştir; yeni bir güvenlik sinyali gözlenmemiştir Bu verilere dayanarak, Şirket [...]

LoQus23 Therapeutics, Huntington Hastalığında somatik genişlemeyi engellemeyi amaçlayan yeni bir ilacı ilerletmek için 35 milyon £ finansman sağladığını duyurdu

Cambridge, Birleşik Krallık, 2 Ekim 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), DNA kararsızlığını durdurabilecek ve Huntington Hastalığı, miyotonik distrofi ve nörodejenerasyonu yavaşlatabilecek küçük moleküllü ilaçları araştıran özel bir biyoteknoloji şirketi [...]

Prilenia'nın Huntington Hastalığına Yönelik Pridopidini Avrupa Pazarlama İzni İncelemesine Kabul Edildi

Nörodejeneratif hastalıkların ve nörogelişimsel bozuklukların ilerlemesini yavaşlatmak için yeni terapötikler geliştirme acil misyonuna odaklanan klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Prilenia, Avrupa Pazarlama [...]

uniQure, HD için AMT-130 Faz I/II Denemelerinde Hastalığın İlerlemesinin Yavaşladığını Gösteren Pozitif Ara Veri Güncellemesini Duyurdu

"Huntington hastalığının ilerlemesinde istatistiksel olarak anlamlı, doza bağlı bir yavaşlama olduğunu ve 24 ayda BOS'ta NfL'nin azaldığını gösteren bu yeni verilerden çok memnunuz." [...]

Wave Life Sciences, Huntington Hastalığında Alel-Seçici Mutant Huntingtin Düşürmenin İlk Klinik Gösterimi ile Faz 1b/2a SELECT-HD Denemesinin Olumlu Sonuçlarını Açıkladı

Wave Life Sciences bugün, araştırma tedavisi WVE-003'ü değerlendiren Faz 1b/2a plasebo kontrollü çalışmamız SELECT-HD'den elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Bu sonuçlar WVE-003'ün seçici olarak toksik, mutant huntingtin (mHTT) [...]