Kategori: Araştırma

uniQure Huntington Hastalığı için AMT-130'a İlişkin Düzenleyici Güncelleme Sağladı

3 Kasım 2025 Sevgili Huntington Hastalığı Topluluğu, Bugün bir basın açıklaması yayınlayarak uniQure'un yakın zamanda gerçekleştirilen Biyolojik Ürünler öncesi toplantı sırasında ABD Gıda ve İlaç İdaresi'nden (FDA) geri bildirim aldığını duyurduk [...]

ADORE-DH - Potansiyel Kök Hücre Tedavisi

ADORE-DH, HD için potansiyel bir kök hücre tedavisinin Faz II denemesiydi. AZIDUS Brasil (tam hizmet veren bir klinik araştırma kuruluşu) tarafından desteklenen bu randomize, çift kör, plasebo kontrollü çalışma, [...]

uniQure, Huntington Hastalığı Olan Hastalarda AMT-130'un Pivotal Faz I/II Çalışmasının Pozitif Sonuçlarını Açıkladı

24 Eylül 2025 PDF Versiyonu ~ Pivotal çalışma birincil son noktayı karşıladı; yüksek doz AMT-130, cUHDRS ile ölçüldüğü üzere 36 ayda bir eğilimle karşılaştırıldığında istatistiksel olarak anlamlı 75% hastalık yavaşlaması gösterdi [...]

Skyhawk C Kohortuna İlişkin Verileri Raporladı

Bugün erken saatlerde Skyhawk, SKY-0515 Faz 1 denemesinin C Bölümüne ilişkin aşağıdaki güncellemeyi yaptı. --Topluluk Mektubu-- Sevgili Skyhawk dostları ve meslektaşları, Bugün SKY-0515'in [...]

Prilenia ve Ferrer, Huntington Hastalığında Pridopidin için Avrupa Ruhsatlandırma Sürecine İlişkin Güncelleme Sağladı

25 Temmuz 2025 NAARDEN, Hollanda & WALTHAM, Mass. & BARCELONA, İspanya-(BUSINESS WIRE)- Prilenia Therapeutics B.V. ve Ferrer bugün Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) Tıbbi Ürünler Komitesi'nin [...]

PTC518 PIVOT-HD Çalışması Birincil Son Noktaya Ulaştı

5 Mayıs 2025 PDF Versiyonu - Çalışma, 12. Haftada doza bağlı kan HTT proteini düşüşü ile birincil sonlanım noktasını karşıladı - - Evre 2'deki klinik ölçeklerde doza bağlı olumlu eğilimler [...]

UniQure, Huntington Hastalığının Tedavisi için AMT-130'a FDA Çığır Açan Terapi Belgesi Verildiğini Duyurdu

~ Faz I/II çalışmalarından elde edilen ve hastalığın ilerlemesini anlamlı ölçüde yavaşlattığını gösteren klinik kanıtlara dayanan Çığır Açan Terapi ataması ~ ~ Biyolojik Lisans Başvurusuna ilişkin ek mevzuat güncellemesi ve rehberlik [...]

Faz II GENERATION HD2 çalışmasına ilişkin güncelleme

Roche, Huntington hastalığının erken belirtileri olan bireylerde tominersen'i değerlendiren GENERATION HD2 Faz II klinik çalışmasının devam ettiğini duyurdu. Bağımsız bir komite tarafından yapılan ara analizin ardından, hiçbir [...]

SOM Biotech Faz 2b çalışma sonuçlarını açıkladı

SOM Biotech, SOM3355 ile Huntington Hastalığı Hastalarında korede güçlü iyileşmeler ve somnolans, [...] olmayan güvenli bir profil ile benzersiz bir profil gösteren Faz 2b çalışma sonuçlarını sunar.

PTC Therapeutics, PTC518 Huntington Hastalığı Programı için Novartis ile Küresel Lisans ve İşbirliği Anlaşması Yaptı

2 Aralık 2024 - PTC kapanışta $1.0B nakit alacak -- PTC geliştirme, ruhsatlandırma ve satış kilometre taşlarında $1.9B'a kadar almaya hak kazanacak -- PTC ABD ve [...]