Araştırma

2 Aralık 2024 - PTC kapanışta $1.0B nakit alacak -- PTC geliştirme, ruhsatlandırma ve satış kilometre taşlarında $1.9B'a kadar almaya hak kazanacak -- PTC ABD'deki karı ve ABD dışı net satışlar üzerinden kademeli çift haneli telif ücretlerini paylaşacak -- Novartis projenin plasebo kontrollü kısmının tamamlanmasının ardından küresel geliştirme, üretim ve ticari sorumlulukları üstlenecek Devamı...

Faz 2 DIMENSION Çalışması birincil sonlanım noktasına ulaşmamıştır Dalzanemdor genel olarak iyi tolere edilmiştir; yeni bir güvenlik sinyali gözlenmemiştir Bu verilere dayanarak, Şirket dalzanemdor'un daha fazla geliştirilmesini planlamamaktadır CAMBRIDGE, Mass.-(BUSINESS WIRE)-20 Kasım 2024- Sage Therapeutics, Inc. Devamı...

Cambridge, Birleşik Krallık, 2 Ekim 2024 - Huntington Hastalığı, miyotonik distrofi tip 1 ve benzer üçlü tekrar genişlemesi hastalıklarında DNA kararsızlığını durdurabilecek ve nörodejenerasyonu yavaşlatabilecek küçük moleküllü ilaçları araştıran özel bir biyoteknoloji şirketi olan LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), bugün 35 milyon sterlinlik (yaklaşık $43 milyon) Serisinin başarılı bir şekilde kapatıldığını duyurdu. Devamı...

Nörodejeneratif hastalıkların ve nörogelişimsel bozuklukların ilerlemesini yavaşlatmak için yeni terapötikler geliştirme misyonuna odaklanan klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Prilenia, Huntington hastalığının (HD) tedavisi olarak pridopidin için Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) bir Avrupa Pazarlama Ruhsatı Başvurusu (MAA) yaptı. Bir MAA Devamı...

uniQure'un baş tıbbi sorumlusu M.D. Walid Abi-Saab, "Huntington hastalığının ilerlemesinde istatistiksel olarak anlamlı, doza bağlı bir yavaşlama ve 24 ayda BOS'ta NfL'nin azaldığını gösteren bu yeni verilerden çok memnunuz" dedi. "Bunun, herhangi bir araştırma ilacının ilk klinik denemesi olduğuna inanıyoruz. Devamı...

Wave Life Sciences bugün, araştırma tedavisi WVE-003'ü değerlendiren Faz 1b/2a plasebo kontrollü çalışmamız SELECT-HD'den elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Bu sonuçlar, WVE-003'ün Huntington hastalığı olan bireyler için toksik, mutant huntingtin (mHTT) proteinini seçici olarak azalttığını ve sağlıklı, vahşi tip huntingtin (wtHTT) proteinini koruduğunu göstermektedir. Deneme SonuçlarıAnalizde, karşılaştırıldı Devamı...

12. Ayda, kandaki mutant Huntingtin (mHTT) 5mg ve 10mg dozları için sırasıyla 22% ve 43% azalmıştır. Benzer bir sonuç, mHTT'nin 5 mg ve 10 mg dozlar için sırasıyla 21% ve 43% azaldığı beyin omurilik sıvısında da görülmüştür. Buna ek olarak PTC518 tedavisi Devamı...

Bu haftanın başlarında Sage Therapeutics, Huntington Hastalığının bilişsel etkisini ölçen SURVEYOR çalışmasının sonuçlarını açıkladı. HD-Kognitif Değerlendirme Bataryası (HD-CAB) kullanılarak 29 sağlıklı gönüllü ile 40 HD'li katılımcı arasındaki fark ölçülmüştür. İkincil bir sonuç olarak çalışma güvenlik ve tolere edilebilirliği ölçtü Devamı...

Bugün Huntington camiası olarak çok mutluyuz. IHA Başkanı Svein Olaf Olsen, Uniqure şirketinin Huntington Hastalığında Araştırmacı Gen Tedavisi AMT-130 için Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) "Ataması" aldığını duyurmasının umut verici olduğunu söylüyor. RMAT 'lisansı' aşağıdakilere dayanmaktadır Devamı...