Araştırma

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for pridopidine as a treatment for Huntington’s disease (HD). An MAA Devamı...

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” stated Walid Abi-Saab, M.D., chief medical officer of uniQure. “We believe this is the first clinical trial of any investigational medicine Devamı...

Wave Life Sciences bugün, araştırma tedavisi WVE-003'ü değerlendiren Faz 1b/2a plasebo kontrollü çalışmamız SELECT-HD'den elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Bu sonuçlar, WVE-003'ün Huntington hastalığı olan bireyler için toksik, mutant huntingtin (mHTT) proteinini seçici olarak azalttığını ve sağlıklı, vahşi tip huntingtin (wtHTT) proteinini koruduğunu göstermektedir. Deneme SonuçlarıAnalizde, karşılaştırıldı Devamı...

12. Ayda, kandaki mutant Huntingtin (mHTT) 5mg ve 10mg dozları için sırasıyla 22% ve 43% azalmıştır. Benzer bir sonuç, mHTT'nin 5 mg ve 10 mg dozlar için sırasıyla 21% ve 43% azaldığı beyin omurilik sıvısında da görülmüştür. Buna ek olarak PTC518 tedavisi Devamı...

Bu haftanın başlarında Sage Therapeutics, Huntington Hastalığının bilişsel etkisini ölçen SURVEYOR çalışmasının sonuçlarını açıkladı. HD-Kognitif Değerlendirme Bataryası (HD-CAB) kullanılarak 29 sağlıklı gönüllü ile 40 HD'li katılımcı arasındaki fark ölçülmüştür. İkincil bir sonuç olarak çalışma güvenlik ve tolere edilebilirliği ölçtü Devamı...

Bugün Huntington camiası olarak çok mutluyuz. IHA Başkanı Svein Olaf Olsen, Uniqure şirketinin Huntington Hastalığında Araştırmacı Gen Tedavisi AMT-130 için Rejeneratif Tıp İleri Tedavi (RMAT) "Ataması" aldığını duyurmasının umut verici olduğunu söylüyor. RMAT 'lisansı' aşağıdakilere dayanmaktadır Devamı...

İsrail'deki Weizmann Enstitüsü'nden bilim insanları, Huntington Hastalığının tedavisi için büyük umut vaat eden bir hayvan çalışmasının sonuçlarını yayınladı. SPI-24 ve SPI-77 olarak adlandırılan iki küçük molekülün beyindeki mutant huntingtin ifadesini etkili bir şekilde azaltırken normal geni bırakabildiğini keşfettiler. Devamı...

~ AMT-130 ile tedavi edilen hastalar, hastalığın dahil edilme kriterleriyle eşleştirilmiş doğal geçmişine göre doza bağlı potansiyel klinik faydalarla birlikte korunmuş nörolojik fonksiyon kanıtları göstermeye devam etmektedir ~ ~ Ortalama BOS NfL, 30 ayda düşük doz alan hastalarda başlangıç seviyesinin altında ve yüksek doz alan hastalarda başlangıç seviyesine yakın olumlu eğilimler göstermeye devam etmektedir Devamı...