Araştırma

İsrail'deki Weizmann Enstitüsü'nden bilim insanları, Huntington Hastalığının tedavisi için büyük umut vaat eden bir hayvan çalışmasının sonuçlarını yayınladı. SPI-24 ve SPI-77 olarak adlandırılan iki küçük molekülün beyindeki mutant huntingtin ifadesini etkili bir şekilde azaltırken normal geni bırakabildiğini keşfettiler. Devamı...

~ AMT-130 ile tedavi edilen hastalar, hastalığın dahil edilme kriterleriyle eşleştirilmiş doğal geçmişine göre doza bağlı potansiyel klinik faydalarla birlikte korunmuş nörolojik fonksiyon kanıtları göstermeye devam etmektedir ~ ~ Ortalama BOS NfL, 30 ayda düşük doz alan hastalarda başlangıç seviyesinin altında ve yüksek doz alan hastalarda başlangıç seviyesine yakın olumlu eğilimler göstermeye devam etmektedir Devamı...

21 Haziran 2023 PDF Versiyonu - 12 haftada kan Huntingtin (HTT) protein seviyelerinde doza bağlı düşüş - Tedaviye bağlı ciddi advers olay veya NfL yükselmesi olmaksızın olumlu tolere edilebilirlik profili - - Konferans görüşmesi ve web yayını 21 Haziran saat 8:00'de yapılacak - SOUTH PLAINFIELD, NJ, 21 Haziran 2023 /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) bugün Devamı...

~ AMT-130 her iki doz kohortunda da genel olarak iyi tolere edilmeye devam etmektedir ~ ~ AMT-130 ile tedavi edilen hastalar başlangıç seviyesine kıyasla korunmuş fonksiyon ve hastalığın doğal seyrine göre klinik faydalar göstermektedir ~ ~ Beyin omurilik sıvısındaki (BOS) Nörofilament Hafif Zincir (NfL) 24. ayda başlangıç seviyesinin altındadır Devamı...

Bugün, 25 Nisan'da, Prilenia Huntington Hastalığı için PROOF-HD klinik çalışmasının sonuçlarını açıkladı. Katılımcılardan bazıları Pridopidin ilacından önemli faydalar gösterirken, diğerleri hiç fayda görmedi. Bu umut vericidir çünkü ilk kez hastalığın ilerlemesi, bilişsel ve motor beceriler üzerinde etki gösteren bir ilaca sahibiz. Devamı...

PROOF-HD, Huntington hastalığında klinik ilerlemeyi hedefleyen tek geç aşama çalışmasıdır; ilk sonuçların 2023'ün 2. çeyreğinin başlarında alınması bekleniyor NAARDEN, Hollanda ve WALTHAM, Mass., 28 Mart 2023 - Nörodejeneratif hastalıkların ilerlemesini yavaşlatmak için yeni terapötikler geliştirme acil misyonuna odaklanmış bir klinik aşama biyoteknoloji şirketi olan Prilenia Therapeutics B.V. Devamı...

Roche/ Genentech, Faz II GENERATION HD2 çalışmasının artık açık olduğunu duyurdu. Bu, 15 ülkede (Arjantin, Avusturya, Avustralya, Kanada, Danimarka, Fransa, Almanya, İtalya, Yeni Zelanda, Polonya, Portekiz, İspanya, İsviçre, İngiltere ve ABD) yürütülmesi planlandığı için uluslararası toplum için harika bir haber. Şu tarihte başlıyor Devamı...

Novartis bugün, bazı katılımcıların yan etkiler geliştirmesinin ardından Branaplam'ın VIBRANT-HD çalışmasını durdurduklarına dair zor haberi paylaştı. Novartis mektubunun tamamını okuyun Bu haber hayal kırıklığı yaratsa da, HD Topluluğu pozitif kalmaya devam edecek ve kalan denemelerin ve testlerin bazı iyilikler getirebileceğini umacaktır Devamı...

uniQure'den Huntington Hastalığı Topluluğuna Bir Mesaj Değerli Huntington Hastalığı Topluluğu Üyeleri, Bu sabah uniQure, Huntington Hastalığı (HD) için AMT-130 (çalışma ilacının adı) klinik çalışmamızla ilgili bir güncelleme içeren bir basın açıklaması yayınladı. Devamı...