Kategori: Araştırma

Atılım, HD hastaları için yeni bir umudu temsil ediyor

İsrail'deki Weizmann Enstitüsü'nden bilim insanları, Huntington Hastalığının tedavisi için büyük umut vaat eden bir hayvan çalışmasının sonuçlarını yayınladılar. Araştırmacılar iki [...]

uniQure Huntington Hastalığının Tedavisine Yönelik AMT-130 Gen Terapisinin Faz I/II Klinik Çalışmalarına İlişkin Güncellemeleri Duyurdu

~ AMT-130 ile tedavi edilen hastalar, hastalığın dahil edilme kriterleriyle eşleştirilmiş doğal geçmişine göre potansiyel doza bağlı klinik faydalarla birlikte korunmuş nörolojik fonksiyon kanıtları göstermeye devam etmektedir ~ ~ Ortalama [...]

PTC Therapeutics, Huntington Hastalarında PIVOT-HD Klinik Çalışmasından Elde Edilen Olumlu Ara Verileri Paylaştı

21 Haziran 2023 PDF Versiyonu - 12 haftada kan Huntingtin (HTT) protein seviyelerinde doza bağlı düşüş - Tedaviye bağlı ciddi advers olay veya NfL yükselmesi olmaksızın olumlu tolere edilebilirlik profili - - Konferans [...]

uniQure, Huntington Hastalığının Tedavisine Yönelik AMT-130 Gen Terapisinin ABD Faz I/II Klinik Çalışmasına İlişkin Güncellemeyi Duyurdu

~ AMT-130 her iki doz kohortunda da genel olarak iyi tolere edilmeye devam etmektedir ~ ~ AMT-130 ile tedavi edilen hastalar, başlangıç seviyesine kıyasla korunmuş fonksiyon ve doğal geçmişe göre klinik faydalar göstermektedir [...]

PRILENIA, PROOF-HD ÇALIŞMASININ SONUÇLARINI AÇIKLADI: UMUT VERİCİ AMA KARIŞIK SONUÇLAR!

Bugün, 25 Nisan'da, Prilenia Huntington Hastalığı için PROOF-HD klinik çalışmasının sonuçlarını açıkladı. Katılımcılardan bazıları Pridopidin ilacından önemli faydalar gösterirken, diğerleri hiç fayda görmedi. Bu [...]

Prilenia, Huntington Hastalığı için Faz 3 PROOF-HD Klinik Çalışmasında Son Hasta Ziyaretine Ulaştı

PROOF-HD, Huntington hastalığında klinik ilerlemeyi hedefleyen tek geç aşama çalışmasıdır; ilk sonuçların 2023 yılının 2. çeyreğinin başlarında alınması bekleniyor NAARDEN, Hollanda ve WALTHAM, Mass., 28 Mart 2023 - Prilenia Therapeutics B.V., bir [...]

GENERATION HD2 çalışması hakkında Roche/ Genentech güncellemesi

Roche/ Genentech, Faz II GENERATION HD2 çalışmasının artık açık olduğunu duyurdu. Bu uluslararası toplum için harika bir haber çünkü çalışmanın 15 ülkede (Arjantin, [...] yürütülmesi planlanıyor.

Novartis VIBRANT-HD çalışmasını sonlandırıyor

Novartis bugün, bazı katılımcıların yan etkiler geliştirmesinin ardından Branaplam'ın VIBRANT-HD çalışmasını durdurduklarına dair zor haberi paylaştı. Novartis mektubunun tamamını okuyun Bu haber [...]

uniQure, AMT-130 denemesinde daha yüksek doz seviyesinde hasta kaydına devam ettiklerini duyurdu

uniQure'den Huntington Hastalığı Topluluğuna Bir Mesaj Değerli Huntington Hastalığı Topluluğu Üyeleri, Bu sabah uniQure, AMT-130 klinik çalışmamızla ilgili bir güncelleme içeren bir basın açıklaması yayınladı [...]

Wave Life Sciences, Huntington Hastalığında WVE-003 ile Alel-Seçici Hedef Etkileşimini Gösteren İlk Sonuçlarla Faz 1b/2a SELECT-HD Denemesinden Olumlu Güncellemeyi Duyurdu

20 Eylül 2022, 7:30 EDT PDF Sürümü WVE-003'ün tek dozları genel olarak güvenli ve iyi tolere edilebilir görünmektedir BOS mutant huntingtin (mHTT) proteini, tek doz 30 [...]