Wave Life Sciences, Huntington Hastalığında WVE-003 ile Alel-Seçici Hedef Etkileşimini Gösteren İlk Sonuçlarla Faz 1b/2a SELECT-HD Denemesinden Olumlu Güncellemeyi Duyurdu

20 Eylül 2022, 7:30 EDT PDF Sürümü WVE-003'ün tek dozları genel olarak güvenli ve iyi tolere edilebilir görünmektedir BOS mutant huntingtin (mHTT) proteini 30 veya 60 mg'lık tek dozların ardından azalmıştır; her iki kohortta ortalama mHTT azalması, tek dozdan 85 gün sonra başlangıçtan 22% (medyan azalma 30%) olmuştur Devamı...

uniQure, Huntington Hastalığının Tedavisi için AMT-130 Gen Terapisinin Faz I/II Klinik Çalışmasında Düşük Doz Kohortuna İlişkin Güncellemeyi Duyurdu

~ Bir yıllık takip süresince tedavi edilen hastalarda AMT-130 ile ilgili önemli bir güvenlik sorunu olmaksızın tedavi genel olarak iyi tolere edilmiştir ~ ~ AMT-130 ile tedavi edilen değerlendirilebilir hastalarda 12. ayda serebral spinal sıvıda (BOS) ortalama 53,8% mutant HTT (mHTT) azalması gözlenmiştir ~ ~ Neurofilament Light Devamı...

Annexon Biosciences deneme sonuçlarını güncelledi

ANNEXON BIOSCIENCES, HUNTINGTON HASTALIĞINDA KLİNİK FAYDA İLE İLİŞKİLİ ÜST DÜZEY KLASİK KOMPLEMENT İNHİBİSYONUNU GÖSTEREN FAZ 2 KLİNİK DENEME SONUÇLARINI AÇIKLADI 7 Haziran'da, klasik kompleman aracılı otoimmün, nörodejeneratif ve oftalmik bozuklukları olan hastalar için yeni bir ilaç sınıfı geliştiren klinik aşamadaki bir biyofarmasötik şirketi olan Annexon, bugün umut verici, nihai Devamı...

tr_TRTurkish
İçeriğe geç