Kategori: Araştırma

Sage Therapeutics, HD'de dalzanemdor'un geliştirilmesini durdurdu

Faz 2 DIMENSION Çalışması birincil sonlanma noktasına ulaşmamıştır Dalzanemdor genel olarak iyi tolere edilmiştir; yeni bir güvenlik sinyali gözlenmemiştir Bu verilere dayanarak, Şirket [...]

LoQus23 Therapeutics, Huntington Hastalığında somatik genişlemeyi engellemeyi amaçlayan yeni bir ilacı ilerletmek için 35 milyon £ finansman sağladığını duyurdu

Cambridge, Birleşik Krallık, 2 Ekim 2024 - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), DNA kararsızlığını durdurabilecek ve Huntington Hastalığı, miyotonik distrofi ve nörodejenerasyonu yavaşlatabilecek küçük moleküllü ilaçları araştıran özel bir biyoteknoloji şirketi [...]

Prilenia'nın Huntington Hastalığına Yönelik Pridopidini Avrupa Pazarlama İzni İncelemesine Kabul Edildi

Nörodejeneratif hastalıkların ve nörogelişimsel bozuklukların ilerlemesini yavaşlatmak için yeni terapötikler geliştirme acil misyonuna odaklanan klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Prilenia, Avrupa Pazarlama [...]

uniQure, HD için AMT-130 Faz I/II Denemelerinde Hastalığın İlerlemesinin Yavaşladığını Gösteren Pozitif Ara Veri Güncellemesini Duyurdu

"Huntington hastalığının ilerlemesinde istatistiksel olarak anlamlı, doza bağlı bir yavaşlama olduğunu ve 24 ayda BOS'ta NfL'nin azaldığını gösteren bu yeni verilerden çok memnunuz." [...]

Wave Life Sciences, Huntington Hastalığında Alel-Seçici Mutant Huntingtin Düşürmenin İlk Klinik Gösterimi ile Faz 1b/2a SELECT-HD Denemesinin Olumlu Sonuçlarını Açıkladı

Wave Life Sciences bugün, araştırma tedavisi WVE-003'ü değerlendiren Faz 1b/2a plasebo kontrollü çalışmamız SELECT-HD'den elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Bu sonuçlar WVE-003'ün seçici olarak toksik, mutant huntingtin (mHTT) [...]

PTC bugün, oral PTC518'e ilişkin Faz 2 PIVOT-HD çalışmasının 12 aylık sonuçlarının umut verici olduğunu duyurdu  

12. Ayda, kandaki mutant Huntingtin (mHTT) 5mg ve 10mg dozları için sırasıyla 22% ve 43% azalmıştır. Benzer bir sonuç beyin omurilik sıvısında da görülmüştür, burada [...]

Sage Therapeutics Faz 2 Çalışması Huntington Hastalığının Bilişsel Etkisini Güçlendiriyor

Bu haftanın başlarında Sage Therapeutics, Huntington Hastalığının bilişsel etkisini ölçen SURVEYOR çalışmasının sonuçlarını açıkladı. HD-Bilişsel Değerlendirme Bataryasını (HD-CAB) kullanarak, Huntington hastalığının bilişsel [...]

FDA, uniQure Rejeneratif Tıp İleri Terapi (RMAT) Atamasını onayladı

Bugün Huntington camiası olarak çok mutluyuz. Uniqure şirketinin Rejeneratif Tıp İleri Tedavisi (RMAT) "Araştırma Amaçlı Gen Tedavisi AMT-130 için Atama [...]

SOM Biotech, Huntington hastalığında kore tedavisine yönelik Faz IIb çalışmasında işe alım sürecini tamamladı

Benzersiz bir tescilli Yapay Zeka platformuna (SOMAIPRO®) dayanan klinik aşamadaki bir ilaç keşif ve geliştirme şirketi olan SOM Biotech, Faz IIb klinik [...]

Prilenia, Huntington Hastalığında Pridopidin için AB'de Pazarlama İzni Başvurusu Yapmayı Planlıyor

Prilenia bugün, Huntington Hastalığının tedavisinde Pridopidin kullanımı için AB'de bir Pazarlama Yetkilendirme Başvurusu sunmayı planladıklarını duyurdu. Dr. Michael'a göre [...]