Kategori: Araştırma

PTC bugün, oral PTC518'e ilişkin Faz 2 PIVOT-HD çalışmasının 12 aylık sonuçlarının umut verici olduğunu duyurdu  

12. Ayda, kandaki mutant Huntingtin (mHTT) 5mg ve 10mg dozları için sırasıyla 22% ve 43% azalmıştır. Benzer bir sonuç beyin omurilik sıvısında da görülmüştür, burada [...]

Sage Therapeutics Faz 2 Çalışması Huntington Hastalığının Bilişsel Etkisini Güçlendiriyor

Bu haftanın başlarında Sage Therapeutics, Huntington Hastalığının bilişsel etkisini ölçen SURVEYOR çalışmasının sonuçlarını açıkladı. HD-Bilişsel Değerlendirme Bataryasını (HD-CAB) kullanarak, Huntington hastalığının bilişsel [...]

FDA, uniQure Rejeneratif Tıp İleri Terapi (RMAT) Atamasını onayladı

Bugün Huntington camiası olarak çok mutluyuz. Uniqure şirketinin Rejeneratif Tıp İleri Tedavisi (RMAT) "Araştırma Amaçlı Gen Tedavisi AMT-130 için Atama [...]

SOM Biotech, Huntington hastalığında kore tedavisine yönelik Faz IIb çalışmasında işe alım sürecini tamamladı

Benzersiz bir tescilli Yapay Zeka platformuna (SOMAIPRO®) dayanan klinik aşamadaki bir ilaç keşif ve geliştirme şirketi olan SOM Biotech, Faz IIb klinik [...]

Prilenia, Huntington Hastalığında Pridopidin için AB'de Pazarlama İzni Başvurusu Yapmayı Planlıyor

Prilenia bugün, Huntington Hastalığının tedavisinde Pridopidin kullanımı için AB'de bir Pazarlama Yetkilendirme Başvurusu sunmayı planladıklarını duyurdu. Dr. Michael'a göre [...]

Atılım, HD hastaları için yeni bir umudu temsil ediyor

İsrail'deki Weizmann Enstitüsü'nden bilim insanları, Huntington Hastalığının tedavisi için büyük umut vaat eden bir hayvan çalışmasının sonuçlarını yayınladılar. Araştırmacılar iki [...]

uniQure Huntington Hastalığının Tedavisine Yönelik AMT-130 Gen Terapisinin Faz I/II Klinik Çalışmalarına İlişkin Güncellemeleri Duyurdu

~ AMT-130 ile tedavi edilen hastalar, hastalığın dahil edilme kriterleriyle eşleştirilmiş doğal geçmişine göre potansiyel doza bağlı klinik faydalarla birlikte korunmuş nörolojik fonksiyon kanıtları göstermeye devam etmektedir ~ ~ Ortalama [...]

PTC Therapeutics, Huntington Hastalarında PIVOT-HD Klinik Çalışmasından Elde Edilen Olumlu Ara Verileri Paylaştı

21 Haziran 2023 PDF Versiyonu - 12 haftada kan Huntingtin (HTT) protein seviyelerinde doza bağlı düşüş - Tedaviye bağlı ciddi advers olay veya NfL yükselmesi olmaksızın olumlu tolere edilebilirlik profili - - Konferans [...]

uniQure, Huntington Hastalığının Tedavisine Yönelik AMT-130 Gen Terapisinin ABD Faz I/II Klinik Çalışmasına İlişkin Güncellemeyi Duyurdu

~ AMT-130 her iki doz kohortunda da genel olarak iyi tolere edilmeye devam etmektedir ~ ~ AMT-130 ile tedavi edilen hastalar, başlangıç seviyesine kıyasla korunmuş fonksiyon ve doğal geçmişe göre klinik faydalar göstermektedir [...]

PRILENIA, PROOF-HD ÇALIŞMASININ SONUÇLARINI AÇIKLADI: UMUT VERİCİ AMA KARIŞIK SONUÇLAR!

Bugün, 25 Nisan'da, Prilenia Huntington Hastalığı için PROOF-HD klinik çalışmasının sonuçlarını açıkladı. Katılımcılardan bazıları Pridopidin ilacından önemli faydalar gösterirken, diğerleri hiç fayda görmedi. Bu [...]