Wave Life Sciences, Huntington Hastalığında WVE-003 ile Alel-Seçici Hedef Etkileşimini Gösteren İlk Sonuçlarla Faz 1b/2a SELECT-HD Denemesinden Olumlu Güncellemeyi Duyurdu

20 Eylül 2022, 7:30 EDT PDF Sürümü WVE-003'ün tek dozları genel olarak güvenli ve iyi tolere edilebilir görünmektedir BOS mutant huntingtin (mHTT) proteini 30 veya 60 mg'lık tek dozların ardından azalmıştır; her iki kohortta ortalama mHTT azalması Devamı...

uniQure, Huntington Hastalığının Tedavisi için AMT-130 Gen Terapisinin Faz I/II Klinik Çalışmasında Düşük Doz Kohortuna İlişkin Güncellemeyi Duyurdu

~ Tedavi edilen hastalarda bir yıllık takip süresince AMT-130 ile ilgili önemli bir güvenlik sorunu olmaksızın tedavi genel olarak iyi tolere edilmiştir ~ ~ 12. ayda serebral spinal sıvıda (BOS) gözlenen mutant HTT (mHTT) miktarında ortalama 53,8% azalma Devamı...

tr_TRTurkish