Arşivler

Amansız Bir Arayışın Öyküsü: Bir Vakfın Oluşumu

Huntington Hastalığından etkilenen bir ailenin üçüncü kuşağına mensubum, ancak ikinci babam F. Cook'un yorulmak bilmeyen çabaları sayesinde 2024 yılına kadar [...]

IROS, Prilenia ve Uluslararası Huntington Hastalığı Derneği MENA bölgesinde ilk Huntington hastalığı (HD) denemesi için işbirliği yapıyor

Abu Dabi, BAE; 19 Haziran 2024: Abu Dabi merkezli bir sözleşmeli araştırma kuruluşu olan IROS (M42 grubunun bir parçası), klinik aşamada bir biyoteknoloji şirketi olan Prilenia Therapeutics ve International [...]

uniQure, HD için AMT-130 Faz I/II Denemelerinde Hastalığın İlerlemesinin Yavaşladığını Gösteren Pozitif Ara Veri Güncellemesini Duyurdu

"Huntington hastalığının ilerlemesinde istatistiksel olarak anlamlı, doza bağlı bir yavaşlama olduğunu ve 24 ayda BOS'ta NfL'nin azaldığını gösteren bu yeni verilerden çok memnunuz." [...]

Wave Life Sciences, Huntington Hastalığında Alel-Seçici Mutant Huntingtin Düşürmenin İlk Klinik Gösterimi ile Faz 1b/2a SELECT-HD Denemesinin Olumlu Sonuçlarını Açıkladı

Wave Life Sciences bugün, araştırma tedavisi WVE-003'ü değerlendiren Faz 1b/2a plasebo kontrollü çalışmamız SELECT-HD'den elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Bu sonuçlar WVE-003'ün seçici olarak toksik, mutant huntingtin (mHTT) [...]

PTC bugün, oral PTC518'e ilişkin Faz 2 PIVOT-HD çalışmasının 12 aylık sonuçlarının umut verici olduğunu duyurdu  

12. Ayda, kandaki mutant Huntingtin (mHTT) 5mg ve 10mg dozları için sırasıyla 22% ve 43% azalmıştır. Benzer bir sonuç beyin omurilik sıvısında da görülmüştür, burada [...]

Sage Therapeutics Faz 2 Çalışması Huntington Hastalığının Bilişsel Etkisini Güçlendiriyor

Bu haftanın başlarında Sage Therapeutics, Huntington Hastalığının bilişsel etkisini ölçen SURVEYOR çalışmasının sonuçlarını açıkladı. HD-Bilişsel Değerlendirme Bataryasını (HD-CAB) kullanarak, Huntington hastalığının bilişsel [...]

Orta Doğu ve Kuzey Afrika'dan Güncel Haberler

IHA Başkanı Svein Olaf Olsen, geçtiğimiz ay Abu Dabi'de düzenlenen MENA Nadir Hastalıklar Kongresi'nde Huntington Hastalığı konusunda ana konuşmacı olarak yer aldı. Acil ihtiyaçtan bahsetti [...]

FDA, uniQure Rejeneratif Tıp İleri Terapi (RMAT) Atamasını onayladı

Bugün Huntington camiası olarak çok mutluyuz. Uniqure şirketinin Rejeneratif Tıp İleri Tedavisi (RMAT) "Araştırma Amaçlı Gen Tedavisi AMT-130 için Atama [...]

Biz Varız: Tanita Allen, ABD'de genetik testlere erişim için verdiği mücadeleyi anlatıyor

Tanita Allen, "We Exist" adlı anı kitabında, semptomlarına Huntington Hastalığı teşhisi koydurmakta yaşadığı zorlukları anlatıyor. Defalarca yanlış teşhis konmuş çünkü doktorlar [...]

HD Hastaları için Ücretsiz Online Psikoterapi Programı

Reading Üniversitesi (İngiltere) doktorları Huntington Hastalığı olan kişiler için ücretsiz bir online psikoterapi programı geliştirdi. Bu program, Huntington hastalarının nasıl [...]