Haberler

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Ekim 2, 2024

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series

Daha Fazla Oku "

FDA, PTC518 Huntington Hastalığı Programına Hızlı İzleme İzni Verdi

26 Eylül 2024

PTC518, hastalığın ilerlemesine neden olan mutasyona uğramış Huntingtin proteininin üretimini azaltan oral bir ilaçtır. Fast Track atamasına sahip programlar FDA ile erken etkileşimlerden faydalanabilir ve öncelikli inceleme ve hızlandırılmış onay için uygun olabilir. Bu gelişme, PTC'nin Faz 2 çalışmasından elde edilen 12 aylık ara verilerin açıklanmasını takip etmektedir.

Daha Fazla Oku "

Prilenia'nın Huntington Hastalığına Yönelik Pridopidini Avrupa Pazarlama İzni İncelemesine Kabul Edildi

3 Eylül 2024

Nörodejeneratif hastalıkların ve nörogelişimsel bozuklukların ilerlemesini yavaşlatmak için yeni terapötikler geliştirme misyonuna odaklanan klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Prilenia, Huntington hastalığının (HD) tedavisi olarak pridopidin için Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) bir Avrupa Pazarlama Ruhsatı Başvurusu (MAA) yaptı. Bir MAA

Daha Fazla Oku "

Amansız Bir Arayışın Öyküsü: Bir Vakfın Oluşumu

1 Ağustos 2024

Huntington Hastalığından etkilenen bir ailenin üçüncü nesline mensubum, ancak ikinci babam F. Cook'un yorulmak bilmeyen çabaları sayesinde hastalığın aileye nasıl girdiğini 2024 yılına kadar doğrulayamadık. Annemin büyük büyükbabası, Charles Novel-Catin (1883-1936) adında bir Fransız'dı,

Daha Fazla Oku "

IROS, Prilenia ve Uluslararası Huntington Hastalığı Derneği MENA bölgesinde ilk Huntington hastalığı (HD) denemesi için işbirliği yapıyor

11 Temmuz 2024

Abu Dabi, BAE; 19 Haziran 2024: Abu Dabi merkezli bir sözleşmeli araştırma kuruluşu olan IROS (M42 grubunun bir parçası), BAE ve MENA bölgesinde Huntington hastalığı (HD) için ilk klinik çalışmayı planlamak üzere klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Prilenia Therapeutics ve Uluslararası Huntington Hastalığı Derneği (IHA) ile ortaklık kurdu,

Daha Fazla Oku "

uniQure, HD için AMT-130 Faz I/II Denemelerinde Hastalığın İlerlemesinin Yavaşladığını Gösteren Pozitif Ara Veri Güncellemesini Duyurdu

9 Temmuz 2024

uniQure'un baş tıbbi sorumlusu M.D. Walid Abi-Saab, "Huntington hastalığının ilerlemesinde istatistiksel olarak anlamlı, doza bağlı bir yavaşlama ve 24 ayda BOS'ta NfL'nin azaldığını gösteren bu yeni verilerden çok memnunuz" dedi. "Bunun, herhangi bir araştırma ilacının ilk klinik denemesi olduğuna inanıyoruz.

Daha Fazla Oku "

Wave Life Sciences, Huntington Hastalığında Alel-Seçici Mutant Huntingtin Düşürmenin İlk Klinik Gösterimi ile Faz 1b/2a SELECT-HD Denemesinin Olumlu Sonuçlarını Açıkladı

25 Haziran 2024

Wave Life Sciences bugün, araştırma tedavisi WVE-003'ü değerlendiren Faz 1b/2a plasebo kontrollü çalışmamız SELECT-HD'den elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Bu sonuçlar, WVE-003'ün Huntington hastalığı olan bireyler için toksik, mutant huntingtin (mHTT) proteinini seçici olarak azalttığını ve sağlıklı, vahşi tip huntingtin (wtHTT) proteinini koruduğunu göstermektedir. Deneme SonuçlarıAnalizde, karşılaştırıldı

Daha Fazla Oku "

Sage Therapeutics Faz 2 Çalışması Huntington Hastalığının Bilişsel Etkisini Güçlendiriyor

14 Haziran 2024

Bu haftanın başlarında Sage Therapeutics, Huntington Hastalığının bilişsel etkisini ölçen SURVEYOR çalışmasının sonuçlarını açıkladı. HD-Kognitif Değerlendirme Bataryası (HD-CAB) kullanılarak 29 sağlıklı gönüllü ile 40 HD'li katılımcı arasındaki fark ölçülmüştür. İkincil bir sonuç olarak çalışma güvenlik ve tolere edilebilirliği ölçtü

Daha Fazla Oku "

Orta Doğu ve Kuzey Afrika'dan Güncel Haberler

Haziran 3, 2024

IHA Başkanı Svein Olaf Olsen, geçtiğimiz ay Abu Dabi'de düzenlenen MENA Nadir Hastalıklar Kongresi'nde Huntington Hastalığı konusunda ana konuşmacı olarak yer aldı. Olsen, bölgede nörodejeneratif bir mükemmeliyet merkezi kurulmasına ve klinik araştırmaların teşvik edilmesine duyulan acil ihtiyaçtan bahsetti. Bu, bölgenin niyetiyle mükemmel bir şekilde örtüşüyor

Daha Fazla Oku "

LoQus23 Therapeutics announces £35 million financing to advance a new drug aimed at inhibiting somatic expansion in Huntington’s Disease

Ekim 2, 2024

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series

Daha Fazla Oku "

FDA, PTC518 Huntington Hastalığı Programına Hızlı İzleme İzni Verdi

26 Eylül 2024

PTC518, hastalığın ilerlemesine neden olan mutasyona uğramış Huntingtin proteininin üretimini azaltan oral bir ilaçtır. Fast Track atamasına sahip programlar FDA ile erken etkileşimlerden faydalanabilir ve öncelikli inceleme ve hızlandırılmış onay için uygun olabilir. Bu gelişme, PTC'nin Faz 2 çalışmasından elde edilen 12 aylık ara verilerin açıklanmasını takip etmektedir.

Daha Fazla Oku "

Prilenia'nın Huntington Hastalığına Yönelik Pridopidini Avrupa Pazarlama İzni İncelemesine Kabul Edildi

3 Eylül 2024

Nörodejeneratif hastalıkların ve nörogelişimsel bozuklukların ilerlemesini yavaşlatmak için yeni terapötikler geliştirme misyonuna odaklanan klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Prilenia, Huntington hastalığının (HD) tedavisi olarak pridopidin için Avrupa İlaç Ajansı'na (EMA) bir Avrupa Pazarlama Ruhsatı Başvurusu (MAA) yaptı. Bir MAA

Daha Fazla Oku "

Amansız Bir Arayışın Öyküsü: Bir Vakfın Oluşumu

1 Ağustos 2024

Huntington Hastalığından etkilenen bir ailenin üçüncü nesline mensubum, ancak ikinci babam F. Cook'un yorulmak bilmeyen çabaları sayesinde hastalığın aileye nasıl girdiğini 2024 yılına kadar doğrulayamadık. Annemin büyük büyükbabası, Charles Novel-Catin (1883-1936) adında bir Fransız'dı,

Daha Fazla Oku "

IROS, Prilenia ve Uluslararası Huntington Hastalığı Derneği MENA bölgesinde ilk Huntington hastalığı (HD) denemesi için işbirliği yapıyor

11 Temmuz 2024

Abu Dabi, BAE; 19 Haziran 2024: Abu Dabi merkezli bir sözleşmeli araştırma kuruluşu olan IROS (M42 grubunun bir parçası), BAE ve MENA bölgesinde Huntington hastalığı (HD) için ilk klinik çalışmayı planlamak üzere klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketi olan Prilenia Therapeutics ve Uluslararası Huntington Hastalığı Derneği (IHA) ile ortaklık kurdu,

Daha Fazla Oku "

uniQure, HD için AMT-130 Faz I/II Denemelerinde Hastalığın İlerlemesinin Yavaşladığını Gösteren Pozitif Ara Veri Güncellemesini Duyurdu

9 Temmuz 2024

uniQure'un baş tıbbi sorumlusu M.D. Walid Abi-Saab, "Huntington hastalığının ilerlemesinde istatistiksel olarak anlamlı, doza bağlı bir yavaşlama ve 24 ayda BOS'ta NfL'nin azaldığını gösteren bu yeni verilerden çok memnunuz" dedi. "Bunun, herhangi bir araştırma ilacının ilk klinik denemesi olduğuna inanıyoruz.

Daha Fazla Oku "

Wave Life Sciences, Huntington Hastalığında Alel-Seçici Mutant Huntingtin Düşürmenin İlk Klinik Gösterimi ile Faz 1b/2a SELECT-HD Denemesinin Olumlu Sonuçlarını Açıkladı

25 Haziran 2024

Wave Life Sciences bugün, araştırma tedavisi WVE-003'ü değerlendiren Faz 1b/2a plasebo kontrollü çalışmamız SELECT-HD'den elde edilen olumlu sonuçları açıkladı. Bu sonuçlar, WVE-003'ün Huntington hastalığı olan bireyler için toksik, mutant huntingtin (mHTT) proteinini seçici olarak azalttığını ve sağlıklı, vahşi tip huntingtin (wtHTT) proteinini koruduğunu göstermektedir. Deneme SonuçlarıAnalizde, karşılaştırıldı

Daha Fazla Oku "

Sage Therapeutics Faz 2 Çalışması Huntington Hastalığının Bilişsel Etkisini Güçlendiriyor

14 Haziran 2024

Bu haftanın başlarında Sage Therapeutics, Huntington Hastalığının bilişsel etkisini ölçen SURVEYOR çalışmasının sonuçlarını açıkladı. HD-Kognitif Değerlendirme Bataryası (HD-CAB) kullanılarak 29 sağlıklı gönüllü ile 40 HD'li katılımcı arasındaki fark ölçülmüştür. İkincil bir sonuç olarak çalışma güvenlik ve tolere edilebilirliği ölçtü

Daha Fazla Oku "

Orta Doğu ve Kuzey Afrika'dan Güncel Haberler

Haziran 3, 2024

IHA Başkanı Svein Olaf Olsen, geçtiğimiz ay Abu Dabi'de düzenlenen MENA Nadir Hastalıklar Kongresi'nde Huntington Hastalığı konusunda ana konuşmacı olarak yer aldı. Olsen, bölgede nörodejeneratif bir mükemmeliyet merkezi kurulmasına ve klinik araştırmaların teşvik edilmesine duyulan acil ihtiyaçtan bahsetti. Bu, bölgenin niyetiyle mükemmel bir şekilde örtüşüyor

Daha Fazla Oku "
tr_TRTurkish
en_USEnglish arArabic bg_BGBulgarian zh_CNChinese cs_CZCzech da_DKDanish nl_NLDutch etEstonian fiFinnish fr_FRFrench de_DEGerman elGreek hu_HUHungarian id_IDIndonesian it_ITItalian jaJapanese lvLatvian lt_LTLithuanian pl_PLPolish pt_PTPortuguese ro_RORomanian ru_RURussian sk_SKSlovak sl_SISlovenian es_ESSpanish sv_SESwedish ukUkrainian tr_TRTurkish
İçeriğe geç