
uniQure Mevzuat Güncellemesi Sağladı
Sevgili Huntington Hastalığı Topluluğu, 2 Mart'ta ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile yaptığımız son A Tipi toplantının ardından bir güncelleme paylaşmak için yazıyoruz,
Gelecek hiç bu kadar umut verici olmamıştı
Huntington araştırmaları için özellikle heyecan verici bir dönem. Dünya çapında sayısız doktor ve bilim insanı, genel olarak nöroloji ve özel olarak Huntington Hastalığı alanındaki araştırma projelerinde ve klinik çalışmalarda aktif olarak yer almaktadır.
En son araştırma haberlerini aşağıdaki kaynaklarda bulabilirsiniz:

Durum: Aktif ve işe alım
Amaçlar ve hedefler: Bu çalışmanın birincil amacı, SAGE-718'in HD'li katılımcılarda bilişsel performans ve işlevsellik üzerindeki etkisini değerlendirmektir.
Konum: Amerika Birleşik Devletleri, Avustralya, Kanada ve Birleşik Krallık

Durum: Kayıtlar kapandı
Amaçlar ve hedefler: KINECT-HD2, Huntington Hastalığı ile İlişkili Korenin Tedavisinde Valbenazin Uygulamasına Devam Etmek İçin Açık Etiketli Bir Rollover Çalışmasıdır.
Konum: Amerika Birleşik Devletleri ve Kanada

Durum: İşe Alım
Amaçlar ve hedefler: Bu, AMT-130'un insanlarda test edildiği ilk çalışmadır. Temel amaç, HD geni testi pozitif çıkan ve erken evre HD hastası olan yetişkinlerde güvenli bir AMT-130 dozu bulmaktır. Çalışma ayrıca vücudun AMT-130'u nasıl işlediğine bakacak ve hastalığın ilerlemesini nasıl etkileyebileceğini araştıracaktır.
Konum: Almanya, Polonya ve Birleşik Krallık

Durum: İşe Alım
Amaçlar ve hedefler: Bu çalışma, tominersen'in güvenliğini, biyobelirteçlerini ve etkinliğini aşağıdakilerle karşılaştırmalı olarak değerlendirecektir plasebo prodromal ve erken tezahür eden katılımcılarda Huntington Hastalığı
Konum: Arjantin, Avustralya, Avusturya, Kanada, Danimarka, Fransa, Almanya, İtalya, Yeni Zelanda, Polonya, Portekiz, İspanya, İsviçre, Birleşik Krallık, Amerika Birleşik Devletleri

Durum: Tamamlandı
Amaçlar ve hedefler: SOM3355, HD'de Faz 2a denemelerini başarıyla tamamlamış ve nörolojik veya nöropsikiyatrik yan etki olmaksızın olumlu bir güvenlik profili göstermiştir. Faz 2b doz aralığı bulma deneme programı, ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile yapılan Pre-IND görüşmelerinden ve Avrupa İlaç Ajansı'nın (EMA) Bilimsel Tavsiyelerinden rehberlik almıştır.
Konum: Fransa, Almanya, İtalya, Polonya, İspanya, İsviçre, Birleşik Krallık

Durum: Aktif
Amaçlar ve hedefler: Bu çalışmanın birincil amacı PTC518'in güvenlilik ve farmakodinamik etkilerini değerlendirmektir. HD'li katılımcılarda plasebo ile karşılaştırıldığında.
Konum: Avustralya, Avusturya, Kanada, Fransa, Almanya, İtalya, Hollanda, Yeni Zelanda, İspanya, Birleşik Krallık

Durum: Tamamlandı
Amaçlar ve hedefler: SELECT-HD çalışması HD tanısı doğrulanmış, hastalığın erken evrelerinde olan ve sitozin-adenin-guanin (CAG) genişlemesiyle bağlantılı olarak SNP3 taşıyan kişilerde WVE-003'ün tek ve çoklu artan intratekal dozlarının güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için küresel, çok merkezli, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir Faz 1b/2a klinik çalışmadır. Ek hedefler arasında farmakokinetik ve keşifsel farmakodinamik ve klinik son noktaların değerlendirilmesi yer almaktadır.
Konum: Avustralya, Kanada, Danimarka, Fransa, Almanya, İtalya, Hollanda, Polonya, İspanya, Birleşik Krallık

Durum: Tamamlandı - pridopidin onayı bekleniyor
Amaçlar ve hedefler: PROOF-HD, Huntington hastalığının erken evresindeki hastalarda pridopidinin etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren Faz 3, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir çalışmadır.

Sevgili Huntington Hastalığı Topluluğu, 2 Mart'ta ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) ile yaptığımız son A Tipi toplantının ardından bir güncelleme paylaşmak için yazıyoruz,

Harness Therapeutics, Huntington Hastalığı için Sınıfının İlk İlaç Adayı HRN001‘i Aday Gösterdi ve Klinik Danışma Kurulu Oluşturdu Cambridge, Birleşik Krallık, 16 Şubat 2026: Huntington Hastalığının Kilidini Açan Biyoteknoloji Şirketi Harness Therapeutics (’Harness')

Novartis'in HD'de Votoplam'ı geliştirmesi: INVEST-HD Faz 3 deneme bilgileri artık mevcut 3 Şubat 2026 Sevgili Huntington hastalığı Topluluğu, Huntington hastalığı ile ilgili bir güncellemeyi paylaşmaktan mutluluk duyuyoruz.
EHDN & Enroll-HD 2024 Strasbourg'dan devam eden klinik çalışma güncellemeleri