~ Лікування загалом добре переносилося без суттєвих проблем з безпекою, пов'язаних з АМТ-130, у пролікованих пацієнтів протягом одного року спостереження ~.

~ Середнє зниження на 53,8% мутантного HTT (mHTT), що спостерігається в спинномозковій рідині (СМР) через 12 місяців у пацієнтів, яких можна оцінити, які отримували лікування АМТ-130.

~ Легкий ланцюг нейрофіламентів (ЛШН) у спинномозковій рідині біля вихідного рівня через 12 місяців у пацієнтів, які отримували АМТ-130 ~.

~ Біомаркерні та клінічні дані, включаючи 24-місячне спостереження в американській когорті низьких доз та 12-місячне спостереження в американській когорті високих доз, очікуються в першій половині 2023 року.

~ Конференц-дзвінок для інвесторів та веб-трансляція сьогодні о 8:30 ранку за східноєвропейським часом

ЛЕКСІНГТОН, штат Массачусетс, і АМСТЕРДАМ, 23 червня 2022 року (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), провідна компанія в галузі генної терапії, що просуває трансформаційні методи лікування для пацієнтів з важкими медичними потребами, сьогодні оголосила дані щодо безпеки та біомаркерів 10 пацієнтів, включених до когорти низькодозових пацієнтів клінічного дослідження АМТ-130 для лікування хвороби Гантінгтона, що триває в рамках фази I/II клінічного дослідження. Шестеро з 10 пацієнтів отримували АМТ-130, а чотирьом пацієнтам була проведена імітація хірургічного втручання в рамках цього рандомізованого сліпого клінічного дослідження, що проводиться в Сполучених Штатах.

"Ми натхненні цими 12-місячними даними про пацієнтів, зарахованих до когорти низьких доз", - заявив Рікардо Долмеч, доктор медичних наук, президент з досліджень і розробок компанії uniQure. "До цього часу в ході клінічного дослідження АМТ-130 добре переносився, без серйозних побічних ефектів, пов'язаних з генною терапією, і рівні ФНП наближалися до вихідного рівня. Ми також раді спостерігати тенденції, що вказують на залучення мішеней, які підтверджуються зниженням рівня білка mHTT у пацієнтів, які отримують АМТ-130, що піддаються оцінці. Ми з нетерпінням чекаємо на представлення додаткових клінічних даних, включаючи функціональні результати, про всіх пацієнтів цього важливого дослідження в наступному році".

Однорічні спостереження за когортою низькодозової терапії АМТ-130

У 10 пацієнтів, зарахованих до когорти низьких доз, клінічно діагностовано ранню стадію хвороби Гантінгтона з кількістю повторів САГ від 40 до 44, базовими показниками загальної функціональної спроможності 10-13 та загальної рухової активності 7-23 балів. Чотири пацієнти були чоловіками і шість - жінками у віці 34-58 років. Демографічні дані шістьох пролікованих пацієнтів загалом відповідали чотирьом пацієнтам контрольної групи.

Десять пацієнтів могли бути оцінені для вимірювання НФЛ. У чотирьох досліджуваних і трьох контрольних пацієнтів можна було визначити рівень білка mHTT у спинномозковій рідині. У решти двох пацієнтів, які отримували лікування, та одного пацієнта з контрольної групи не було виміряного вихідного значення mHTT у спинномозковій рідині.

Основні спостереження через 12 місяців спостереження за американською когортою пацієнтів, які отримували низькі дози, включають наступне:

  • АМТ-130 загалом добре переносився пацієнтами, які отримували лікування у нижчій дозі 6×1012 векторні геноми.
    • У цих пацієнтів не було зареєстровано жодних серйозних небажаних явищ, пов'язаних з АМТ-130. Виникли дві серйозні побічні реакції, не пов'язані з АМТ-130: тромбоз глибокої вени в ліктьовому суглобі в одного пацієнта, який вирішився за допомогою антикоагулянтів, і транзиторний післяопераційний делірій у другого пацієнта, який вирішився за допомогою підтримуючої терапії.
    • Про побічні реакції або серйозні непередбачувані побічні реакції не повідомлялося.
    • Структурна магнітно-резонансна томографія не виявила жодних клінічно значущих даних щодо безпеки у пролікованих пацієнтів протягом одного року спостереження.
  • Вимірювання NfL спинномозкової рідини, ключового біомаркеру пошкодження нейронів, збільшилося, як і очікувалося, після хірургічної процедури АМТ-130 і наблизилося до вихідного рівня через 12 місяців.
    • Двоє з шести пролікованих пацієнтів були на рівні або нижче вихідного рівня через 12 місяців, а ще один пацієнт був нижче вихідного рівня через 15 і 18 місяців.
    • У шести прооперованих пацієнтів збільшення середнього показника NfL ліквору досягло піку через місяць після хірургічного втручання. Після цього середній показник NfL ліквору знизився і через 12 місяців збільшився на 8% порівняно з вихідним рівнем (діапазон від 46% збільшення до 14% зменшення).
    • У чотирьох пацієнтів контрольної групи середній показник NfL ЦСР залишався стабільним або дещо знизився протягом 12 місяців (від збільшення на 1% до зменшення на 35%).
  • Вимірювання білка mHTT у спинномозковій рідині пацієнтів, які піддавалися оцінці, показали зниження порівняно з вихідним рівнем через 12 місяців.
    • У чотирьох пролікованих пацієнтів з даними, які можна оцінити, середні рівні mHTT спинномозкової рідини знизилися порівняно з вихідним рівнем у всіх доступних часових точках. Через 12 місяців після лікування середній рівень mHTT ліквору знизився на 53,8% порівняно з вихідним рівнем (діапазон зниження від 44% до 71%).
    • У трьох контрольних пацієнтів з оцінюваними даними середній показник mHTT ліквору збільшився порівняно з вихідним рівнем через один, три, шість і дев'ять місяців і зменшився на 16,8% порівняно з вихідним рівнем через 12 місяців (діапазон від збільшення на 35% до зменшення на 47%).

      З гістограмою, що супроводжує це оголошення, можна ознайомитися за посиланням:
      https://www.globenewswire.com/NewsRoom/AttachmentNg/154d56ac-df99-4569-b473-f1f9fc2207b9

У клінічне дослідження в США були включені всі 26 пацієнтів, у тому числі 10 пацієнтів у групі низьких доз і 16 пацієнтів у групі високих доз. У відкритому європейському дослідженні всі 6 пацієнтів у групі низьких доз і 4 з 9 пацієнтів у групі високих доз отримували АМТ-130.

"Ми досягли значного прогресу в нашому клінічному дослідженні AMT-130 і наразі маємо 36 пацієнтів, які беруть участь у двох клінічних дослідженнях I/II фази в США та Європі", - заявив Метт Капуста (Matt Kapusta), генеральний директор uniQure. "Набір пацієнтів у групу високих доз нашого відкритого європейського дослідження йде повним ходом і, як очікується, завершиться до кінця цього року. Ми з нетерпінням чекаємо на продовження співпраці зі спільнотою людей з хворобою Гантінгтона для просування AMT-130 як потенційного лікування для людей, що живуть з хворобою Гантінгтона".

Інформація про конференц-зв'язок з інвесторами та веб-трансляцію

Сьогодні, у четвер, 23 червня 2022 року, о 8:30 ранку за східноєвропейським часом, керівництво uniQure проведе конференц-зв'язок з інвесторами та веб-трансляцію. До конференц-дзвінка можна приєднатися за номером (833) 962-1472 для дзвінків з України та (442) 268-1254 для міжнародних дзвінків. Ідентифікатор конференц-зв'язку - 3873647. Будь ласка, повідомте оператору, що ви хочете приєднатися до "uniQure Conference Call". Якщо ви приєднуєтеся до конференц-дзвінка, будь ласка, додзвоніться за 15 хвилин до його початку. Доступ до веб-трансляції конференц-зв'язку також можна отримати за посиланням Розділ "Інвесторам та редакції на сайті uniQure. Після прямої веб-трансляції запис дзвінка буде доступний в архіві протягом декількох тижнів.

Про клінічну програму I/II фази дослідження АМТ-130

Клінічне дослідження АМТ-130 для лікування хвороби Гантінгтона у фазі I/II в США вивчає безпеку, переносимість та ефективність препарату у 26 пацієнтів з ранньою маніфестною формою хвороби Гантінгтона, розділених на групу з 10 пацієнтів, які отримували низькі дози, та групу з 16 пацієнтів, які отримували високі дози; пацієнти рандомізовані для лікування АМТ-130 або імітаційної (фіктивної) хірургічної операції. Багатоцентрове дослідження складається з сліпого 12-місячного періоду основного дослідження з подальшим незрячим довгостроковим спостереженням протягом п'яти років. Загалом 16 пацієнтів у клінічному дослідженні отримають одноразове введення АМТ-130 за допомогою МРТ-керованої стереотаксичної нейрохірургічної доставки безпосередньо в смугасте тіло (хвостате тіло та путамен). Більш детальна інформація доступна на www.clinicaltrials.gov (NCT04120493).

uniQure також планує ініціювати третю когорту в клінічному дослідженні I/II фази в США, в якому вивчатиметься використання альтернативних стереотаксичних навігаційних систем для спрощення встановлення катетерів для інфузій АМТ-130. Дослідження буде проводитись у два етапи і включатиме до 18 додаткових рандомізованих пацієнтів, які отримають вищу дозу 6×10.13 vg. uniQure планує завершити набір пацієнтів у третю когорту до кінця 2023 року.

У європейському відкритому дослідженні фази Ib/II препарату АМТ-130 візьмуть участь 15 пацієнтів з ранньою маніфестацією хвороби Гантінгтона у двох групах доз. Набір у групу низьких доз із шести пацієнтів завершився у березні 2022 року. Разом з американським дослідженням, європейське дослідження має на меті встановити безпеку, підтвердження концепції та оптимальну дозу АМТ-130 для переходу до третьої фази розробки або до підтверджувального дослідження, якщо прискорений шлях реєстрації буде можливим. 

AMT-130 - це перша клінічна програма uniQure, що фокусується на центральній нервовій системі (ЦНС) і включає запатентовану технологію miQURE.® платформу.

Про хворобу Гантінгтона

Хвороба Гантінгтона - це рідкісне спадкове нейродегенеративне захворювання, яке призводить до рухових симптомів, включаючи хорею, а також поведінкових відхилень і когнітивного зниження, що призводить до прогресуючого фізичного та психічного погіршення. Захворювання є аутосомно-домінантним станом з хвороботворною експансією CAG-повтору в першому екзоні гена хантітіну, що призводить до вироблення та агрегації аномального білка в мозку. Незважаючи на чітку етіологію хвороби Гантінгтона, наразі не існує затверджених методів лікування, які б відтермінували початок або сповільнили прогресування хвороби.

Про uniQure

uniQure виконує обіцянки генної терапії - одноразові процедури з потенційно лікувальними результатами. Ми використовуємо нашу модульну та перевірену технологічну платформу для швидкого просування трубопровід власної генної терапії для лікування пацієнтів з гемофілією В, хворобою Гантінгтона, рефрактерною скроневою епілепсією, хворобою Фабрі та іншими захворюваннями. www.uniQure.com

Заяви про перспективи розвитку uniQure
Цей прес-реліз містить заяви щодо майбутніх подій. Усі заяви, що не є констатацією історичних фактів, є заявами щодо майбутніх подій, які часто позначаються такими словами, як "очікувати", "вважати", "міг би", "оцінювати", "очікувати", "мета", "намір", "сподіватися", "може", "планувати", "потенціал", "прогнозувати", "проект", "повинен", "буде", "міг би" та подібними до них виразами. Прогнозні заяви ґрунтуються на переконаннях і припущеннях керівництва, а також на інформації, доступній керівництву лише на дату цього прес-релізу. Ці заяви щодо майбутнього включають, але не обмежуються ними, такі питання: чи зможемо ми оцінити дані щодо більшої кількості пацієнтів або протягом більш тривалого періоду в ході поточного дослідження; чи будуть доступні повні дані щодо безпеки та ефективності клінічного дослідження фази I/II для когорт 1 та 2 у першій половині 2023 року або взагалі коли-небудь; чи отримають 16 пацієнтів або будь-які інші пацієнти клінічного дослідження вищу дозу препарату АМТ-130; чи буде розпочато третю когорту в клінічному дослідженні фази I/II, що проводиться в США; чи буде розпочато клінічне дослідження фази I/II, що проводиться в США.США у другій половині 2022 року або взагалі коли-небудь; чи буде європейське дослідження встановлювати безпеку, підтвердження концепції або оптимальну дозу АМТ-130 для переходу до третьої фази розробки або до підтверджуючого дослідження, або для будь-якої іншої мети; і чи буде прискорений шлях реєстрації можливим або доступним взагалі. Наші фактичні результати можуть суттєво відрізнятися від очікуваних у цих прогнозних заявах з багатьох причин, включаючи, без обмежень, ризики, пов'язані з впливом триваючої пандемії COVID-19 на нашу Компанію, економіку та систему охорони здоров'я в цілому, нашу діяльність з клінічних розробок та діяльність наших співробітників, клінічні результати, домовленості про співпрацю, корпоративними реорганізаціями та стратегічними змінами, регуляторним наглядом, комерціалізацією продукції та позовами щодо інтелектуальної власності, а також ризиками, невизначеностями та іншими факторами, описаними під заголовком "Фактори ризику" у періодичній подачі цінних паперів uniQure, включаючи річний звіт за формою 10-K, поданий 25 лютого 2022 року, та квартальний звіт за формою 10-Q, поданий 2 травня 2022 року. З огляду на ці ризики, невизначеності та інші фактори, ви не повинні надмірно покладатися на ці прогнозні заяви, і ми не беремо на себе зобов'язання оновлювати ці прогнозні заяви, навіть якщо в майбутньому стане доступною нова інформація. 


0 коментарів

Залишити відповідь

Заповнювач аватара

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

ukUkrainian

Логін

Перейти до вмісту