uniQure оголосила про відновлення набору пацієнтів на вищому рівні доз у дослідженні AMT-130

Звернення до спільноти людей з хворобою Гантінгтона від uniQure

Шановні члени спільноти людей з хворобою Гантінгтона,

Сьогодні вранці компанія uniQure випустила прес-реліз, в якому міститься оновлена інформація про наше клінічне дослідження
АМТ-130 (назва досліджуваного препарату) для лікування хвороби Гантінгтона (ХГ.) Після невеликої перерви
оголошеного в серпні минулого року в ході набору пацієнтів у вищих дозах в європейській фазі
I/II клінічного дослідження препарату АМТ-130, Рада з моніторингу безпеки даних дослідження (DSMB) має
рекомендували відновити набір пацієнтів на цій вищій дозі. Це означає, що
незалежна група лікарів-експертів з ЛГ проаналізувала всю доступну їм інформацію
і визнав, що співвідношення ризиків і переваг АМТ-130 заслуговує на продовження розгляду.

Європейська та американська частини цієї клінічної програми призначені для оцінки безпечності та
переносимість АМТ-130, крім того, що допомагає визначити оптимальну дозу (скільки
необхідний препарат) для переходу до пізньої стадії клінічного дослідження. Дослідження також слугуватиме ранньою стадією
оцінка здатності АМТ-130 знижувати рівень протеїну хантингтину та будь-якого пов'язаного з цим ефекту
на хворобу.

Минулого літа компанія uniQure дізналася про деякі несподівані серйозні реакції незабаром після того, як
введення АМТ-130 у групі з вищими дозами в дослідженні. У той час DSMB провів засідання
і вирішили призупинити набір у групу з більш високими дозами, щоб дослідити події з безпеки та
визначити будь-які кроки для пом'якшення наслідків. Після ретельного розслідування DSMB скасовує паузу, оскільки
зазначені вище. Більш детальну інформацію можна знайти в прес-релізі uniQure, опублікованому сьогодні вранці. Це
Важливо відзначити, що всі непередбачувані явища безпеки у трьох пацієнтів повністю зникли.

Ми хотіли б висловити нашу глибоку подяку пацієнтам, сім'ям та клінічним центрам, які
приєднався до нас у нашій подорожі, щоб дослідити АМТ-130 як можливий засіб для лікування ХНН. Без вашої
Без участі людей, які не мають змоги взяти участь, наша місія з надання трансформаційної терапії була б неможливою. Ми шукаємо
з нетерпінням чекає на продовження роботи з HD-спільнотою і надалі ділитиметься новинами про
клінічна програма АМТ-130.

З повагою,

Деніел Леонард
Старший директор з глобальної адвокації пацієнтів, uniQure

Переглянути документ тут..