Сьогодні, 25 квітня, Приленія оголосила результати PROOF-HD клінічне дослідження хвороби Гантінгтона. Деякі учасники продемонстрували значну користь від препарату Придопідин, в той час як інші не отримали жодної користі. 

Це багатообіцяюче, тому що ми вперше маємо препарат, який демонструє вплив на прогресування хвороби, когнітивні та рухові симптоми. - Це чудовий крок вперед, - каже Астрі Арнесен, президент EHA. -Проте, той факт, що не всі учасники, які отримували лікування, мали позитивний ефект, також дещо розчаровує.

Які ключові висновки можна зробити з результатів дослідження Приленії?

"Ми рухаємося у правильному напрямку", - каже президент The Міжнародна Гантінгтонська асоціаціяСвейн Олаф Олсен. Результати дослідження Prilenia свідчать про те, що їхній терапевтичний підхід є безпечним і позитивно впливає на важливі клінічні показники, такі як моторні та когнітивні симптоми ХД.

Тим не менш, важливо зазначити, що дослідження показало, що ви не отримаєте бажаного покращення/впливу Придопідину на симптоми ХГ, якщо будете змішувати його з іншими ліками, наприклад, нейролептиками. "Але ви також повинні розуміти, що Придопідин не є препаратом, призначеним для усунення всіх наслідків хвороби Гантінгтона", - говорить Свейн Олаф Олсен.

Крім того, випробування препарату Пріленія не досягло своєї первинної кінцевої точки - покращення функціональних можливостей, виміряних за Уніфікованою шкалою оцінки хвороби Гантінгтона - загальна функціональна здатність, а також не досягло ключової вторинної кінцевої точки - покращення за Комплексною уніфікованою шкалою оцінки хвороби Гантінгтона. Компанія припускає, що відсутність значного впливу на ці кінцеві точки може бути пов'язана з іншими препаратами, які приймали учасники дослідження.

У прес-релізі від 25 квітня Приленія повідомляє про це:

  • Попередньо визначені аналізи в дослідженні PROOF-HD, за винятком пацієнтів, які приймали нейролептики та ліки від хореї, показали клінічно значущі та номінально значущі переваги та покращення порівняно з вихідним рівнем при застосуванні придопідину порівняно з плацебо щодо прогресування захворювання, моторних та когнітивних показників.
  • Q-Motor, об'єктивний показник рухової функції, продемонстрував стійкий позитивний ефект для учасників, які отримували придопідин у дослідженні PROOF-HD у різні часові періоди.
  • Як у дослідженні PROOF-HD, так і в дослідженні HEALEY ALS Platform, придопідин добре переносився без серйозних побічних ефектів, пов'язаних з лікуванням.
  • Однак, первинна кінцева точка PROOF-HD (Уніфікована шкала оцінки хвороби Гантінгтона - загальна функціональна здатність) і ключова вторинна кінцева точка (Композитна уніфікована шкала оцінки хвороби Гантінгтона) не досягли статистичної значущості, при цьому ефект маскувався супутніми препаратами.
  • Компанія прагне до просування придопідину в лікуванні хвороби Гантінгтона та бічного аміотрофічного склерозу (БАС).

Що це означає для спільноти людей з ВГ? Чи з'являться ліки на ринку?

"Ще занадто рано робити остаточні висновки, - каже Свейн Олаф Ольсен. "ГН - це складне захворювання, з численними та впливовими характеристиками. Той факт, що Придопідин не показав поліпшення на всіх фронтах, означає, що компанія, безумовно, не повністю задоволена результатом. Але, можливо, очікування були дещо завищеними. Отже, ми не отримаємо препарат, який вирішує всі симптоми ХГ або здатний зупинити хворобу, але ми можемо отримати ліки, які можуть допомогти, наприклад, полегшити деякі когнітивні або моторні зміни, пов'язані з хворобою. І це хороша новина", - каже Олсен.

"Це схоже на пошук ліків від раку, адже досі не існує пігулок, які допомагають від усіх видів раку. Але ми перебуваємо в процесі розробки нових терапевтичних препаратів для ЛГ. Ми на правильному шляху", - додає Олсен.

Ви розчаровані? 

"Зовсім ні. Я сподівався на щось більше. Я, як і всі мої друзі, сподівався на "Фінальний монтаж!" "Остаточне рішення". Я переконаний, що одного дня ви отримаєте таблетку або ін'єкцію для лікування ЛГ, але, можливо, на початку лікування ЛГ буде більше схоже на мікс різних препаратів, і ми отримаємо ліки, які не підходять для всіх. Найважливішим моментом у прес-релізі Приленії є те, що у нас є препарат, який може бути корисним. І, безсумнівно, компанія продовжить свою наполегливу роботу, щоб вивести препарат на ринок", - підсумовує Свейн Олаф Ольсен.


0 коментарів

Залишити відповідь

Заповнювач аватара

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

ukUkrainian