PTC Therapeutics ділиться позитивними проміжними даними клінічного дослідження PIVOT-HD у пацієнтів з хворобою Гантінгтона

21 червня 2023 року

PDF версія

- Dосе-залежне зниження рівня білка Хантінгтона (HTT) в крові на 12 тижні –
- Сприятливий профіль переносимості без пов'язаних з лікуванням серйозних небажаних явищ або Сплески NfL – 

- Відбудеться конференц-зв'язок та веб-трансляція 21 червня^st о 8:00 ранку за східноєвропейським часом - 

Саут-Плейнфілд, штат Нью-Джерсі, 21 червня 2023 року /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) сьогодні поділилася проміжними даними 12-тижневої частини дослідження PIVOT-HD фази 2 препарату PTC518 у пацієнтів з хворобою Гантінгтона (ХГ). Дослідження продемонструвало дозозалежне зниження рівня білка Хантінгтона (HTT) в клітинах периферичної крові, досягнувши середнього зниження рівня мутантного HTT на 30% при дозі 10 мг. Крім того, експозиція PTC518 у спинномозковій рідині (СМР) відповідала або перевищувала рівні незв'язаного препарату в плазмі крові.

Лікування PTC518 також добре переносилося, без серйозних побічних ефектів, пов'язаних з лікуванням, без повідомлень про периферичну нейропатію або дозообмежуючі токсичні ефекти. Крім того, не спостерігалося пов'язаних з лікуванням стрибків рівня білка легкого ланцюга нейрофіламентів (NfL) спинномозкової рідини (СМР) із загальною тенденцією до зниження рівня NfL СМР після 12 тижнів лікування PTC518.

"Ми дуже задоволені обнадійливими даними проміжного аналізу PIVOT-HD, які демонструють дозозалежне зниження HTT, бажану експозицію СМР та сприятливий профіль переносимості без ознак пов'язаних з лікуванням серйозних побічних явищ або стрибків МНВ СМР", - сказав д-р Метью Кляйн, головний виконавчий директор PTC Therapeutics, Inc.

PIVOT-HD - це глобальне плацебо-контрольоване дослідження, яке складається з двох частин: початкової 12-тижневої плацебо-контрольованої фази, спрямованої на вивчення фармакології та фармакодинамічного ефекту PTC518, за якою слідує 9-місячна плацебо-контрольована частина. Дослідження спочатку включатиме два рівні дози - 5 міліграмів та 10 міліграмів, з можливістю включення третього рівня дози до 20 міліграмів.

Сьогоднішня конференц-зв'язок та веб-трансляція 
Сьогодні о 8:00 ранку за східноєвропейським часом PTC проведе конференц-зв'язок, щоб обговорити цю новину. Щоб приєднатися до дзвінка, будь ласка, зателефонуйте натисніть тут щоб зареєструватися, і ви отримаєте деталі для підключення. Щоб уникнути затримок, ми рекомендуємо учасникам підключатися до конференц-зв'язку за 15 хвилин до початку дзвінка. Доступ до веб-трансляції конференц-зв'язку можна отримати в розділі "Інвесторам" на веб-сайті ПТК за адресою https://ir.ptcbio.com/events-presentations. Повтор дзвінка буде доступний приблизно через дві години після завершення дзвінка і зберігатиметься на веб-сайті компанії протягом 30 днів після дзвінка.

Про PTC518
PTC розробляє потенційне лікування хвороби Гантінгтона на основі нашої технології платформи сплайсингу. PTC518, невелика молекула, яку можна приймати перорально, зменшує вироблення мутованого білка Хантінгтона, що призводить до пошкодження та загибелі нейронів, що призводить до прогресування хвороби. Перорально біодоступна мала молекула проникає через гематоенцефалічний бар'єр, є селективною, титрується і не виводиться з організму, що є ключовими диференціюючими властивостями.

Про хворобу Гантінгтона
Хвороба Гантінгтона (ХГ) - це рідкісне спадкове генетичне захворювання центральної нервової системи.¹ Він спричинений дефектним геном. Цей ген виробляє білок, який називається хантінтін, що бере участь у функціонуванні нервових клітин головного мозку (нейронів). Коли ген дефектний, він виробляє аномальний (або мутований) білок Хантінгтін, який є токсичним і спричиняє пошкодження та загибель нейронів.² ХГ зазвичай проявляється у людей у віці 30-40 років. Симптоми можуть з'явитися в більш ранньому віці, і це називається ювенільною ХГД.^2,3 Існують також випадки інфантильної ХГ, коли симптоми розвиваються у дітей віком до 10 років.² Хоча симптоми варіюються від людини до людини, хвороба в першу чергу вражає мозок і призводить до аномальних рухів, труднощів з мовленням, ковтанням і ходьбою, а також до ряду інших симптомів, включаючи поведінкові, когнітивні та рухові симптоми. ^4,5 Хоча існують методи лікування, схвалені для конкретних симптомів захворювання, наразі не існує ліків від ХГ, а також не існує схвалених препаратів, які б затримували початок або сповільнювали прогресування хвороби.

Про PTC Therapeutics, Inc.
PTC - міжнародна біофармацевтична компанія, що спеціалізується на відкритті, розробці та комерціалізації клінічно диференційованих лікарських засобів, які приносять користь пацієнтам з рідкісними захворюваннями. Здатність PTC впроваджувати інновації для визначення нових методів лікування та глобальної комерціалізації продуктів є основою для інвестицій у надійний та диверсифікований портфель трансформаційних лікарських засобів. Місія PTC - забезпечити доступ до найкращих у своєму класі методів лікування для пацієнтів, які не мають практично ніяких варіантів лікування. Стратегія PTC полягає в тому, щоб використовувати свій потужний науковий і клінічний досвід та глобальну комерційну інфраструктуру для надання терапії пацієнтам. PTC вважає, що це дозволяє їй максимізувати цінність для всіх зацікавлених сторін. Щоб дізнатися більше про PTC, будь ласка, відвідайте нас на сайті www.ptcbio.com та слідкуйте за нами у Facebook, Instagram, LinkedIn та Twitter за адресою @PTCBio.

Для отримання додаткової інформації:
Інвестори:
Кайлі О'Кіф
+1 (908) 300-0691
kokeefe@ptcbio.com

Медіа:
Жанін Клементе
+1 (908) 912-9406
jclemente@ptcbio.com

Заява про перспективи
Цей прес-реліз містить заяви щодо майбутніх подій у розумінні Закону США "Про реформу судових процесів щодо приватних цінних паперів" (The Private Securities Litigation Reform Act) від 1995 року. Усі заяви, що містяться в цьому прес-релізі, окрім констатації історичних фактів, є заявами щодо майбутніх очікувань, планів та перспектив ПТК, стратегії ПТК, у тому числі щодо очікуваних термінів проведення клінічних випробувань та досліджень, доступності даних, подачі документів та відповідей регуляторних органів та інших питань, майбутніх операцій, майбутнього фінансового стану, майбутніх доходів, прогнозованих витрат, а також цілей керівництва. Інші прогнозні заяви можуть бути ідентифіковані за допомогою слів "керівництво", "план", "очікування", "вважати", "оцінка", "очікувати", "намір", "може", "цільовий", "потенційний", "буде", "буде", "міг би", "міг би", "повинен", "продовжувати" та подібних до них виразів.

Фактичні результати, показники або досягнення PTC можуть суттєво відрізнятися від тих, що виражені або маються на увазі в прогнозних заявах, які вона робить, внаслідок різноманітних ризиків та невизначеностей, у тому числі тих, що стосуються результатами переговорів щодо ціноутворення, покриття та відшкодування витрат з третіми сторонами-платниками для продуктів або кандидатів на продукти PTC, які PTC комерціалізує або може комерціалізувати в майбутньому; значним впливом на бізнес, включаючи вплив галузевих, ринкових, економічних, політичних або регуляторних умов; змінами в податкових та інших законах, правилах, ставках і політиці; відповідною базою пацієнтів та комерційним потенціалом продуктів і кандидатів на продукти PTC; науковий підхід ПТК та загальний прогрес розвитку; достатність грошових ресурсів ПТК та її здатність отримати адекватне фінансування в майбутньому для покриття передбачуваних та непередбачуваних операційних витрат та капітальних витрат; а також фактори, що обговорюються в розділі "Фактори ризику" останнього річного звіту ПТК за формою 10-К, а також будь-які оновлення цих факторів ризику, що час від часу подаються в інших документах, поданих ПТК до Комісії з цінних паперів та фондового ринку. Закликаємо вас ретельно розглянути всі такі фактори.

Як і у випадку з будь-якими фармацевтичними препаратами, що перебувають на стадії розробки, розробка, регуляторне схвалення та комерціалізація нових продуктів пов'язані зі значними ризиками. Немає жодних гарантій того, що будь-який продукт отримає або збереже регуляторне схвалення на будь-якій території, або виявиться комерційно успішним. 

Прогнозні заяви, що містяться в цьому документі, відображають погляди PTC лише на дату цього прес-релізу, і PTC не зобов'язується і не планує оновлювати або переглядати будь-які такі прогнозні заяви для відображення фактичних результатів або змін у планах, перспективах, припущеннях, оцінках чи прогнозах, або інших обставин, що відбудуться після дати цього прес-релізу, за винятком випадків, передбачених законодавством. 

Посилання:

1. Всесвітня організація охорони здоров'я, 2020. 8A01.10 Хвороба Гантінгтона. Доступно за посиланням: https://icd.who.int/browse11/l-m/en#/http://id.who.int/icd/entity/2132180242 Доступно у жовтні 2021 року.
2. Gatto EM, González Rojas N, Persi G та ін. Clin Parkinsonism Rel Disord 2020;3:100056.
3. Tabrizi SJ, Flower MD, Ross CA та ін. Nat Rev Neurol 2020;16(10):529-546.
4. Roos RAC. Orphanet J Rare Dis 2010;5:40.
5. Kirkwood SC, Su JL, Conneally P та ін. Arch Neurol 2001;58(2):273-278.

Переглянути оригінальний вміст:https://www.prnewswire.com/news-releases/ptc-therapeutics-shares-positive-interim-data-from-pivot-hd-clinical-trial-in-huntingtons-disease-patients-301856396.html

ДЖЕРЕЛО PTC Therapeutics, Inc.