Вчені з Інституту Вейцмана в Ізраїлі опублікували результати дослідження на тваринах, яке має величезні перспективи для лікування хвороби Гантінгтона. Вони виявили, що дві невеликі молекули, названі SPI-24 і SPI-77, можуть ефективно знижувати експресію мутантного хантінтіну в мозку, залишаючи нормальну експресію гена незмінною. Ці сполуки проникають через гематоенцефалічний бар'єр, що робить їх придатними для безпосередньої доставки в мозок через пероральний прийом або підшкірну ін'єкцію. 

У мишачій моделі введення SPI-24 та SPI-77 призвело до того, що покращення рухових та емоційних функцій, а також затримка прогресування захворювання. Важливо, що тривале застосування не виявило жодних побічних ефектів або глобальних змін в експресії генів. 

Оголошуючи результати, професор Рівка Дікштейн з Інституту Вейцмана сказала: "Ці результати свідчать про те, що SPI перевершують інші підходи до зниження рівня Htt з точки зору селективності мутантних алелів, методів доставки (без хірургічного втручання) та вартості". Представник IHA Свен Олаф Олсен привітав результати, сказавши: "Це справді чудові новини. Хоча це лише перші результати, вони є надзвичайно важливими і дають величезну надію сім'ям з ВН".   

Посилання на прес-реліз: https://wis-wander.weizmann.ac.il/life-sciences/toward-treatment-huntington%E2%80%99s-disease

Посилання на статтю дослідження: https://www.embopress.org/doi/full/10.1038/s44321-023-00020-y


0 коментарів

Залишити відповідь

Заповнювач аватара

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься. Обов’язкові поля позначені *

ukUkrainian