FDA присвоїло uniQure позначення "Прогресивна терапія регенеративної медицини" (RMAT)

Сьогодні ми дуже щасливі у спільноті Хантінгтона. Повідомлення від Uniqure про те, що компанія отримала грант на проведення передової терапії з регенеративної медицини (RMAT)

"Призначення для дослідницької генної терапії AMT-130 при хворобі Гантінгтона є більш ніж багатообіцяючим", - говорить президент IHA Свен Олаф Ольсен (Svein Olaf Olsen). "Ліцензія" RMAT базується на трьох критеріях. Третій критерій - це те, що ми помічаємо в родині Гантінгтона, а саме, що результати, отримані на даний момент в ході випробувань, повинні бути багатообіцяючими. Ми знаємо, що заява і рішення FDA ґрунтуються на результатах 29 осіб, які брали участь у клінічному дослідженні, де пацієнту вводили препарат безпосередньо в мозок, в ділянку, де хвороба Гантінгтона "руйнує" на початку розвитку хвороби. За ці роки у нас було багато невдач. 

"Будемо сподіватися, що заява uniQure - це початок хороших відгуків від фармацевтичної індустрії. Насправді, ми на це заслуговуємо", - каже Свейн.

Роблячи оголошення, Деніел Леонард, старший директор з глобальної адвокації пацієнтів в uniQure, сказав: "Ми з нетерпінням чекаємо на продовження нашого партнерства з HD-спільнотою, щоб просунути програму AMT-130 вперед якомога швидше!"

Натисніть тут, щоб прочитати повний текст прес-релізу