Компанія PTC оголосила про багатообіцяючі 12-місячні результати дослідження 2 фази PIVOT-HD перорального препарату PTC518  

На 12-му місяці мутантний гантингтин (mHTT) у крові був знижений на 22% і 43% відповідно для доз 5 мг і 10 мг. Аналогічний результат спостерігався і в спинномозковій рідині, де mHTT був знижений на 21% і 43% відповідно при дозах 5 мг і 10 мг. Крім того, лікування препаратом PTC518 призвело до помітного уповільнення прогресування рухових симптомів на 12-му місяці, що оцінювалося за шкалою Total Motor Score (погіршення на 2,0 бали при застосуванні 5 мг та 1,3 бали при застосуванні 10 мг проти 4,9 балів при застосуванні плацебо).

Президент IHA Свен Олаф Олсен каже: "Це дійсно захоплююча новина! Приємно бачити результати такого масштабу, тим більше, що PTC518 є простим у застосуванні пероральним препаратом зі сприятливою переносимістю. Вітаємо та дякуємо PTC Therapeutics за роботу, яку вони виконують. Ми з нетерпінням чекаємо на дослідження ефективності 3 фази. Це не може статися досить скоро".

Читайте повний реліз