Сьогодні компанія Wave Life Sciences оголосила про позитивні результати SELECT-HD, нашого плацебо-контрольованого дослідження фази 1b/2a з оцінки досліджуваної терапії WVE-003. Ці результати демонструють, що WVE-003 селективно знижує рівень токсичного мутантного білка хантінтіну (mHTT) та зберігає здоровий білок хантінтіну дикого типу (wtHTT) у людей з хворобою Гантінгтона.
Результати випробувань
В аналізі порівнювалися учасники, які отримували три інтратекальні дози препарату WVE-003 по 30 мг
кожні 8 тижнів учасникам, які отримували плацебо, і побачили наступне:
- Значне, тривале зниження mHTT до 46%.
- Збереження здоров'я, здоров'я, здоров'я.
- WVE-003 був загалом безпечним і добре переносився.
- Статистично значуща кореляція зниження mHTT з уповільненням втрати хвостатого мозку, що
це візуалізаційний біомаркер, який прогнозує клінічні результати. - Хоча це дослідження не було спрямоване на отримання клінічних результатів, уповільнення спаду було
спостерігається для загального моторного балу (TMS).
Що буде далі?
На основі успішного дослідження SELECT-HD, наступні кроки для WVE-003 будуть визначені під час зустрічей
з регуляторними органами, щоб обговорити шлях розвитку WVE-003, який включатиме потенціал для
прискорене схвалення, а також відкрите розширене дослідження (OLE) для SELECT-HD.
Ukrainian 
English 
Arabic 
Bulgarian 
Chinese 
Czech 
Danish 
Dutch 
Estonian 
Finnish 
French 
German 
Greek 
Hungarian 
Indonesian 
Italian 
Japanese 
Latvian 
Lithuanian 
Polish 
Portuguese 
Romanian 
Russian 
Slovak 
Slovenian 
Spanish 
Swedish 
Turkish