uniQure оголошує про позитивне оновлення проміжних даних, що демонструють уповільнення прогресування захворювання в дослідженнях I/II фази препарату AMT-130 для лікування гіпертонічної хвороби

"Ми дуже задоволені цими новими даними, які демонструють статистично значуще, дозозалежне уповільнення прогресування хвороби Гантінгтона та зниження рівня NfL у спинномозковій рідині через 24 місяці", - заявив Валід Абі-Сааб, доктор медичних наук, головний лікар uniQure. "Ми вважаємо, що це перше клінічне випробування будь-якого досліджуваного препарату для лікування хвороби Гантінгтона, яке продемонструвало потенційну довгострокову клінічну користь і зниження ключового маркера нейродегенерації. Більше того, враховуючи одноразове введення АМТ-130, ми маємо унікальну можливість продовжувати накопичувати довгострокові результати досліджень I/II фази для підтвердження терапевтичного ефекту, що з'являється. Ми з нетерпінням чекаємо на проведення першої міждисциплінарної зустрічі RMAT з FDA пізніше цього року, щоб обговорити потенціал для прискореного клінічного розвитку АМТ-130".

Читайте повний текст прес-релізу тут..