FDA надало прискорену реєстрацію програмі PTC518 для лікування хвороби Хантінгтона

PTC518 - це пероральний препарат, який зменшує вироблення мутованого білка Huntingtin, що спричиняє прогресування хвороби. Програми, що мають статус Fast Track, можуть отримати вигоду від ранньої взаємодії з FDA і можуть претендувати на пріоритетний розгляд і прискорене схвалення. Це сталося після оприлюднення 12-місячних проміжних даних дослідження 2 фази, яке показало, що учасники, які отримували PTC518, мали дозозалежне зниження до 43% мутантного білка Huntingtin в крові. 

 "Надання програмі PTC518 статусу Fast Track ще більше підтримує потенціал PTC518 у наданні модифікуючої терапії пацієнтам з хворобою Гантінгтона", - сказав Метью Б. Кляйн, доктор медичних наук, головний виконавчий директор PTC Therapeutics. 

Прочитайте прес-реліз тут..