LoQus23 Therapeutics оголошує про виділення 35 мільйонів фунтів стерлінгів на розробку нового препарату, спрямованого на пригнічення соматичної експансії при хворобі Хантінгтона

• Фінансування очолила провідна венчурна компанія Forbion, за участі існуючих інвесторів SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) та Novartis Venture Fund (NVF).
• Провідна програма, спрямована на дослідження MutSβ, має розпочатися в клініці у 2026 році, пропонуючи потенційно модифікуючу терапію хвороби Гантінгтона
• Генеральний партнер Forbion Роджер Роосвінкель приєднався до Ради директорів

Кембридж, Велика Британія, 2 жовтня 2024 року - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), приватна біотехнологічна компанія, що досліджує низькомолекулярні препарати, які можуть зупинити нестабільність ДНК та сповільнити нейродегенерацію при хворобі Гантінгтона, міотонічній дистрофії типу 1 та подібних захворюваннях, пов'язаних з потрійною експансією, сьогодні оголошує про успішне закриття фінансування серії А на суму 35 мільйонів фунтів стерлінгів (близько $43 мільйонів). Раунд фінансування очолила компанія "Форбіон" разом з існуючими інвесторами SV Health Investors' Dementia Discovery Fund (DDF) та Novartis Venture Fund (NVF). Генеральний партнер Forbion Роджер Роосвінкель увійде до складу Ради директорів LoQus23.

LoQus23 був заснований у 2019 році підприємцями-резидентами DDF доктором Девідом Рейнольдсом, доктором Керолайн Бенн та доктором Рут МакКернан CBE, FMedSci та профінансований SV's Dementia Discovery Fund. У 2021 році компанія отримала додаткове посівне фінансування від NVF. З того часу компанія створила платформу аналізів та серію невеликих молекул інгібіторів MutSα та MutSβ, які мають терапевтичне значення для лікування до 30 захворювань з потрійним повторенням, включаючи хворобу Хантінгтона.

Гілки системи репарації розбіжностей (MMR) репарації пошкоджень ДНК (DDR) виправляють вставки, видалення та помилки інкорпорації ДНК під час транскрипції та/або клітинної реплікації двома основними шляхами, що залежать від розміру розбіжностей - MutSα для невеликих розбіжностей та MutSβ для більших циклів вставок/видалень.

Хвороба Гантінгтона - це аутосомно-домінантне нейродегенеративне захворювання, для якого наразі не існує лікування, що модифікує перебіг хвороби, і яке налічує 30 000 пацієнтів лише в США. Спрямовуючи свою дію на соматичну експансію, LoQus23 сподівається сповільнити або навіть зупинити початок і прогресування хвороби Гантінгтона - концепція, яка підтримується генетичними дослідженнями і нещодавно була підтверджена доклінічними моделями.

Кошти, отримані в рамках фінансування серії А, будуть в першу чергу спрямовані на підтримку доклінічної розробки та початкових клінічних досліджень головної програми LoQus23, алостеричного низькомолекулярного інгібітора MutSβ. Компанія готує свою головну програму до виходу в клініку в 2026 році.

Доктор Девід Рейнольдс, головний виконавчий директор LoQus23 Therapeutics, сказав: "Це фінансування дозволить нам розробити ключові клінічні дані для підтримки розвитку нашої захоплюючої провідної програми. Постійно зростаюча кількість даних, що вказують на соматичну експансію, спричинену аберантною репарацією неспівпадінь ДНК, як основну причину хвороби Гантінгтона, надає велику підтримку тому, що наш підхід до розробки пероральної терапії низькомолекулярними препаратами стане трансформаційним для пацієнтів з цим страшним спадковим захворюванням. Ми вітаємо компанію Forbion як провідного інвестора цього раунду, поряд з нашими існуючими висококласними інвесторами, і сподіваємося отримати вигоду від їхньої підтримки та експертизи".

Роджер Роосвінкель, генеральний партнер Forbion та новопризначений член правління LoQus23, прокоментував це питання: "Соматична експансія є ключовим фактором розвитку потрійних повторних захворювань, таких як хвороба Гантінгтона. У соматичній експансії MutSβ видається найбільш перспективною та найкраще підтвердженою мішенню, яка може зупинити прогресування хвороби. LoQus23 є лідером у розробці алостеричних малих молекул проти MutSβ, і ми з нетерпінням чекаємо на співпрацю з ними для просування своїх молекул до клініки і, в кінцевому рахунку, на користь пацієнтам".

Ознайомтеся з прес-релізом тут.