PTC Therapeutics укладає глобальну ліцензійну угоду та угоду про співпрацю з Novartis щодо програми лікування хвороби Хантінгтона PTC518

2 грудня 2024 року

- PTC отримає $1.0B готівкою при закритті угоди
- PTC має право на отримання до $1.9B на етапи розробки, регулювання та продажу -
- PTC ділитиметься прибутком у США та отримуватиме двозначні дворівневі роялті на чисті продажі за межами США -
- Новартіс візьме на себе глобальну відповідальність за розробку, виробництво та комерційну діяльність після завершення плацебо-контрольованої частини поточного дослідження PIVOT-HD.
- PTC проведе конференц-зв'язок 2 грудня 2024 року о 8:30 ранку за східним часом

УОРРЕН, штат Нью-Джерсі, 2 грудня 2024 р. /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) оголосила сьогодні про підписання ексклюзивної глобальної ліцензії та угоди про співпрацю з Novartis Pharmaceuticals Corporation, дочірньою компанією Novartis AG (NYSE: NVS), щодо програми PTC518 для лікування хвороби Гентингтона, яка включає споріднені молекули. Згідно з угодою, PTC отримає авансовий платіж у розмірі $1,0 мільярда доларів США, до $1,9 мільярда доларів США на етапах розробки, регуляторних процедур та продажів, частку прибутку в США та двозначні багаторівневі роялті за продажі за межами США.

"PTC518 є провідним пероральним препаратом для модифікації хвороби Гантінгтона, що знаходиться в стадії розробки, і економічна вигода від цієї угоди відповідає перспективам цього лікування", - сказав Метью Б. Клейн (Matthew B. Klein), доктор медичних наук, головний виконавчий директор PTC Therapeutics. "Ця співпраця об'єднує досвід PTC у розробці терапії сплайсингу низькомолекулярних сполук з досвідом Novartis у глобальному розвитку та комерціалізації нейронаукових методів лікування. Ми раді співпрацювати з Novartis, щоб прискорити реалізацію потенціалу PTC518 для сотень тисяч пацієнтів з ХГ у всьому світі, які потребують терапії, що добре переноситься та ефективно модифікує перебіг хвороби. PTC використає кошти, отримані від цієї угоди, для розширення нашої платформи для сплайсингу, а також для підтримки комерційної діяльності та портфоліо розробок".

"Хвороба Гантінгтона - це руйнівне, смертельне, сімейне захворювання. Ця угода з PTC має на меті зміцнити нашу неврологічну лінію і відображає наш стратегічний фокус та прагнення дослідити нові та потенційно трансформаційні підходи до лікування нейродегенеративних захворювань з високим рівнем незадоволених потреб", - сказав Вас Нарасімхан, генеральний директор компанії Novartis. "Ми з нетерпінням чекаємо можливості використати наш досвід у сфері нейродегенеративних захворювань та досвід у лікуванні холециститу з метою просування цього потенційного першого у своєму класі перорального лікування для спільноти людей з холециститом".

PTC518 був відкритий на основі валідованої платформи для сплайсингу PTC і наразі вивчається в рамках фази 2 дослідження PIVOT-HD, що триває. Проміжні результати, опубліковані в червні 2024 року, продемонстрували, що лікування препаратом PTC518 призводить до стійкого, дозозалежного зниження рівня мутантного білка Хантінгтона (HTT) в крові та спинномозковій рідині (СМР), а також ранні сигнали про дозозалежний позитивний вплив на ключові клінічні показники через 12 місяців після початку лікування.¹ Важливо, що PTC518 продовжує демонструвати сприятливий профіль безпеки та переносимості.¹

Novartis візьме на себе відповідальність за розробку, виробництво та комерціалізацію PTC518 після завершення поточної плацебо-контрольованої частини дослідження PIVOT-HD, яке очікується в першому півріччі 2025 року.  

Компанії розподілятимуть прибутки та збитки в США у співвідношенні 40/60 (40% PTC та 60% Novartis).

Закриття угоди підлягає виконанню звичайних умов закриття, включаючи отримання дозволів від регуляторних органів. Сторони очікують, що угода буде закрита в першому кварталі 2025 року.