UniQure оголошує про узгодження з FDA ключових елементів прискореної процедури затвердження AMT-130

Вчора компанія uniQure випустила прес-реліз, в якому оголосила про узгодження з Управлінням з контролю за продуктами та ліками США (FDA) ключових елементів прискореного шляху схвалення програми AMT-130 для лікування хвороби Хантінгтона від uniQure. Основні висновки наступні:

- Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) погоджується з тим, що дані поточних досліджень фази I/II у порівнянні з природним зовнішнім контролем можуть слугувати першочерговою основою для подання заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати (BLA) для прискореного схвалення

- FDA погоджується з тим, що комбінована уніфікована шкала оцінки хвороби Гантінгтона (cUHDRS) може слугувати проміжною клінічною кінцевою точкою для прискореного схвалення.

Ви можете прочитати повний текст прес-релізу тут..