UniQure оголошує про надання препарату AMT-130 статусу проривної терапії для лікування хвороби Хантінгтона від Управління з контролю за продуктами і ліками США

~ Проривна терапія, що базується на клінічних даних, отриманих у ході досліджень I/II фази, які свідчать про значне уповільнення прогресування захворювання.

~ Додаткове оновлення нормативної бази та інструкції щодо подання заяви на отримання ліцензії на біологічні препарати 

очікується у другому кварталі 2025 року ~ 

ЛЕКСІНГТОН, штат Массачусетс, і АМСТЕРДАМ, 17 квітня 2025 року (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), провідна компанія в галузі генної терапії, що розробляє трансформаційні методи лікування для пацієнтів з важкими медичними потребами, сьогодні оголосила про те, що Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) присвоїло препарату AMT-130 статус "проривної терапії" для лікування хвороби Гантінгтона, рідкісного спадкового нейродегенеративного захворювання, для якого наразі не існує методів лікування, що модифікують перебіг захворювання. Це призначення доповнює призначення "Передова терапія регенеративної медицини" (RMAT), призначення "Орфанний препарат" та призначення "Прискорене лікування", які раніше були надані FDA препарату АМТ-130.

"Отримання звання "Проривна терапія" підкреслює як нагальну потребу в ефективному лікуванні хвороби Гантінгтона, так і обнадійливі проміжні дані, які демонструють, що АМТ-130 має потенціал для сповільнення прогресування хвороби", - сказав Валід Абі-Сааб, доктор медичних наук, головний лікар uniQure. "Це потужне визнання перспективності AMT-130 та важливого прогресу, якого ми досягли. Ми глибоко цінуємо постійну прихильність FDA до просування інноваційної генної терапії для пацієнтів з критично важливими незадоволеними потребами і сподіваємося на тісну співпрацю з агентством для якнайшвидшого надання АМТ-130 спільноті пацієнтів з хворобою Гантінгтона".

Визнання проривної терапії підтверджується клінічними даними, отриманими в ході поточних випробувань АМТ-130 для лікування хвороби Гантінгтона, що тривають у фазі I/II. У липні 2024 року компанія uniQure представила проміжні дані за 24 місяці, які продемонстрували дозозалежне уповільнення прогресування хвороби на основі cUHDRS у пацієнтів, які отримували лікування, порівняно з природним анамнезом, зваженим на схильність. На сьогоднішній день загалом 45 пацієнтів отримали АМТ-130.

Призначення проривної терапії має на меті прискорити розробку та експертизу досліджуваних терапевтичних кандидатів, які призначені для лікування серйозних захворювань, і попередні клінічні дані вказують на те, що препарат може продемонструвати суттєве покращення порівняно з існуючою терапією у клінічно значущих кінцевих точках. Загалом, попередні клінічні дані повинні демонструвати явну перевагу над наявною терапією. Препарат, який отримує статус "Проривна терапія", має право на всі функції прискореної реєстрації, інтенсивне керівництво щодо ефективної програми розробки препарату та зобов'язання FDA за участю вищого керівництва.¹.

Читайте повний текст прес-релізу тут..

як