Оновлення щодо фази II дослідження GENERATION HD2

Компанія "Рош" оголосила про продовження клінічного дослідження GENERATION HD2 фази II, в якому оцінюється ефективність томінерсену в осіб з ранніми ознаками хвороби Гантінгтона. Після завершення проміжний аналіз незалежного комітету, не було виявлено жодних проблем, пов'язаних з безпекою. Вища доза 100 мг продемонструвала більший потенціал для клінічних переваг і тепер буде єдиною дозою, що випробовується в подальшому. Учасники, які приймають дозу 60 мг, будуть переведені на вищу дозу. Випробування залишається сліпим, повністю охоплює всіх учасників і, як очікується, завершиться у 2026 році.

-ЛИСТ ГРОМАДИ -

17 квітня 2025 року

Шановні лідери спільнот пацієнтів з хворобою Гантінгтона,

Ми вдячні за ваш запит на оновлення інформації про наші дослідження. Сьогодні ми ділимося новинами про дослідження II фази GENERATION HD2 (NCT05686551), в якому досліджуваний препарат томінерсен випробовується у людей з ранніми або дуже слабко вираженими ознаками хвороби Гантінгтона (ХГ).

Нагадаємо, що в дослідженні GENERATION HD2 порівнювали дві дози томінерсену (100 мг і 60 мг) з плацебо, які вводили кожні 4 місяці за допомогою спинномозкової ін'єкції. Дані клінічного дослідження регулярно перевіряються незалежним комітетом з моніторингу даних (iDMC).

Комітет підтримує продовження дослідження

Нещодавно iDMC переглянув дані з безпеки та провів заздалегідь запланований проміжний аналіз. iDMC рекомендував продовжити дослідження GENERATION HD2. Не було виявлено жодних занепокоєнь щодо безпеки учасників або ознак погіршення симптомів при застосуванні обох доз томінерсену. Крім того, було виявлено, що доза 100 мг з більшою ймовірністю, ніж доза 60 мг, призводить до клінічного ефекту. Тому до кінця дослідження тільки доза 100 мг буде порівнюватися з плацебо, а доза 60 мг буде припинена. Важливо зазначити, що дослідження триває, і ми не можемо зробити остаточних висновків на даний момент.

Дослідження залишається сліпим і продовжує збирати дані

Компанія "Рош" внесе зміни в дослідження, і учасникам буде запропоновано дати згоду на продовження участі в модифікованому дослідженні. Модифікація не вплине на графік відвідування учасниками клінік або загальний досвід участі у дослідженні. Учасники, які раніше отримували дозу 60 мг, будуть переведені на дозу 100 мг; учасники інших груп лікування (100 мг та плацебо) залишаться у своїх групах. Призначення лікування не будуть відомі ні лікарям, ні учасникам, ні компанії "Рош" до закінчення дослідження.

Що буде далі?

• Дослідники були проінформовані, і вони починають зв'язуватися з учасниками дослідження щодо модифікації дослідження та наступних кроків.
• Дослідження повністю набране і, як очікується, завершиться у 2026 році.
• iDMC продовжуватиме переглядати дані дослідження кожні 4-6 місяців, щоб рекомендувати продовжувати, змінювати або припиняти дослідження.

Ми неймовірно вдячні 301 учаснику та їхнім супутникам, які взяли участь у дослідженні GENERATION HD2. Кожен навчальний візит сприяє збору даних, які допомагають усій спільноті дослідників ЛГ дізнатися більше про томінерсен, стратегії зниження рівня ліпідів Хантінгтона та подальше розуміння ЛГ.

Ми дякуємо спільноті HD за постійну підтримку та відданість дослідженню. Нижче наведена додаткова інформація, яка може вам допомогти. Якщо у вас виникнуть додаткові запитання, будь ласка, не соромтеся звертатися до нас.

З повагою, Май-Лізе Нгуєн

Глобальне партнерство пацієнтів, від імені команди "Рош/Дженентек" по боротьбі з хворобою Хантінгтона

Питання та відповіді

Що показали результати аналізу? Проміжний аналіз проводив iDMC, і "Рош" не має доступу до переглянутих даних. Ми вносимо зміни в дослідження GENERATION HD2 на основі рекомендацій iDMC, які полягали у продовженні дослідження та переведенні учасників з дози 60 мг на дозу 100 мг.

Чи означає це, що доза 60 мг не працювала або була небезпечною? iDMC проаналізував наявні дані досліджень і не виявив жодних занепокоєнь щодо безпеки учасників або ознак погіршення симптомів при застосуванні будь-якої з доз томінерсену. Компанія "Рош" змінює дизайн дослідження GENERATION HD2, щоб до кінця дослідження порівнювати дозу 100 мг з плацебо. Ця зміна ґрунтується на рекомендації iDMC про те, що доза 100 мг з більшою ймовірністю, ніж доза 60 мг, призведе до клінічної користі для людей з гіпертензією.

Чи означає це, що доза 100 мг працює? На основі аналізу проміжних даних iDMC рекомендував продовжити випробування дози 100 мг у дослідженні. Дослідження GENERATION HD2 триває, і наразі ми не можемо зробити остаточних висновків. Очікується, що дослідження завершиться у 2026 році.

Чи знатимуть учасники дослідження, яку дозу вони отримували? Що означає "засліплення"? Від початку дослідження учасники, дослідницькі групи та компанія "Рош" не знають про призначення лікування. Це називається "засліпленням" і робиться для того, щоб уникнути упередженості у проведенні дослідження та отриманні результатів. Коли дослідження буде "розсліпленим" після закінчення дослідження, учасники зможуть дізнатися, до якої групи лікування вони були віднесені - томінерсену (включаючи дозу) або плацебо.

Що тепер буде з учасниками дослідження? З усіма учасниками зв'яжуться з їхніх дослідницьких центрів і попросять дати згоду на продовження участі в модифікованому дослідженні. Жодних змін у загальному досвіді участі у дослідженні або графіку прийому препарату не відбудеться. Після отримання згоди дослідницька аптека змінить дозування для учасників, яким раніше було призначено дозу 60 мг, на дозу 100 мг. Для учасників, які раніше отримували дозу 100 мг та плацебо, жодних змін не відбудеться. Призначення лікування залишається "сліпим" для учасників, сайтів та компанії "Рош".

Що таке iDMC? Незалежний комітет з моніторингу даних (НКМД) - це група експертів, які не є учасниками дослідження і не залежать від компанії "Рош", які періодично аналізують дані, що накопичуються в ході клінічного випробування. Комітет стежить за безпекою учасників та балансом переваг і ризиків клінічного випробування. На основі аналізу даних iDMC надає рекомендації щодо проведення дослідження.

Що таке проміжний аналіз і яка його мета? Проміжний аналіз - це запланована оцінка даних поточного дослідження до його завершення. Він дозволяє дослідникам приймати обґрунтовані рішення про продовження, модифікацію або зупинку дослідження. Проміжний аналіз зазвичай є частиною дизайну дослідження, щоб уникнути непотрібного навантаження на дослідження та впливу досліджуваного лікарського засобу на пацієнта.

Куди люди можуть звернутися за додатковою інформацією? Учасники дослідження та члени їхніх родин повинні звертатися з питаннями до місця проведення дослідження. Члени спільноти можуть звернутися до свого лікаря-нарколога або до місцевих пацієнтських організацій. Медичну інформацію компанії "Рош" можна знайти на сайті medinfo.roche.com.