Пріленіа та Феррер надали оновлену інформацію про європейський регуляторний процес щодо придопідину при хворобі Гантінгтона

25 липня 2025 року

НААРДЕН, Нідерланди, Уолтем, Массачусетс, та БАРСЕЛОНА, Іспанія - (БІЗНЕС ВІП) - Сьогодні компанії Prilenia Therapeutics B.V. та Ferrer оголосили про те, що Комітет Європейського агентства з лікарських засобів (ЕМА) з лікарських засобів для людини (CHMP) рекомендував відмовити у видачі реєстраційного посвідчення на препарат придопідин для лікування хвороби Гантінгтона (ХГ).

Ми розчаровані, але не втрачаємо наміру надавати пацієнтам ефективну терапію і будемо вивчати всі варіанти у співпраці з регуляторними органами.

Пріленія та Феррер зосереджені на тому, щоб якнайшвидше забезпечити доступ до придопідину для людей, які живуть з гіпертонічною хворобою та бічним аміотрофічним склерозом (БАС) у всьому світі. У найближчих планах - ініціювати потенційно реєстраційне глобальне дослідження з лікування гіпертонічної хвороби, щоб підтвердити раніше отримані результати, а також ключове глобальне дослідження 3 фази з лікування БАС, набір учасників для обох досліджень має розпочатися якомога скоріше.

Про придопідин

Придопідин (45 мг двічі на день) - це потужний і селективний агоніст сигма-1 рецепторів (S1R), який стимулює ключові нейропротекторні механізми, що часто порушуються при нейродегенеративних захворюваннях, таких як ХНН та БАСі.

Широка програма розробки придопідину за участю приблизно 1600 осіб продемонструвала клінічно значущі та стійкі переваги щодо прогресування захворювання, когнітивних функцій, рухової активності та якості життя пацієнтів, а також сприятливий профіль безпеки та переносимості препарату.

Крім HD, на пізній стадії клінічних розробок для лікування БАС знаходиться придопідин, і компанії Prilenia та Ferrer планують розпочати єдине ключове дослідження 3 фази для лікування БАС якомога раніше, спираючись на результати, отримані в популяції з раннім та швидко прогресуючим захворюванням в рамках дослідження 2 фази платформи HEALEY ALS.

Придопідин має статус орфанного препарату для лікування ХНН та БАС у США та ЄС, а також статус прискореного препарату FDA для лікування ХННii.

Nurzigma® (придопідин) є зареєстрованою торговою маркою компанії Prilenia.

Про хворобу Гантінгтона

Хвороба Гантінгтона (ХГ) - це рідкісне, спадкове, аутосомно-домінантне нейродегенеративне захворювання, що призводить до функціональних, рухових, когнітивних та поведінкових симптомів. ХГ викликається мутацією в гені huntingtiniii, і кожна дитина одного з батьків, хворих на ХГ, має 50-відсотковий шанс розвитку захворювання.iv

На гіпертензивну хворобу страждають приблизно 4,88 зі 100 000 людей у всьому світі, і ще 300 000 людей мають ризик розвитку гіпертензивної хворобиv,vi. Зазвичай її діагностують у віці від 30 до 50 років, хоча ХГ може виникнути в будь-якому віці, в тому числі у дітей та молодих людей (так звана ювенільна ХГ або ЮХГ). Хвороба повільно прогресує протягом 15-20 років, і пацієнти поступово втрачають здатність працювати, спілкуватися, керувати повсякденним життям і піклуватися про себе. Ця зростаюча недієздатність призводить до повної залежності від опікуна і, зрештою, до смерті.

Єдине доступне на сьогодні лікування ХГ спрямоване на полегшення симптомів та паліативну допомогу, не впливаючи на показники загального прогресування захворювання.

Про Приленію

Приленія - приватна біофармацевтична компанія, що керується непохитним прагненням до наукової досконалості та прискорення прогресу для людей, які страждають на хворобу Гантінгтона (ХГ), бічний аміотрофічний склероз (БАС) та інші нейродегенеративні розлади у дітей та дорослих. Наша місія проста, але невідкладна: розробляти та забезпечувати сталий доступ до трансформуючих лікарських засобів для людей, які страждають від руйнівних нейродегенеративних захворювань.

28 квітня 2025 року "Приленія" уклала угоду про співпрацю та ліцензійну угоду з компанією Ferrer щодо комерціалізації та спільної розробки придопідину в Європі та на інших обраних ринках, зберігаючи за собою повне право на комерціалізацію та розробку придопідину в Північній Америці, Японії та Азіатсько-Тихоокеанському регіоні.

Компанія зареєстрована в Нідерландах і підтримується провідними інвесторами в галузі наук про життя.

Для отримання додаткової інформації, будь ласка, відвідайте www.prilenia.com і зв'яжіться з нами на LinkedIn або X (Twitter).

Про Феррера

У Ferrer ми використовуємо бізнес для боротьби за соціальну справедливість. Ми вже давно стали компанією, яка прагне робити речі по-іншому; замість того, щоб максимізувати прибутки акціонерів, ми реінвестуємо більшу частину нашого прибутку в ініціативи, які приносять користь суспільству. Туди, де воно має бути. Ми виходимо за рамки комплаєнсу і керуємося найвищими стандартами сталого розвитку, етики та доброчесності. Таким чином, з 2022 року ми є корпорацією категорії B.

Заснована в Барселоні в 1959 році, компанія Ferrer пропонує трансформаційні рішення для лікування небезпечних для життя захворювань у більш ніж ста країнах світу. Відповідно до нашої мети, ми приділяємо все більше уваги легенево-судинним та інтерстиціальним захворюванням легень, а також рідкісним неврологічним розладам у дорослих і дітей. Нашою командою з 1 800 співробітників керує чітке переконання: наш бізнес - не самоціль, а спосіб змінювати життя людей.

Ми - Феррер. Феррер назавжди. www.ferrer.com

i Naia, L., Ly, P., Mota, S.I. та ін. Рецептор Sigma-1 опосередковує відновлення придопідином функції мітохондрій у моделях хвороби Гантінгтона. Нейротерапія 18, 1017-1038 (2021). https://doi.org/10.1007/s13311-021-01022-9 ii Cudkowicz, M. AAN Annual Meeting, April 6-9, 2025, San Diego, CA iii Eddings CR, Arbez N, Akimov S, Geva M, Hayden MR, Ross CA. Придопідин захищає нейрони від токсичності мутантного хантингтину через рецептор сигма-1. Neurobiol Dis. 2019 Вересень; 129:118-129. doi: 10.1016/j.nbd.2019.05.009. Epub 2019 травня 17. PMID: 31108174; PMCID: PMC6996243. iv Myers RH. Генетика хвороби Хантінгтона. NeuroRx. 2004 квітень; 1(2):255-62. doi: 10.1602/neurorx.1.2.255. PMID: 15717026; PMCID: PMC534940.) v Medina et al., Prevalence and Incidence of Huntington's Disease: Оновлений систематичний огляд та мета-аналіз. Mov Disorder. 2022 Dec;37(12):2327-2335. vi Jiang, A., Handley, R. R., Lehnert, K., & Snell, R. G. (2023). Від патогенезу до терапії: Огляд 150 років досліджень хвороби Хантінгтона. Міжнародний журнал молекулярних наук, 24(16), 13021. https://doi.org/10.3390/ijms241613021

Контакти для ЗМІ:

Контактні дані комунікаційної команди Приленії info@prilenia.com

Зверніться до Альби Солер, директора з комунікацій Ferrer asolerc@ferrer.com

Джерело: Prilenia Therapeutics B.V.