Skyhawk повідомляє про результати дослідження когорти С

Раніше сьогодні Skyhawk надала оновлену інформацію щодо частини С випробувань SKY-0515 Фази 1.

-Лист до громади -

Шановні друзі та колеги Skyhawk,

Сьогодні ми раді повідомити про перші проміжні результати з когорти пацієнтів Частини С нашого клінічного дослідження SKY-0515 Фази 1 для лікування хвороби Гантінгтона. Нижче та за посиланням тут прес-реліз.

Як видно на зображенні вище, на 84-й день у пацієнтів, які отримували SKY-0515, спостерігається дозозалежне зниження рівня білка mHTT у крові, включаючи 62% на тлі прийому 9 мг на добу, при продовженні лікування.

Лікування препаратом SKY-0515 також призводить до важливого дозозалежного зниження мРНК PMS1 і демонструє відмінне проникнення в центральну нервову систему. Препарат загалом добре переносився в обох досліджуваних дозах, що підтримує продовження клінічних досліджень, і зараз в Австралії та Новій Зеландії проводиться набір пацієнтів для участі у фазі 2/3 дослідження FALCON-HD.

"SKY-0515 знижує рівень білка mHTT у найбільш вражаючому ступені, який ми спостерігали у пацієнтів, і, що дуже важливо, клінічні дані та дані біомаркерів не викликають занепокоєння щодо безпеки при застосуванні будь-яких протестованих доз", - сказав Ед Уайлд, професор неврології в Університетському коледжі Лондона. "Чудово, що ми також спостерігаємо значне зниження рівня PMS1, що має стати потужною комбінацією для лікування хвороби Гантінгтона за допомогою двох її основних патогенетичних механізмів. Саме так виглядає успіх на 3-місячному етапі, що створює передумови для значного впливу на людей, які живуть з ХГ по всьому світу - для яких пероральне лікування препаратом SKY-0515, що знижує рівень гонадотропіну, могло б мати справді трансформаційний характер".

"Сильна відповідь на біомаркери препарату SKY-0515 вже через 84 дні лікування підкреслює його потенціал як трансформаційної терапії для лікування HD, - сказав Сергій Паушкін, керівник відділу досліджень і розробок Skyhawk Therapeutics. "Ці проміжні дані є важливою віхою для SKY-0515 і підкреслюють можливості платформи Skyhawk у створенні першокласних малих молекул для лікування руйнівних захворювань, для яких не існує затверджених методів терапії, що модифікують перебіг хвороби".

До кінця 2027 року Skyhawk планує запустити в клініку ще низку нових препаратів для лікування рідкісних неврологічних захворювань, які не піддаються модифікуючим терапевтичним методам. Перший з них планується до початку випробувань в середині 2026 року.

Ми радіємо успіхам у допомозі пацієнтам і вдячні за вашу підтримку!

З найкращими побажаннями,

Мора та команда Skyhawk~