ADORE-DH - потенційна терапія стовбуровими клітинами

ADORE-DH було дослідженням ІІ фази потенційної терапії стовбуровими клітинами для лікування HD.

Це рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження, спонсором якого виступив AZIDUS Brasil (організація, що надає повний спектр клінічних досліджень), мало на меті оцінити безпеку та ефективність препарату NestaCell® у пацієнтів з ХГД. NestaCell® - це терапія на основі стовбурових клітин зубної пульпи людини (hDPSC), що містить стовбурові клітини з зубної пульпи молочних зубів здорових дітей. Зубна пульпа - це внутрішній шар зуба, що містить стовбурові клітини, які можуть дозрівати до різних типів клітин, включаючи нервові клітини. ADORE-DH фінансується компанією Cellavita, розробником NestaCell®.

35 учасників були рандомізовані в цьому дослідженні, яке проводилося на одному сайті в Бразилії. Учасники були розподілені у співвідношенні 2:2:1 для отримання або hDPSCs у нижчій дозі (1 млн клітин/кг), або hDPSCs у вищій дозі (2 млн клітин/кг), або плацебо. Дев'ять інфузій досліджуваного препарату вводили внутрішньовенно протягом 11 місяців. 32 учасники завершили дослідження.

Первинною кінцевою точкою дослідження була зміна загального моторного балу (TMS) за Уніфікованою шкалою оцінки хвороби Гантінгтона (UHDRS). Вторинні результати включали загальну функціональну спроможність (ЗФС) за шкалою UHDRS, загальний бал хореї (ЗБХ), функціональний контрольний список (ФК) та кількісну оцінку білої речовини на основі магнітно-резонансної томографії (МРТ). Безпека оцінювалася шляхом моніторингу небажаних явищ та лабораторних параметрів.

Обидві дози продемонстрували сприятливий профіль безпеки, без збільшення частоти небажаних явищ порівняно з плацебо. Не було виявлено жодної серйозної побічної реакції, пов'язаної з лікуванням.

Обидві дози продемонстрували покращення показників UHDRS-TMS порівняно з плацебо, а в групі з вищими дозами також спостерігалося покращення показників UHDRS-TFC. Додаткові поліпшення спостерігалися в ТКС і ФК. Аналіз МРТ показав тенденцію до повільнішого зменшення білої та сірої речовини центральної нервової системи в учасників, які отримували лікування.

Загалом препарат NestaCell® добре переносився і показав покращення рухових та функціональних результатів у пацієнтів з ХГ. Планується проведення III фази дослідження для оцінки ефективності та довгострокової безпеки у більшій групі учасників.