uniQure представила оновлену регуляторну інформацію щодо AMT-130 для лікування хвороби Хантінгтона

3 листопада 2025 року

Шановна спільнота людей з хворобою Гантінгтона,

Сьогодні ми випустили прес-реліз, в якому повідомляємо, що компанія uniQure отримала відгук від Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) під час нещодавньої попередньої зустрічі з розгляду заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати (BLA) щодо AMT-130, дослідницької генної терапії для лікування хвороби Хантінгтона (ХН). FDA визначає BLA як “комплексне подання до FDA з проханням надати дозвіл на комерційне розповсюдження біологічного продукту”. Зустріч перед подачею BLA призначена для того, щоб компанія та FDA узгодили вимоги та очікування щодо заявки.

Незважаючи на те, що остаточний протокол засідання ще не отримано, uniQure вважає, що FDA вказала, що дані поточного дослідження I/II фази AMT-130 у порівнянні із зовнішнім контролем більше не можуть слугувати першочерговою основою для подачі заявки на отримання ліцензії BLA. Хоча терміни подання BLA для AMT-130 наразі незрозумілі, uniQure залишається повністю відданою співпраці з FDA, щоб визначити найкращий шлях для надання AMT-130 пацієнтам та їхнім родинам.

“Ми здивовані попереднім відгуком FDA на попередній зустрічі, який кардинально відрізняється від рекомендацій, наданих FDA в листопаді 2024 року, де FDA погодилося, що дані поточних досліджень фази I/II, порівняно із зовнішнім контролем з природної історії, можуть слугувати першочерговою основою для подання BLA за процедурою Прискореного схвалення”, - сказав Метт Капуста, головний виконавчий директор uniQure. “Ця новина є неочікуваною, і ми щиро розчаровані за людей, які живуть з ВГ, які не мають варіантів лікування цього руйнівного захворювання. Ми твердо віримо, що AMT-130 може принести значну користь пацієнтам, і залишаємося повністю відданими співпраці з FDA, щоб визначити найкращий шлях для швидкого надання AMT-130 пацієнтам та їхнім сім'ям у США”.”

Ми розуміємо, як важко пацієнтам та їхнім сім'ям буде почути цю несподівану новину, і запевняємо вас, що ми невтомно працюватимемо над тим, щоб у партнерстві з FDA визначити подальший шлях розвитку препарату АМТ-130. Ми співпрацювали зі спільнотою людей, які страждають на гемофілію, протягом усієї програми клінічних досліджень, і ми глибоко вдячні за цю співпрацю. Ми продовжуватимемо відкрито спілкуватися та співпрацювати зі спільнотою, працюючи над вирішенням цієї складної ситуації.

Якщо у вас виникли додаткові запитання, будь ласка, пишіть на електронну пошту medinfo@uniqure.com або зателефонуйте 1-866-520-1257.

З повагою, Деніел Леонард, виконавчий директор Глобальної мережі захисту прав пацієнтів

-Прес-реліз

3 листопада 2025 року

ЛЕКСІНГТОН, штат Массачусетс, і АМСТЕРДАМ, 03 листопада 2025 року (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), провідна компанія в галузі генної терапії, яка просуває трансформаційні методи лікування пацієнтів з важкими медичними потребами, сьогодні оголосила, що отримала відгук від Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) під час нещодавньої попередньої зустрічі з розгляду заявки на отримання ліцензії на біопрепарат (BLA) щодо AMT-130, дослідницької генної терапії для лікування хвороби Гентингтона (ХГ).

Хоча остаточний протокол зустрічі ще не отримано, на основі обговорень, що відбулися на зустрічі, uniQure вважає, що FDA більше не погоджується з тим, що дані досліджень Фази I/II AMT-130 у порівнянні із зовнішнім контролем, згідно з попередньо визначеними протоколами та планами статистичного аналізу, наданими FDA до початку досліджень, можуть бути достатніми для надання первинних доказів на підтримку заявки на отримання ліцензії BLA. Це ключовий зсув у порівнянні з попереднім спілкуванням з FDA під час численних зустрічей типу В протягом минулого року. Таким чином, терміни подання BLA для АМТ-130 наразі незрозумілі.

uniQure очікує отримати остаточний протокол протягом 30 днів після зустрічі і планує терміново взаємодіяти з FDA для пошуку шляхів для своєчасного прискореного схвалення AMT-130.

У квітні 2025 року FDA надало препарату AMT-130 статус "Проривна терапія" на основі даних досліджень фази I/II у порівнянні із зовнішнім контролем, а у травні 2024 року - статус "Прогресивна терапія" (Regenerative Medicines Advanced Therapy, RMAT).

“Ми здивовані відгуком FDA на нещодавній зустрічі, що передувала подачі BLA, який кардинально відрізняється від рекомендацій FDA, наданих у листопаді 2024 року, про те, що дані поточних досліджень I/II фази, порівняно із зовнішнім природним контролем, можуть слугувати першочерговою основою для подачі BLA за процедурою Прискореного схвалення”, - сказав Метт Капуста, головний виконавчий директор uniQure. “Ця новина є несподіваною, і ми щиро розчаровані за людей, які живуть з ВГ, що не мають можливостей модифікувати перебіг цього руйнівного захворювання. Ми твердо віримо, що АМТ-130 може принести значну користь пацієнтам, і ми залишаємося повністю відданими співпраці з FDA, щоб визначити найкращий шлях для швидкого надання АМТ-130 пацієнтам та їхнім сім'ям у США”.”

Окрім продовження співпраці з FDA над розробкою AMT-130 для лікування хвороби Гантінгтона, uniQure планує паралельно вести переговори з іншими регуляторними органами, в тому числі в Європейському Союзі та Великій Британії.

Про uniQure

uniQure виконує обіцянку генної терапії - одноразове лікування з потенційно лікувальними результатами. Схвалення генної терапії гемофілії В від uniQure - історичне досягнення, засноване на більш ніж десятирічних дослідженнях і клінічних розробках - є важливою віхою в галузі геномної медицини і відкриває новий підхід до лікування пацієнтів, які живуть з гемофілією. uniQure зараз просуває лінію запатентованої генної терапії для лікування пацієнтів з хворобою Гантінгтона, рефрактерною скроневою епілепсією, бічним аміотрофічним склерозом (БАС), хворобою Фабрі та іншими важкими захворюваннями. www.uniQure.com

Заяви про перспективи розвитку uniQure

Цей прес-реліз містить заяви щодо майбутніх подій. Усі заяви, що не є констатацією історичних фактів, є заявами щодо майбутніх подій, на які часто вказують такі терміни, як “очікувати”, “вважати”, “міг би”, “встановити”, “оцінювати”, “очікувати”, “мета”, “намір”, “з нетерпінням чекати”, “може”, “планувати”, “потенціал”, “прогнозувати”, “проект”, “шукати”, “повинен”, “буде”, “міг би” та подібні вирази, а також заперечні форми цих термінів. Прогнозні заяви ґрунтуються на переконаннях і припущеннях керівництва, а також на інформації, доступній керівництву на дату цього прес-релізу. Приклади таких прогнозних заяв включають, але не обмежуються ними, заяви, що стосуються: планів Компанії щодо просування AMT-130 в США, включаючи плани Компанії щодо взаємодії з FDA з метою пошуку шляхів для своєчасного прискореного схвалення AMT-130 та швидкого надання AMT-130 пацієнтам та їхнім родинам у СШАтерміни та результати взаємодії з регуляторними органами щодо програми АМТ-130, включаючи плани Компанії щодо продовження обговорення з іншими регуляторними органами, в тому числі в Європейському Союзі та Великобританії, паралельно з регуляторними обговореннями з FDA; отримання остаточного протоколу попередньої зустрічі з FDA протягом 30 днів після проведення зустрічі; терміни подачі Компанією заявки на BLA для AMT-130; переконання Компанії в тому, що FDA більше не погоджується з тим, що дані досліджень Фази I/II AMT-130 у порівнянні із зовнішнім контролем можуть бути достатніми для надання первинних доказів на підтримку заявки на BLA; а також потенціал AMT-130 принести значну користь пацієнтам. Фактичні результати Компанії можуть суттєво відрізнятися від тих, що передбачалися в цих прогнозних заявах, з багатьох причин. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого ризики, пов'язані з клінічними випробуваннями АМТ-130 фази I/ll, включаючи ризик того, що такі випробування не зможуть продемонструвати дані, достатні для подальшої клінічної розробки або регуляторного схвалення; ризик того, що стане доступною більша кількість даних про пацієнтів, які призведуть до іншої інтерпретації, ніж та, що була отримана на основі даних, отриманих в результаті дослідження ризики, пов'язані з взаємодією Компанії з регуляторними органами, які можуть вплинути на початок, терміни і хід клінічних випробувань і шляхи до регуляторного схвалення; чи розглядаються вимірювання, які оцінює Компанія, як надійні і чутливі вимірювання прогресування захворювання; чи призведе призначення RMAT, призначення проривної терапії або будь-який прискорений шлях, у разі його надання, до регуляторного схвалення; здатність Компанії провести та профінансувати фазу ІІІ або підтверджувальне дослідження AMT-130, якщо це буде необхідно; здатність Компанії продовжувати створювати та підтримувати інфраструктуру та персонал, необхідні для досягнення її цілей; ефективність управління Компанією поточними та майбутніми клінічними випробуваннями та регуляторними процесами; здатність Компанії продемонструвати терапевтичні переваги своїх кандидатів генної терапії в клінічних випробуваннях; продовження розвитку та визнання генної терапії; здатність Компанії отримати, підтримувати та захищати свою інтелектуальну власність; здатність Компанії фінансувати свою діяльність та залучати додатковий капітал у міру необхідності та на прийнятних умовах. Ці ризики та невизначеності більш детально описані під заголовком “Фактори ризику” у періодичній звітності Компанії, що подається до Комісії з цінних паперів та бірж США (SEC), включаючи річний звіт за формою 10-K, поданий до SEC 27 лютого 2025 року, квартальні звіти за формою 10-Q, подані до SEC 9 травня 2025 року та 29 липня 2025 року, а також в інших документах, які Компанія час від часу подає до SEC. З огляду на ці ризики, невизначеності та інші фактори, ви не повинні надмірно покладатися на ці прогнозні заяви, і, за винятком випадків, передбачених законодавством, Компанія не бере на себе зобов'язання оновлювати ці прогнозні заяви, навіть якщо в майбутньому стане доступною нова інформація.

Контакти uniQure:

ДЛЯ ІНВЕСТОРІВ:

К'яра Руссо
Прямий: 781-491-4371
Мобільний: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com ДЛЯ ЗМІ:

Том Мелоун Прямий: 339-970-7558 Мобільний: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com