Оновлення від LoQus23

LoQus23 Therapeutics - біотехнологічна компанія, що досліджує препарати з низькою молекулярною масою, які можуть зупинити патологічну експансію триплетів, що є причиною і рушійною силою хвороби Гантінгтона (ХГ), міотонічної дистрофії типу 1 та інших захворювань, пов'язаних з повторною експансією триплетів. Сьогодні вони оголосили, що номінували і розробляють LQT-23 - препарат-кандидат, який має революційний потенціал для сповільнення або зупинки прогресування ХГ.

Раніше, у 2024 році, компанія LoQus23 оголосила про фінансування та зосередження на розробці серії інгібіторів MutSβ, з планами виходу в клініку до 2026 року. Тепер вони офіційно призначили LQT-23 своїм головним кандидатом - найдосконаліший і найпотужніший інгібітор на сьогоднішній день - з доклінічними даними, які показують, що він блокує соматичну експансію в моделях ГЛШ. Вони також планують подати заявку на IND/CTA пізніше цього року, що свідчить про готовність до перших випробувань на людях.

Номінація LQT-23 в якості кандидата на розробку є важливим моментом для LoQus23 і підтверджує нашу стратегію просування нашої лінійки інгібіторів MSH3/MutSβ для зміни життя пацієнтів.

Доктор Девід Рейнольдс, виконавчий директор LoQus23

-ПРЕС-РЕЛІЗ

LoQus23 Therapeutics номінує LQT-23 як перший у своєму класі пероральний препарат для лікування хвороби Хантінгтона

• LQT-23 - потужний, високодиференційований, перший у своєму класі алостеричний низькомолекулярний інгібітор MSH3/MutSβ
• Унікальний механізм дії з потенціалом сповільнення або зупинки прогресування ХГ

КЕМБрідж, Англія, 6 січня 2026 року /PRNewswire/. - LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), біотехнологічна компанія, що займається дослідженням низькомолекулярних препаратів, які можуть зупинити патогенну потрійну експансію, що є причиною і рушійною силою хвороби Гантінгтона (ХГ), міотонічної дистрофії 1-го типу та інших захворювань, пов'язаних з потрійною експансією, сьогодні оголошує про те, що вона номінувала і розробляє LQT-23, препарат-кандидат, що має революційний потенціал для сповільнення або зупинки прогресування ХГ.

Доведено, що репарація неспівпадінь ДНК є ключовим фактором розвитку ХГД та інших захворювань, що спричиняють потрійні повтори. Сукупність даних генетики людини, посмертних досліджень та механістичних досліджень вказує на те, що MSH3/MutSβ є найбільш перспективною мішенню для репарації неспівпадінь ДНК. Однак цей білок є дуже складною мішенню для терапевтичного втручання за допомогою низькомолекулярних препаратів.

Використовуючи свої глибокі знання про шлях і захворювання, компанія LoQus23 створила платформу аналізів і кілька серій низькомолекулярних інгібіторів MutSβ. LQT-23 являє собою революційний прорив у модуляції MutSβ для лікування гіпертензії, використовуючи новий механізм дії для пригнічення цієї складної мішені. LQT-23 є найбільш досконалим і потужним алостеричним низькомолекулярним інгібітором MutSβ на сьогоднішній день.

Доктор Девід Рейнольдс, генеральний директор LoQus23 Therapeutics, прокоментував: “Номінація LQT-23 як нашого кандидата на розробку є важливим моментом для LoQus23 і підтверджує нашу стратегію просування нашої лінійки інгібіторів MSH3/MutSβ для трансформації життя пацієнтів. Я хочу віддати належне відданості нашої команди, яка невтомно працювала протягом багатьох років над визначенням цього кандидата для такої складної мети, і ми з нетерпінням чекаємо на його просування до подачі на реєстрацію IND/CTA пізніше цього року”.”

Д-р Сайрус Мозаєні, голова ради директорів LoQus23, додав: “MSH3/MutSβ є найперспективнішою та найкраще підтвердженою мішенню для лікування ХГ, але її було важко лікувати. Команда досягла виняткового прогресу з моменту отримання фінансування у 2024 році, і призначення LQT-23 нашим провідним кандидатом на розробку підкреслює нашу глибоку експертизу в цій галузі, одночасно позиціонуючи LoQus23 на передовій терапії для лікування ВГ”.”

Доклінічні дослідження LQT-23 продемонстрували потужну та селективну модуляцію MSH3/MutSβ, що призводить до надійної блокади соматичної експансії в клітинних системах та на тваринних моделях. Доклінічні дослідження триватимуть до 2026 року.

Хвороба Гантінгтона - це аутосомно-домінантне нейродегенеративне захворювання, для якого наразі не існує затвердженого лікування, що модифікує перебіг хвороби, і яке налічує 30 000 пацієнтів лише в США. Спрямовуючи свої зусилля на соматичну експансію, LoQus23 сподівається сповільнити або навіть зупинити появу та прогресування хвороби Гантінгтона. У 2024 році LoQus23 оголосив про успішне закриття раунду фінансування серії А на суму 35 мільйонів фунтів стерлінгів під керівництвом Forbion, а також існуючих інвесторів SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund та Novartis Venture Fund.

Примітки для редакторів

Про компанію LoQus23 Therapeutics Ltd

LoQus23 - це біотехнологічна компанія, що базується в Кембриджі, Великобританія, і розробляє низькомолекулярні інгібітори соматичної експансії для лікування хвороби Гантінгтона та інших захворювань з потрійною повторною експансією. Хвороба Гантінгтона - це аутосомно-домінантне нейродегенеративне захворювання, для якого наразі не існує затвердженого лікування, що модифікує перебіг хвороби, і яке налічує 30 000 пацієнтів лише в США.

Підхід LoQus23 має потенціал зупинити нестабільність ДНК і, таким чином, сповільнити нейродегенерацію при цих захворюваннях. LoQus23 зосереджується на використанні структурного підходу до розробки низькомолекулярних препаратів, який може запропонувати більш зручне застосування, ніж інші підходи. Пероральні низькомолекулярні препарати мають значний досвід у лікуванні складних захворювань головного мозку та забезпечують більшу зручність для пацієнтів порівняно з іншими сучасними методами лікування. Провідна програма LoQus23 - потужний алостеричний низькомолекулярний інгібітор MSH3, частина комплексу MutSβ, який зараз перебуває на стадії доклінічної розробки.

LoQus23 має висококваліфіковану команду керівників, яка спирається на науку світового рівня. Компанія була заснована у 2019 році доктором Девідом Рейнольдсом, доктором Керолайн Бенн та доктором Рут МакКернан, доктором медичних наук, підприємцями, які працюють у Фонді відкриття деменції SV Health Investors, який також виступив у ролі початкового інвестора. У жовтні 2024 року компанія закрила успішний раунд фінансування серії А на суму 35 мільйонів фунтів стерлінгів під керівництвом Forbion разом з існуючими інвесторами SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund та Novartis Venture Fund.

Для отримання додаткової інформації, будь ласка, відвідайте: www.loqus23.com