uniQure оголошує про зустріч з FDA

9 січня 2026 року 7:05 ранку за східноєвропейським часом

uniQure оголошує про заплановану зустріч типу А з FDA

ЛЕКСІНГТОН, штат Массачусетс, і АМСТЕРДАМ, 09 січня 2026 року (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), провідна компанія в галузі генної терапії, що просуває трансформаційні методи лікування для пацієнтів з важкими захворюваннями, сьогодні оголосила про зустріч типу А з представниками Управління з контролю за продуктами харчування і ліками США. Запланована зустріч з Управлінням з контролю за якістю харчових продуктів і медикаментів США (FDA) для обговорення пакету даних щодо заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати (BLA) для підтримки прискореного схвалення AMT-130, дослідницької генної терапії компанії для лікування хвороби Хантінгтона.

“Ми сподіваємося на конструктивну дискусію з FDA, оскільки ми працюємо над своєчасним вирішенням питання щодо прискореного шляху схвалення AMT-130”, - сказав Метт Капуста, головний виконавчий директор uniQure. “Спільнота людей з хворобою Гантінгтона, включаючи пацієнтів та лікарів, підкреслила глибоку незадоволену медичну потребу та важливість своєчасного доступу до потенційно модифікуючої терапії, такої як АМТ-130. Ми залишаємося глибоко відданими справі забезпечення доступу пацієнтів, продовжуючи тісно співпрацювати з FDA”.”

Компанія планує надати регуляторне оновлення після отримання офіційного протоколу засідання.

Про uniQure

uniQure виконує обіцянку генної терапії - одноразове лікування з потенційно лікувальними результатами. Схвалення генної терапії гемофілії В від uniQure - історичне досягнення, засноване на більш ніж десятирічних дослідженнях і клінічних розробках - є важливою віхою в галузі геномної медицини і відкриває новий підхід до лікування пацієнтів, які живуть з гемофілією. uniQure зараз просуває лінію запатентованої генної терапії для лікування пацієнтів з хворобою Гантінгтона, рефрактерною скроневою епілепсією, бічним аміотрофічним склерозом (БАС), хворобою Фабрі та іншими важкими захворюваннями. www.uniQure.com

Заяви про перспективи розвитку uniQure

Цей прес-реліз містить заяви щодо майбутніх подій. Усі заяви, що не є констатацією історичних фактів, є заявами щодо майбутніх подій, на які часто вказують такі терміни, як “очікувати”, “вважати”, “міг би”, “встановити”, “оцінювати”, “очікувати”, “мета”, “намір”, “з нетерпінням чекати”, “може”, “планувати”, “потенціал”, “прогнозувати”, “проект”, “шукати”, “повинен”, “буде”, “міг би” та подібні вирази, а також заперечні форми цих термінів. Прогнозні заяви ґрунтуються на переконаннях і припущеннях керівництва, а також на інформації, доступній керівництву на дату цього прес-релізу. Приклади таких прогнозних заяв включають, але не обмежуються ними, заяви щодо: планів Компанії провести зустріч типу А з FDA та працювати над своєчасним вирішенням питання про прискорений шлях затвердження AMT-130; AMT-130 як потенційно модифікуючу хворобу терапію; та планів Компанії надати регуляторне оновлення після отримання офіційного протоколу запланованої зустрічі типу А. Фактичні результати діяльності Компанії можуть суттєво відрізнятися від тих, що передбачені в цих прогнозних заявах, з багатьох причин. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого ризики, пов'язані з клінічними дослідженнями АМТ-130 Фази I/ll, включаючи ризик того, що такі дослідження не зможуть продемонструвати дані, достатні для подальшої клінічної розробки або регуляторного схвалення; ризик того, що FDA в кінцевому підсумку прийде до висновку, що такі дослідження не є адекватними і добре контрольованими для надання первинних доказів на підтримку BLA; ризик того, що стане доступною більша кількість даних про пацієнтів, що призведе до іншої інтерпретації, ніж та, що випливає з вихідних даних; ризики, пов'язані з взаємодією Компанії з регуляторними органами, які можуть вплинути на початок, терміни і хід клінічних випробувань і шляхи до регуляторного схвалення; чи вважатимуться вимірювання, які оцінює Компанія, надійними і чутливими вимірюваннями прогресування захворювання; чи призведе призначення RMAT, призначення проривної терапії або будь-який прискорений шлях, якщо він буде наданий, до регуляторного схвалення; здатність Компанії провести та профінансувати Фазу ІІІ або підтверджуюче дослідження для АМТ-130, якщо це буде необхідно; здатність Компанії продовжувати будувати та підтримувати інфраструктуру та персонал, необхідні для досягнення своїх цілей; ефективність Компанії в управлінні поточними та майбутніми клінічними випробуваннями та регуляторними процесами; здатність Компанії продемонструвати терапевтичні переваги своїх кандидатів у генну терапію в клінічних випробуваннях; продовження розвитку та визнання генної терапії; здатність Компанії отримувати, підтримувати та захищати свою інтелектуальну власність; здатність Компанії фінансувати свою діяльність та залучати додатковий капітал у разі необхідності та на прийнятних умовах. Ці ризики та невизначеності більш детально описані під заголовком “Фактори ризику” у періодичній звітності Компанії, що подається до Комісії з цінних паперів та бірж США (SEC), включаючи річний звіт за формою 10-K, поданий до SEC 27 лютого 2025 року, квартальні звіти за формою 10-Q, подані до SEC 9 травня 2025 року, 29 липня 2025 року та 10 листопада 2025 року, а також в іншій звітності, яку Компанія періодично подає до SEC. З огляду на ці ризики, невизначеності та інші фактори, ви не повинні надмірно покладатися на ці прогнозні заяви, і, за винятком випадків, передбачених законодавством, Компанія не бере на себе зобов'язання оновлювати ці прогнозні заяви, навіть якщо в майбутньому стане доступною нова інформація.

Контакти uniQure:

ДЛЯ ІНВЕСТОРІВ:

К'яра Руссо Прямий: 781-491-4371 Мобільний: 617-306-9137 c.russo@uniQure.com

ДЛЯ ЗМІ:

Том Мелоун Прямий: 339-970-7558 Мобільний: 339-223-8541 t.malone@uniQure.com