Дорогі друзі зі спільноти людей з хворобою Гантінгтона,

Ми хотіли б поділитися останніми даними про поточні дослідження SKY-0515, дослідницького препарату, що вивчається для лікування хвороби Гантінгтона (ХГ). Сьогодні було оприлюднено науковий прес-реліз, і цей лист має на меті пояснити новини у більш зрозумілій та доступній формі. Ми знаємо, наскільки важливо для сімей та людей, які страждають на ХГ, отримувати чітку, чесну інформацію, і ми вдячні вам за те, що ви знайшли час, щоб прочитати цей лист.

Що таке SKY-0515?

SKY-0515 - це дослідницький пероральний препарат, що приймається один раз на добу, який наразі доступний лише в рамках клінічних випробувань. Він не схвалений для застосування при жодному захворюванні та в жодній країні. Досліджуваний лікарський засіб призначений для впливу на два біологічні фактори, пов'язані з хворобою Гантінгтона:

• Мутантний хантингтин (mHTT), аномальний білок, що викликає ХГН
• PMS1, білок, який може бути залучений до процесів, пов'язаних з прогресуванням захворювання
• Дослідники вивчають, чи можуть зміни в цих біологічних маркерах бути пов'язані з розвитком гіпертензії з часом.

Про що йшлося в анонсі від 27 січня?

Оголошення включало результати дев'ятимісячного проміжного аналізу людей з ранньою стадією гіпертензії, які беруть участь у клінічному дослідженні 1 фази. Це дослідження зосереджене головним чином на безпеці та на розумінні того, як досліджуваний препарат поводиться в організмі. Ось що спостерігалося до цього часу:

• Зміни біологічних маркерів
• У людей, які приймали SKY-0515, спостерігалося дозозалежне зниження рівня мутантного хантингтину в крові
• При вищих досліджуваних дозах спостерігалося середнє зниження приблизно на 62%
• Також спостерігалося зменшення мРНК PMS1 приблизно на 26%
• Показано, що досліджуваний препарат досягає головного мозку, що є важливим для лікування гіпертонічної хвороби

Ці дані свідчать про те, що SKY-0515 взаємодіє з передбачуваними біологічними мішенями. На даному етапі невідомо, як ці зміни пов'язані з симптомами або довгостроковими результатами.

Що ми знаємо про безпеку?

• SKY-0515 загалом добре переносився в ході дослідження
• У представлених даних не було виявлено суттєвих проблем з безпекою
• Безпека продовжує ретельно контролюватися в міру того, як дослідження просуваються вперед

Чи були виміряні симптоми або функції?

• Дослідники також зібрали дослідницькі клінічні оцінки, включаючи комбінований бал, який називається Комплексна уніфікована шкала оцінки хвороби Гантінгтона (cUHDRS), що враховує рух, мислення та повсякденні функції.
• Середні бали загалом були стабільними з плином часу, з невеликими змінами
• Через дев'ять місяців учасники програми SKY-0515 продемонстрували невеликі середні покращення порівняно з початковим рівнем
• Оскільки це дослідження на ранній стадії з обмеженою кількістю учасників, його результати слід інтерпретувати з обережністю
• Щоб краще зрозуміти, чи може SKY-0515 впливати на симптоми або прогресування захворювання, необхідні більш масштабні та тривалі дослідження.

Які дослідження відбуваються зараз?

Фаза 1 дослідження

• Набір завершено
• Учасники продовжують участь у сліпому продовженому періоді
• Додаткові дані очікуються в середині 2026 року

Фаза 2/3 дослідження FALCON-HD

• Наразі відкрито набір в Австралії, Новій Зеландії та Грузії. Інші країни будуть додані найближчим часом
• Учасники отримуватимуть лікування або плацебо протягом щонайменше 12-18 місяців
• Це дослідження надалі оцінюватиме безпеку, біологічні маркери та клінічні показники

Більш детальна інформація доступна за посиланням ClinicalTrials.gov NCT06873334 і www.FALCON-HD.com.

Що це оновлення означає для HD-спільноти?

Ці результати представляють ранній, але значущий прогрес у клінічній розробці SKY-0515. Отримані дані свідчать про те, що препарат має вимірні біологічні ефекти, але ще занадто рано говорити про те, що це може означати для людей, які страждають на HD. SKY-0515 залишається дослідницьким препаратом, і необхідні подальші дослідження, перш ніж можна буде зробити якісь висновки про його потенційну роль у лікуванні ВГ. Ми продовжуємо відкрито ділитися новинами в міру розвитку науки.

Протягом наступних місяців члени команди Skyhawk братимуть участь у громадських заходах, конференціях та вебінарах, організованих кількома пацієнтськими організаціями, серед яких Хантінгтон Австралія, Хантінгтон Вікторія, Асоціація хвороби Хантінгтона Окленда, Асоціація хвороби Хантінгтона Америки, Товариство Хантінгтона Канади, Молодіжна організація хвороби Хантінгтона, Фактор-Н, Асоціація Хантінгтона Франції та Асоціація хвороби Хантінгтона Англії та китів. Ці організації нададуть детальну інформацію про дати, час та способи приєднання через свої звичайні канали, тому ми закликаємо вас слідкувати за останніми оновленнями.

Ми глибоко вдячні окремим особам та сім'ям, які беруть участь у дослідженнях, а також правозахисним організаціям та членам спільноти, які продовжують підтримувати дослідження ВГ. Ми знаємо, що спільнота вже давно чекає на прогрес, і ми вдячні, що ви продовжуєте взаємодіяти з нами, незважаючи на невизначеність. Дякуємо, що покладаєте надію та довіряєте дослідженням.

Ми продовжуємо ділитися оновленнями в міру просування дослідження.

З повагою, команда Skyhawk Therapeutics

--ПРЕС-РЕЛІЗ

Skyhawk Therapeutics оголошує про дев'ятимісячні проміжні результати клінічних випробувань препарату SKY-0515 для лікування хвороби Гантінгтона в рамках Фази 1

Дев'ятимісячні результати показують середнє покращення за Комплексною уніфікованою шкалою оцінки хвороби Гантінгтона від вихідного рівня на +0,64 бала, порівняно з очікуваним в анамнезі погіршенням за КУШХГ у пацієнтів з симптомами на -0,73 бала за дев'ять місяців, виходячи із зважування балів схильності. Skyhawk також оголошує, що фаза 2/3 дослідження SKY-0515 FALCON-HD розширилася по всьому світу. Наразі Skyhawk призначила лікування понад 90 пацієнтам.

Бостон, штат Массачусетс, 27 січня 2026 р. - Skyhawk Therapeutics, Inc., біотехнологічна компанія клінічної стадії, що розробляє нові методи лікування низькомолекулярними препаратами для модуляції критичних РНК-мішеней, сьогодні оголошує про позитивні результати дев'ятимісячного проміжного аналізу досліджуваного препарату SKY-0515 для лікування хвороби Гентингтона (ХГ).

Лікування препаратом SKY-0515 призводить до дозозалежного зниження рівня білка mHTT у крові на 62% у дозі 9 мг та дозозалежного зниження рівня мРНК PMS1 на 26%. PMS1 є ключовим фактором соматичної експансії CAG-повторів та патології гіпертензії. SKY-0515 також продемонстрував відмінний вплив на центральну нервову систему і був загалом безпечним та добре переносився.

Через три, шість і дев'ять місяців пацієнти, які отримували препарат SKY-0515 у когорті пацієнтів частини С клінічного дослідження 1 фази SKY-0515, демонструють середнє покращення за Комплексною уніфікованою шкалою оцінки хвороби Гантінгтона (cUHDRS) порівняно з вихідним рівнем. Через дев'ять місяців, згідно з об'єднаним аналізом, це покращення становить +0,64 бала порівняно з очікуваним погіршенням через дев'ять місяців за шкалою cUHDRS у пацієнтів з симптомами на -0,73 бала, що ґрунтується на зважуванні балів схильності за допомогою Enroll-HD та TRACK-HD.

Skyhawk Therapeutics, Inc. ‘Фаза 1, частина С, когортне дослідження КУГДРС та його компонентів через 3, 6 та 9 місяців у пацієнтів, які отримували SKY-0515 безперервно протягом 9 місяців, один раз на добу, з об'єднанням даних у дозах 4 мг та 9 мг (n=17)’, січень 2026 року. Примітка: Смуги похибок представляють стандартну похибку середнього значення; зважування балів схильності (n=325) проводилося за допомогою програм Enroll-HD і TRACK-HD.

“Я дуже натхненний цими даними з безпеки та ранньої ефективності препарату SKY-0515, отриманими в ході дослідження Фази 1, Частина С у пацієнтів, які демонструють відхилення показників cUHDRS від очікуваного погіршення в анамнезі через три, шість та дев'ять місяців’, - сказав Ед Уайлд, професор неврології Університетського коледжу Лондона. ”SKY-0515 продовжує знижувати рівень білка mHTT в найбільшій мірі, ніж будь-який інший терапевтичний препарат, випробуваний на сьогоднішній день у пацієнтів, а клінічні дані та дані біомаркерів свідчать про те, що препарат добре переноситься у всіх випробуваних дозах. Здатність препарату SKY-0515 знижувати рівень як mHTT, так і PMS1 пропонує потужну комбінацію для лікування хвороби Гантінгтона за допомогою двох її основних патогенетичних механізмів. Ці результати відкритого дослідження, які мають бути підтверджені в поточному плацебо-контрольованому дослідженні FALCON-HD, дають надію на значний вплив на людей, які живуть з ХГ в усьому світі - для яких пероральне лікування препаратом SKY-0515, що знижує рівень гонадотропіну, буде справді трансформаційним“.’

“Нашою метою дослідження 1 фази було встановити безпеку та активність біомаркерів, - сказав Сергій Паушкін, керівник відділу досліджень та розробок Skyhawk Therapeutics, - і стабільна відповідь препарату SKY-0515 на біомаркери в нашому дев'ятимісячному проміжному аналізі даних, а також покращення потенційної кінцевої точки, cUHDRS, порівняно з погіршенням показника cUHDRS в анамнезі пацієнтів, підкреслює потенціал SKY-0515 як найкращого у своєму класі препарату, що змінює перебіг захворювання, при лікуванні ВД. Ці проміжні дані є важливою віхою для SKY-0515 і підкреслюють можливості платформи Skyhawk у створенні першокласних малих молекул для лікування руйнівних захворювань, для яких не існує затверджених методів терапії, що модифікують перебіг хвороби”.“

Хвороба Гантінгтона - це рідкісне, спадкове і, зрештою, смертельне нейродегенеративне захворювання, на яке страждають понад 40 000 пацієнтів у Сполучених Штатах, і сотні тисяч у всьому світі, за оцінками експертів. Наразі не існує затверджених методів лікування, які б сповільнювали або зупиняли прогресування хвороби. SKY-0515 - це пероральний дослідницький низькомолекулярний РНК-модулятор, розроблений на основі нової РНК-модулюючої платформи SKYSTAR®. SKY-0515 терапевтично знижує рівень як білка HTT, так і білка PMS1. PMS1 є додатковим ключовим фактором соматичної експансії CAG-повторів та патології гіпертензії і повинен доповнювати переваги зниження мутантного HTT.

Сьогодні Skyhawk також оголошує, що дослідження SKY-0515 фази 2/3 FALCON-HD, яке розпочато на дванадцяти сайтах в Австралії та Новій Зеландії, розширилося по всьому світу. Наразі компанія Skyhawk провела лікування препаратом SKY-0515 більше ніж 90 пацієнтам. SKY-0515 - це перший препарат компанії Skyhawk у клінічних дослідженнях.

До кінця 2027 року Skyhawk планує ввести в клініку додаткові низькомолекулярні препарати для лікування рідкісних неврологічних захворювань, які не мають затверджених методів лікування, що модифікують перебіг хвороби.

Про фазу 1 клінічного дослідження SKY-0515

Фаза 1 клінічного дослідження SKY-0515 - це перше дослідження на людях, метою якого є оцінка безпеки, переносимості, фармакокінетики та фармакодинаміки препарату SKY-0515 у здорових добровольців та осіб з ранньою стадією хвороби Гантінгтона (ХГ). Дослідження розділене на три частини. Частини А і В оцінювали SKY-0515 у здорових добровольців. Частина С - це подвійне сліпе плацебо-контрольоване паралельне дослідження двох рівнів доз препарату SKY-0515 та плацебо в осіб з ранньою стадією ХГ (HD-ISS стадія 1, 2 або легка стадія 3) протягом 84 днів з подальшим продовженням активного лікування на 12 місяців, де всі учасники будуть отримувати низьку або високу дозу препарату SKY-0515 в сліпому режимі. Цілі дослідження включають оцінку мутантного білка HTT та мРНК PMS1. Перші пацієнти отримали дозу SKY-0515 в частині С в січні 2025 року. Набір у фазу 1С дослідження SKY-0515 завершено.

Про фазу 2/3 клінічного дослідження SKY-0515 FALCON-HD

FALCON-HD (NCT06873334) - це рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження фази 2/3 з діапазоном доз для оцінки фармакодинаміки, безпечності та ефективності препарату SKY-0515 за участю 120 пацієнтів з раком молочної залози 2-ї та ранньої 3-ї стадії на 12 сайтах в Австралії та Новій Зеландії, а також 400 пацієнтів з раком молочної залози 2-ї та ранньої 3-ї стадії на 40+ сайтах по всьому світу. Пацієнти, які пройдуть відбір, отримуватимуть один раз на день пероральну дозу препарату SKY-0515 на одному з трьох рівнів дозування або плацебо протягом періоду лікування, щонайменше, 12 місяців. Дослідження спрямоване на оцінку потенціалу SKY-0515 щодо модуляції сплайсингу РНК та зниження рівня білків mHTT та PMS1, які беруть участь у патології хвороби Гантінгтона. Додаткову інформацію про FALCON-HD, включаючи сайти-учасники та критерії відбору, можна знайти на сайті ClinicalTrials.gov та www.FALCON-HD.com.

Про Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics - це біотехнологічна компанія клінічної стадії, яка використовує власну платформу SKYSTAR® для пошуку та розробки методів лікування найбільш важко виліковних захворювань за допомогою низькомолекулярних РНК-модулюючих препаратів. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.skyhawktx.com.

Skyhawk Контактна особа Мора Маккарті Керівник відділу корпоративного розвитку maura@skyhawktx.com