Sarepta Therapeutics оголошує про схвалення заявки на проведення клінічного дослідження препарату SRP-1005, дослідницького засобу для лікування хвороби Гантінгтона

Очікується, що перше клінічне дослідження SRP-1005 на людях, відоме як INSIGHTT, розпочнеться у другому кварталі 2026 року.

КАМБРИДЖ, Массачусетс - (БІЗНЕС ВІКНА) - 4 лютого 2026 р. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT), лідер у галузі прецизійної генетичної медицини для лікування рідкісних захворювань, сьогодні оголосила, що Medsafe, новозеландський орган з безпеки лікарських засобів та медичних виробів, надав дозвіл на заявку на проведення клінічного дослідження (CTA) дослідження SRP-1005-101, також відомого як INSIGHTT. Sarepta планує розпочати це перше клінічне дослідження SRP-1005 (колишня назва ARO-HTT) на людях у другому кварталі 2026 року. SRP-1005 - це дослідницький препарат малих інтерферуючих РНК (siRNA) для лікування хвороби Гантінгтона.

INSIGHTT - це багатоцентрове дослідження 1 фази з ескалацією дози, в якому оцінюється безпека та переносимість підшкірного введення SRP-1005 приблизно 24 учасниками. SRP-1005 використовує передовий підхід TfR1 (білок рецептора трансферину 1), який використовує моновалентний фрагмент антигенного зв'язування (fAb), розроблений для ефективної доставки до центральної нервової системи. Підшкірне введення призначене для уникнення насичення рецептора трансферину та досягнення постійного і надійного проникнення через гематоенцефалічний бар'єр. Доклінічні дані з SRP-1005 продемонстрували потенціал для значного нокдауну білків у ключових глибоких ділянках мозку, включаючи путамен і хвостатий мозок, а також скроневу і лобову кору головного мозку.

Про хворобу Гантінгтона Хвороба Гантінгтона (ХГ) - це рідкісне і, зрештою, смертельне спадкове нейродегенеративне захворювання, яке передається з покоління в покоління в уражених сім'ях. ХД викликана мутацією в гені білка під назвою хантінтін (HTT), що призводить до прогресуючого руйнування нервових клітин головного мозку, впливаючи на пізнання, рух і поведінку. У США близько 40 000 людей живуть з симптоматичною ХД, і ще 200 000 осіб є носіями генетичної мутації і знаходяться в групі ризику розвитку симптомів. Симптоми зазвичай з'являються у віці від 30 до 50 років і з часом погіршуються, при цьому кожна дитина хворого батька має 50% шанс успадкувати цей стан. Наразі не існує жодних відомих ліків або затверджених методів лікування, що модифікують перебіг хвороби та усувають її основну причину.

Про платформу siRNA від Sarepta

Платформа Sarepta наступного покоління siRNA орієнтована на хронічну терапію нейродегенеративних та легеневих захворювань, а також включає дослідницькі методи лікування:

• Фаціоскапулоплечова м'язова дистрофія (ФСГД)
• Міотонічна дистрофія типу 1 (МД1)
• Спіноцеребеллярна атаксія 2 типу (SCA2)
• Ідіопатичний легеневий фіброз (ІЛФ)
• Хвороба Гентингтона (ХГ)

Sarepta також проводить доклінічні програми для лікування спіноцеребелярної атаксії типу 1 (SCA1) та спіноцеребелярної атаксії типу 3 (SCA3) і має ексклюзивну співпрацю з Arrowhead Pharmaceuticals для розробки методів лікування захворювань скелетних м'язів, плануючи дослідити до шести мішеней для відкриття в області м'язових розладів або розладів центральної нервової системи.

Про Sarepta Therapeutics

Сарепта виконує нагальну місію: розробляє високоточну генетичну медицину для лікування рідкісних захворювань, які руйнують життя та обривають майбутнє. Ми займаємо лідируючі позиції в лікуванні м'язової дистрофії Дюшена (МДД) і створюємо потужний портфель програм для лікування захворювань м'язів, центральної нервової системи та серця. Для отримання додаткової інформації, будь ласка, відвідайте www.sarepta.com або слідкуйте за нами в LinkedIn, X, Instagram та Facebook.

Розміщення інформації в Інтернеті

Ми регулярно розміщуємо інформацію, яка може бути важливою для інвесторів, у розділі ‘Для інвесторів’ на нашому веб-сайті за адресою www.sarepta.com. Ми заохочуємо інвесторів та потенційних інвесторів регулярно відвідувати наш веб-сайт для отримання важливої інформації про нас.

Заяви про перспективи

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви. Будь-які заяви, що містяться в цьому прес-релізі, які не є констатацією історичних фактів, можуть розглядатися як прогнозні заяви. Такі слова, як “вважає”, “передбачає”, “планує”, “очікує”, “буде”, “має намір”, “потенційний”, “можливий” та подібні вирази призначені для визначення прогнозних заяв. Ці прогнозні заяви включають заяви, пов'язані з нашими пріоритетами, технологіями та програмами досліджень і розробок; потенційними перевагами SRP-1005; а також очікуваними планами та етапами, включаючи наші очікування щодо ініціювання SRP-1005 у другому кварталі 2026 року.

Ці прогнозні заяви пов'язані з ризиками та невизначеностями, багато з яких знаходяться поза межами контролю Сарепти. Відомі фактори ризику включають, серед іншого успіх доклінічних та клінічних випробувань, особливо якщо вони базуються на невеликій вибірці пацієнтів, не гарантує, що подальші клінічні випробування будуть успішними, а результати майбутніх досліджень можуть не відповідати попереднім позитивним результатам або не відповідати вимогам регуляторних органів щодо безпеки та ефективності кандидатів на отримання дозволу на застосування продукту певні програми можуть ніколи не досягти успіху в клініці або можуть бути припинені з різних причин, зокрема через те, що регуляторні органи накладуть заборону на проведення клінічних досліджень, а ми призупинимо або припинимо клінічні дослідження або випробування; якщо фактична кількість пацієнтів, які страждають на захворювання, які ми прагнемо лікувати, буде меншою, ніж передбачалося, це може негативно позначитися на наших доходах і здатності досягати прибутковості; ми можемо бути не в змозі виконати наші бізнес-плани, включаючи дотримання очікуваних або запланованих регуляторних етапів і термінів, планів клінічного розвитку та виведення продуктів на ринки з різних причин, включаючи можливі обмеження фінансових та інших ресурсів, виробничі обмеження, які неможливо передбачити або вирішити вчасно, а також рішення регуляторних, судових або відомчих органів, таких як рішення Відомства США з питань патентів і торгових марок щодо патентів, які охоплюють наші продукти-кандидати на отримання ліцензії; а також ризики, визначені під заголовком “Фактори ризику” в останньому квартальному звіті Sarepta за формою 10-Q, поданому до Комісії з цінних паперів та бірж (SEC), а також в інших документах, поданих Компанією до SEC, які ми рекомендуємо вам переглянути.

Будь-який з вищезазначених ризиків може суттєво та несприятливо вплинути на бізнес, результати діяльності та ринкову вартість звичайних акцій Sarepta. Для отримання детального опису ризиків та невизначеностей, з якими стикається Sarepta, рекомендуємо вам ознайомитися з документами, поданими Sarepta до Комісії з цінних паперів та бірж США (SEC). Ми застерігаємо інвесторів не покладатися на прогнозні заяви, що містяться в цьому прес-релізі. Сарепта не бере на себе жодних зобов'язань публічно оновлювати свої прогнозні заяви на основі подій або обставин після дати цього прес-релізу, за винятком випадків, передбачених законодавством.

Переглянути вихідну версію на businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20260204133666/en/

Інвестор: Ян Естепан 617-274-4052 iestepan@sarepta.com

Райан Вонг 617-800-4112 rwong@sarepta.com

Медіа: Трейсі Соррентіно 617-301-8566 tsorrentino@sarepta.com

Джерело: Sarepta Therapeutics, Inc.