Harness Therapeutics номінує препарат-кандидат HRN001 для лікування гіпертонічної хвороби та запускає клінічну консультативну раду

Harness Therapeutics номінує HRN001, першокласний препарат-кандидат на лікування хвороби Гантінгтона, та створює клінічну консультативну раду

• HRN001 - це потужний та специфічний антисенсовий олігонуклеотид, розроблений для контрольованої регуляції FAN1, генетично підтвердженої мішені при хворобі Гантінгтона.
• Сформовано Клінічну консультативну раду для підтримки просування HRN001 до перших досліджень на людях у 2027 році
• Доктор Енді Біллінтон, CSO, представить доклінічні дані на майбутній конференції з терапії хвороби Хантінгтона Фонду CHDI

Кембридж, Великобританія, 16 лютого 2026 року:

Harness Therapeutics (‘Harness’), біотехнологічна компанія, що відкриває раніше неліковані мішені для трансформації лікування нейродегенеративних захворювань, сьогодні оголошує про номінацію HRN001 як провідного кандидата на препарат для лікування хвороби Гантінгтона та формування клінічної консультативної ради для підтримки просування програми до клінічної оцінки.

Хвороба Гантінгтона (ХГ) - це руйнівне спадкове нейродегенеративне захворювання, яке призводить до прогресуючого когнітивного, психіатричного та моторного зниження, а смерть часто настає протягом 15 років після появи симптомів. Незважаючи на значний прогрес у розумінні біології захворювання, наразі не існує затверджених методів лікування, що модифікують перебіг хвороби.

ХГ викликана розширенням CAG-повторів у гені гантінтину (HTT). Постійна соматична експансія цих повторів сьогодні визнана ключовим фактором виникнення та прогресування захворювання. Нуклеаза FAN1 стала однією з найпривабливіших мішеней для придушення соматичної експансії, продемонструвавши найсильнішу генетичну асоціацію з початком захворювання в дослідженнях асоціацій на рівні геному.

Наш перший у своєму класі кандидат HRN001 - це потужний та специфічний антисмисловий олігонуклеотид, націлений на FAN1, розроблений для контрольованої регуляції цієї ключової нуклеази репарації ДНК. Він використовує запатентовану Harness платформу MISBA® (сайт мікроРНК, що блокує ASO), яка дозволяє точно регулювати рівень цільового білка без ризику надмірної експресії.

HRN001 продемонстрував сильну регуляцію FAN1 та сповільнення соматичної експансії на моделях гіпертонічної хвороби, а також сприятливі характеристики ПК та переносимості. Доклінічна розробка триватиме протягом 2026 року, щоб підтримати клінічні випробування у 2027 році. Harness вивчає потенціал платформи MISBA® для лікування інших розладів, пов'язаних з потрійним повторенням, а також для більш широкого спектру нейродегенеративних захворювань.

Дивіться поширені запитання нижче

Щоб підтримати просування HRN001 до клініки, Harness створив клінічну консультативну раду (CAB), до складу якої увійшли провідні експерти в галузі гемоглобіну, в тому числі:

• Д-р Ірина Антонієвич (голова) - головний лікар, Trace Neuroscience
• Доктор Анна Россер - професор клінічної неврології, Кардіффський університет
• Доктор Джеффрі Лонг - професор психіатрії та біостатистики, Університет охорони здоров'я штату Айова
• Доктор Ральф Рейльман - директор-засновник і головний виконавчий директор Інституту Джорджа Хантінгтона
• Доктор Роджер Баркер - професор клінічної неврології, Кембриджський університет
• Доктор Сара Табрізі - професор клінічної неврології, Університетський коледж Лондона
• Доктор Вільям Грей - професор функціональної нейрохірургії, Кардіффський університет

CAB забезпечуватиме стратегічне керівництво клінічним розвитком, дизайном досліджень та стратегією трансляції в міру просування програми до клініки.

Доктор Енді Біллінтон, головний науковий директор Harness Therapeutics, представить роботу компанії в області HD на майбутній щорічній конференції CHDI Huntington's Disease Therapeutics в Палм-Спрінгс, Каліфорнія, 23-26 лютого, надаючи додаткову інформацію про наукове обґрунтування та хід розробки HRN001.

Доктор Ян Тіркеттл, генеральний директор Harness Therapeutics, прокоментував: “Номінація HRN001 є важливою віхою для Harness і підкреслює нашу прихильність до спільноти людей з хворобою Гантінгтона. Завдяки точному регулюванню FAN1, мішені з переконливим генетичним підтвердженням затримки початку захворювання, HRN001 представляє диференційований, першокласний терапевтичний підхід для вирішення проблеми соматичної експансії, що є основним фактором прогресування хвороби. Формування Клінічної консультативної ради привносить в програму глибокий клінічний і трансляційний досвід. CAB буде тісно співпрацювати з Harness, оскільки ми просуваємо HRN001 до клініки і прагнемо надати дійсно модифікуючу хворобу терапію для пацієнтів і сімей, які живуть з хворобою Гантінгтона”.”

Доктор Ірина Антонієвич, голова клінічної консультативної ради Harness Therapeutics, додала: ’FAN1 є одним з найбільш переконливих і послідовно підтверджених генетичних модифікаторів хвороби Гантінгтона, виявлених на сьогоднішній день, з чітким механічним зв'язком з соматичною експансією і прогресуванням захворювання. Підхід Harness до HRN001 пропонує новий і високоцільовий спосіб терапевтичної модуляції цього шляху. Ми з нетерпінням чекаємо можливості консультувати Компанію, оскільки вона просуває HRN001 до клініки, перетворюючи цю багатообіцяючу науку на клінічну програму, яка може суттєво змінити перебіг цього руйнівного захворювання“. Деталі презентації CHDI

Назва: Підвищення регуляції FAN1 за допомогою ASO як потенційна терапевтична стратегія при потрійних повторних розладах Сесія: Соматична нестабільність/невідповідність дати відновлення: Вівторок, 24 лютого Доповідач: Доктор Енді Біллінтон, CSO Harness Therapeutics

Біографії CAB

Д-р Ірина Антонієвич (голова) - досвідчений клініцист і лідер у сфері розробки лікарських засобів, широко відома своїм лідерством у просуванні інноваційних методів лікування від ранніх стадій розробки до клінічних стадій, особливо у сферах з високим рівнем незадоволених медичних потреб, таких як нейродегенеративні та психіатричні розлади. Наразі вона обіймає посаду головного лікаря компанії Trace Neuroscience, маючи за плечима понад тридцятирічний досвід роботи в клінічній психіатрії, неврології, академічних дослідженнях та розробці терапевтичних препаратів. Доктор Антонієвич є сертифікованим лікарем, який пройшов підготовку в галузі психіатрії та неврології, має глибокий досвід у галузі трансляційної медицини та стратегій клінічного розвитку.

Доктор Енн Россер - професор клінічної неврології в Кардіффському університеті та почесний консультант-невролог в Університетській лікарні Уельсу, очолює клінічну службу Південного Уельсу з лікування хвороби Гантінгтона. Вона є співкерівником Групи відновлення мозку Кардіффського університету, міждисциплінарної дослідницької групи, яка займається розробкою клітинної та регенеративної терапії нейродегенеративних захворювань. Доктор Россер раніше очолювала Європейську мережу з вивчення хвороби Гантінгтона (EHDN), а зараз є головою наукового комітету Інституту превентивної медицини Лістера.

Доктор Джеффрі Д. Лонг - професор психіатрії та біостатистики в Університеті охорони здоров'я штату Айова / Медичному коледжі Карвера, де він застосовує статистичне моделювання до нейродегенеративних захворювань, з особливим акцентом на хворобу Гантінгтона. Він розробляє та вдосконалює індекси прогресування хвороби, що є критично важливими для розуміння природних траєкторій розвитку хвороби та планування клінічних випробувань. Доктор Лонг також є провідним біостатистиком у лонгітюдних дослідженнях, що фінансуються NIH, таких як REDICT-HD, і відіграє ключову роль як головний біостатистик у Центрі координації даних мережі клінічних випробувань NeuroNEXT.

Доктор Ральф Райльманн є директором-засновником і головним виконавчим директором Інституту Джорджа Гантінгтона (GHI) в Мюнстері, Німеччина, приватного науково-дослідного інституту, що займається клінічним лікуванням і дослідженнями хвороби Гантінгтона. Під його керівництвом інститут бере участь у ключових обсерваційних дослідженнях хвороби Гантінгтона, включаючи ENROLL-HD, а також у клінічних випробуваннях, що вивчають терапію, яка модифікує хворобу, та підходи до генної терапії. Доктор Рейльманн - сертифікований невролог, широко відомий своєю прихильністю до покращення результатів випробувань, догляду за пацієнтами та глобальної співпраці у дослідженні хвороби Гантінгтона.

Доктор Роджер Баркер є професором клінічної неврології в Кембриджському університеті та почесним консультантом-неврологом у лікарні Адденбрука в Кембриджі. Він є провідним науковим співробітником Британського інституту досліджень хвороби Альцгеймера в Кембриджі та провідним консультантом Східно-Англійської служби з вивчення хвороби Гантінгтона. Його дослідження зосереджені на клінічній характеристиці нейродегенеративних розладів та розробці нових терапевтичних підходів, особливо клітинних та генних методів лікування. Доктор Баркер очолював і координував великі дослідницькі програми, включаючи європейські проекти з трансплантації та випробування стовбурових клітин для лікування хвороб Паркінсона і Гантінгтона.

Доктор Сара Табрізі - професор клінічної неврології в Університетському коледжі Лондона, всесвітньо відома своїми дослідженнями нейродегенеративних захворювань, зокрема хвороби Гантінгтона. Вона обіймає кілька престижних посад у неврологічній спільноті Університетського коледжу Лондона та провідних клінічних дослідницьких установах Великої Британії, відзначених багатьма великими нагородами. Її робота трансформувала сферу дослідження хвороби Гантінгтона, встановивши рамки для стадіювання хвороби, розробки біомаркерів та терапевтичних випробувань, які слугують моделями для інших нейродегенеративних станів. Підхід доктора Табрізі "від лави до ліжка" поєднує глибоке біологічне розуміння з клінічними випробуваннями, щоб дати надію пацієнтам з раніше невиліковними станами.

Доктор Вільям Грей - професор функціональної нейрохірургії в Університеті Кардіффа та почесний консультант-нейрохірург в Університетській лікарні Уельсу. Він має подвійний досвід у клінічній нейрохірургії та нейронаукових дослідженнях, особливо зосереджений на таких розладах, як епілепсія, хвороба Паркінсона, хвороба Хантінгтона та лобно-скронева деменція. Він є директором Центру передової нейротерапії (ANTC), який розробляє та впроваджує новітні методи лікування безпосередньо в мозок, є академічним лідером нейрохірургії в Уельсі та керівником Відділу відновлення мозку та внутрішньочерепної нейротерапії (BRAIN). Доктор Грей є головним дослідником випробування генної терапії uniQure AMT-130 при хворобі Гантінгтона у Великобританії та головним дослідником випробувань генної терапії при лобно-скроневій деменції та хворобі Паркінсона. Він також є співкерівником робочої групи ATMP Європейської мережі з хвороби Гантінгтона та очолює її робочу групу з хірургічного лікування.

Про джгутову терапію Harness Therapeutics - це біотехнологічна компанія, яка займається відкриттям мішеней, що раніше не піддавалися лікуванню, щоб трансформувати лікування нейродегенеративних захворювань. Технологія платформи MISBA® дозволяє точно регулювати рівень цільових білків шляхом модуляції механізмів, що контролюють синтез білків. Нещодавно анонсована технологія MISBA® Duo від Harness дозволяє створювати окремі конструкції, які одночасно підвищують рівень однієї мішені та знижують рівень другої. Використовуючи глибоке розуміння посттранскрипційної регуляції та складні моделі на основі нейронів, підхід Harness дозволяє впливати на потенційно модифікуючі захворювання мішені, які не можуть бути вирішені за допомогою генної терапії або інших методів.

Провідний кандидат у боротьбі з хворобою Гантінгтона, HRN001, спрямований на нуклеазу FAN1, ключовий захисний білок, який уповільнює прогресування хвороби. У портфоліо компанії також є програми, спрямовані на вирішення першокласних завдань у боротьбі з бічним аміотрофічним склерозом, хворобою Альцгеймера та хворобою Паркінсона. Компанія Harness зібрала команду світового класу за підтримки провідних експертів у галузі нейродегенерації та біології РНК і базується в Кембриджі, Великобританія. Серед провідних інвесторів у галузі медико-біологічних наук - засновники Takeda Ventures та SV Health Investors’ Dementia Discovery Fund, а також Epidarex Capital та Ono Ventures Investment.

Для отримання додаткової інформації, будь ласка, відвідайте https://www.harnesstx.com/ та слідкуйте за нами на LinkedIn.

Для отримання додаткової інформації, будь ласка, звертайтеся: ICR Healthcare Амбер Феннелл, Стефані Катберт, тел.: +44 20 3709 5700 Електронна пошта: harnesstx@icrinc.com

Поширені запитання

Що таке HRN001 і як він працює?

HRN001 - це дослідницький препарат-кандидат від Harness Therapeutics для лікування хвороби Гантінгтона. Це антисмисловий олігонуклеотид (ASO), призначений для вибіркового підвищення рівня FAN1, білка репарації ДНК, який пов'язаний з уповільненням прогресування хвороби. HRN001 використовує запатентовану Harness платформу MISBA® (мікроРНК-сайт-блокуючий АСО), яка спрямована на контрольоване збільшення FAN1. Збільшуючи FAN1, терапія покликана допомогти вирішити проблему соматичної експансії повторів CAG, біологічного процесу, який зараз визнаний важливим фактором виникнення та прогресування хвороби Гантінгтона. Препарат HRN001 все ще перебуває на стадії доклінічної розробки і ще не був протестований на людях.

Що робить FAN1 такою важливою мішенню для лікування хвороби Гантінгтона?

Генетичні дослідження визначили FAN1 як один з найсильніших модифікаторів початку хвороби Гантінгтона, виявлених на сьогоднішній день. Варіації гена FAN1 асоціюються з пізнішим початком хвороби, ймовірно, через вплив на соматичну експансію CAG-повторів у гені хантінтіну (HTT). Оскільки вважається, що постійна соматична експансія сприяє прогресуванню хвороби, підвищення активності FAN1 є новим дослідницьким підходом, який, як сподіваються дослідники, може вплинути на основну біологію хвороби Гантінгтона.

Чи є HRN001 генною терапією?

Ні, HRN001 не є генною терапією і не змінює та не редагує ДНК людини. Він покликаний впливати на те, як природний білок регулюється в клітинах. Ефекти препаратів АСО не є постійними і потребують повторного дозування, якщо в майбутніх дослідженнях буде доведено їхню безпечність та ефективність.

Коли HRN001 вийде на клінічні випробування і що було показано в доклінічних дослідженнях?

Harness планує просувати HRN001 до перших клінічних досліджень на людях у 2027 році. Доклінічні дослідження показали, що HRN001 може підвищувати рівень FAN1 і сповільнювати соматичну експансію в лабораторних моделях гіпертензії, поряд зі сприятливими фармакокінетичними характеристиками і переносимістю. Подальші доклінічні дослідження триватимуть протягом 2026 року для підтримки потенційних клінічних розробок. CSO Енді Біллінтон представить доклінічні дані щодо ХГ на конференції з терапії хвороби Хантінгтона, яка відбудеться 24 лютого 2026 року в рамках Фонду CHDI. Було створено клінічну консультативну раду, яка допоможе керувати майбутнім дизайном і розробкою випробувань.

Чим цей підхід відрізняється від інших методів лікування хвороби Гантінгтона, що знаходяться на стадії розробки?

Багато дослідницьких методів лікування спрямовані безпосередньо на зниження рівня білка хантітіну. HRN001 використовує інший підхід, підвищуючи рівень FAN1, білка репарації ДНК, який генетично пов'язаний із затримкою початку захворювання. Замість того, щоб впливати на сам хантингтин, програма зосереджується на соматичній експансії - ключовому біологічному процесі, який, як вважають, впливає на прогресування хвороби.

Хто може бути учасником майбутніх клінічних випробувань?

Наразі занадто рано визначати, хто може мати право на участь у клінічних випробуваннях. Критерії прийнятності визначаються під час планування клінічних випробувань і будуть оприлюднені після їх початку. Випробування на ранніх стадіях зазвичай зосереджені на безпеці та можуть залучати невелику кількість учасників.

Чому ця розробка важлива для HD-спільноти?

Наразі не існує затверджених методів лікування хвороби Гантінгтона, що модифікують перебіг хвороби. HRN001 - це дослідницька програма на ранній стадії, яка вивчає новий спосіб боротьби з соматичною експансією, що є основним чинником розвитку хвороби. Хоча дослідження все ще перебуває на ранній стадії, збільшення FAN1 (генетично підтримуваної мішені, пов'язаної з пізнім початком хвороби) може запропонувати потенційну стратегію модифікації хвороби, якщо майбутні дослідження будуть успішними.

Що це повідомлення означає для пацієнтів, які живуть з хворобою Гантінгтона сьогодні?

Це повідомлення відображає ранній крок у розробці потенційно нового підходу до лікування. Препарат HRN001 ще не розпочав клінічні випробування, і для того, щоб визначити його безпечність та ефективність у людей, необхідні подальші дослідження. Harness планує продовжити доклінічну розробку з метою переходу до клінічних досліджень у 2027 році.

Як буде інформуватися громада?

Harness зобов'язується ділитися останніми новинами зі спільнотою людей з хворобою Гантінгтона в міру реалізації програми. Інформація буде поширюватися через наукові конференції, комунікації компанії та, якщо розпочнуться клінічні випробування, через публічні реєстри клінічних випробувань та пацієнтські організації.