uniQure забезпечує оновлення нормативної бази

Шановна спільнота людей з хворобою Гантінгтона,

Ми пишемо, щоб поділитися оновленнями після нашої нещодавньої зустрічі типу А з Управлінням з контролю за продуктами і ліками США (FDA). 2 березня 2026 року компанія uniQure випустила прес-реліз, в якому повідомила про отримання остаточного протоколу зустрічі від FDA. Метою зустрічі було обговорення пакету даних заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати (BLA) для підтримки прискореного схвалення AMT-130, дослідницької генної терапії uniQure при хворобі Хантінгтона.

FDA заявило, що не може погодитися з тим, що дані досліджень фази I/II, порівняно із зовнішнім контролем, є достатніми для надання первинних доказів ефективності, необхідних для підтримки маркетингової заявки на АМТ-130. FDA наполегливо рекомендувала uniQure провести проспективне, рандомізоване, подвійне сліпе, контрольоване фіктивною операцією дослідження Фази III. uniQure має намір продовжувати взаємодію з FDA щодо розробки Фази III і планує запросити зустріч типу B у другому кварталі 2026 року для подальшого обговорення потенційних підходів до дизайну дослідження.

Крім того, ми також повідомили FDA про наш намір оновити план статистичного аналізу Фази I/II, включивши в нього чотирирічний аналіз, який ми плануємо завершити в третьому кварталі 2026 року. Ми вважаємо, що подовжене спостереження надасть додаткове розуміння як тривалості, так і масштабу ефектів АМТ-130, які спостерігалися до цього часу. У протоколі FDA визнається значна незадоволена потреба в терапії хвороби Гентингтона, що модифікує перебіг хвороби, і підтверджується прихильність Агентства до застосування належної регуляторної гнучкості для сприяння просуванню безпечних та ефективних варіантів лікування. Ми вважаємо, що наші нові дані, отримані в рамках фази I/II, ще більше підтверджують необхідність застосування такої гнучкості. Ми також усвідомлюємо, наскільки важливо, щоб голоси пацієнтів продовжували бути почутими при розгляді питання про гнучкість регулювання, і ми залишаємося відданими забезпеченню того, щоб ваші погляди залишалися в центрі уваги на шляху до прогресу.

Ми залишаємося глибоко відданими спільноті людей з ВГ і глибоко вдячні за постійну підтримку, яку ви демонструєте протягом багатьох місяців і років. Нагальність, яку відчуває спільнота, є реальною та зрозумілою, і ми поділяємо вашу рішучість у просуванні ефективної терапії. Ми віримо, що АМТ-130 має потужний потенціал для модифікації хвороби. Наша команда повністю зосереджена на визначенні найбільш прямого та відповідального регуляторного шляху вперед, щоб ми могли якнайшвидше надати цю терапію пацієнтам. Ми з нетерпінням чекаємо на додаткові оновлення, оскільки наші регуляторні дискусії продовжують розвиватися. Якщо у вас виникли запитання, будь ласка, пишіть на електронну адресу medinfo@uniqure.com або зателефонуйте 1-866-520-1257.

З повагою, Деніел Леонард, виконавчий директор Глобальної мережі захисту прав пацієнтів

-ПРЕС-РЕЛІЗ

uniQure представила оновлену регуляторну інформацію щодо AMT-130 для лікування хвороби Хантінгтона

ЛЕКСІНГТОН, штат Массачусетс, і АМСТЕРДАМ, 02 березня 2026 року (GLOBE NEWSWIRE) - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), провідна компанія в галузі генної терапії, яка просуває трансформаційні методи лікування пацієнтів з важкими медичними потребами, сьогодні оголосила, що компанія отримала остаточний протокол засідання від Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) щодо зустрічі типу А, яка відбулася 30 січня 2026 року з метою обговорення AMT-130, дослідницької генної терапії для лікування хвороби Гентингтона (ХГ).

FDA заявило, що не може погодитися з тим, що дані досліджень фази I/II, порівняно із зовнішнім контролем, є достатніми для надання первинних доказів ефективності, необхідних для підтримки маркетингової заявки на препарат AMT-130. FDA наполегливо рекомендувала uniQure провести проспективне, рандомізоване, подвійне сліпе, контрольоване фіктивною операцією дослідження. uniQure має намір продовжувати взаємодію з FDA щодо розробки Фази III і планує запросити зустріч типу B у другому кварталі 2026 року для подальшого обговорення потенційних підходів до дизайну дослідження.

“Хоча ми не досягли згоди щодо шляху подання заявки на основі даних фази I/II, ми вважаємо, що сукупність і надійність наших даних вимагають продовження предметного діалогу щодо того, як заявлена прихильність FDA до регуляторної гнучкості може бути належним чином застосована в цій ситуації”, - сказав Метт Капуста (Matt Kapusta), генеральний директор компанії uniQure. “Ми продовжуємо співпрацювати з FDA, щоб визначити чіткий, науково обґрунтований та ефективний шлях розвитку AMT-130. Ми глибоко вдячні за стійкість та підтримку спільноти людей з хворобою Гантінгтона і залишаємося відданими пацієнтам та їхнім родинам, оскільки ми просуваємо цю потенційно трансформаційну терапію для спільноти, яка її потребує”.”

Про uniQure

uniQure виконує обіцянку генної терапії - одноразове лікування з потенційно лікувальними результатами. Схвалення генної терапії гемофілії В від uniQure - історичне досягнення, засноване на більш ніж десятирічних дослідженнях і клінічних розробках - є важливою віхою в галузі геномної медицини і відкриває новий підхід до лікування пацієнтів, які живуть з гемофілією. uniQure зараз просуває лінію запатентованої генної терапії для лікування пацієнтів з хворобою Гантінгтона, рефрактерною скроневою епілепсією, бічним аміотрофічним склерозом (БАС), хворобою Фабрі та іншими важкими захворюваннями. www.uniQure.com

Заяви про перспективи розвитку uniQure

Цей прес-реліз містить заяви щодо майбутніх подій. Усі заяви, що не є констатацією історичних фактів, є заявами щодо майбутніх подій, на які часто вказують такі терміни, як “очікувати”, “вважати”, “міг би”, “встановити”, “оцінювати”, “очікувати”, “мета”, “намір”, “з нетерпінням чекати”, “може”, “планувати”, “потенціал”, “прогнозувати”, “проект”, “шукати”, “повинен”, “буде”, “міг би” та подібні до них, а також заперечні форми цих термінів. Прогнозні заяви ґрунтуються на переконаннях і припущеннях керівництва, а також на інформації, доступній керівництву на дату цього прес-релізу. Приклади таких прогнозних заяв включають, але не обмежуються ними, заяви щодо: планів продовжувати взаємодію з FDA щодо фази III розробки AMT-130; планів подати запит на проведення зустрічі з FDA типу B у другому кварталі 2026 року; а також потенційної вигоди від AMT-130. Фактичні результати Компанії можуть суттєво відрізнятися від тих, що передбачені в цих прогнозних заявах, з багатьох причин. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого ризики, пов'язані з клінічними дослідженнями АМТ-130 фази I/ll, включаючи ризик того, що такі дослідження не зможуть продемонструвати дані, достатні для подальшої клінічної розробки або регуляторного схвалення; ризик того, що стане доступною більша кількість даних про пацієнтів, що призведе до іншої інтерпретації, ніж та, що була отримана на основі даних, отриманих в ході попередніх досліджень ризики, пов'язані з взаємодією Компанії з регуляторними органами, які можуть вплинути на початок, терміни та хід клінічних випробувань та шляхи до регуляторного схвалення; ризик того, що ми не зможемо узгодити з FDA або іншими регуляторними органами шлях схвалення наших кандидатів на генну терапію, включаючи AMT-130; чи вважатимуться вимірювання, які оцінює Компанія, надійними та чутливими вимірюваннями прогресування захворювання; чи призведе призначення RMAT, призначення проривної терапії або будь-який прискорений шлях, якщо він буде наданий, до регуляторного схвалення; здатність Компанії провести та профінансувати Фазу III або підтверджуюче дослідження для AMT-130; здатність Компанії продовжувати будувати та підтримувати інфраструктуру та персонал, необхідні для досягнення своїх цілей; ефективність Компанії в управлінні поточними та майбутніми клінічними випробуваннями та регуляторними процесами; здатність Компанії продемонструвати терапевтичні переваги своїх кандидатів у генну терапію в клінічних випробуваннях; продовження розвитку та визнання генної терапії; здатність Компанії отримувати, підтримувати та захищати свою інтелектуальну власність; здатність Компанії фінансувати свою діяльність та залучати додатковий капітал у разі необхідності та на прийнятних умовах. Ці ризики та невизначеності більш детально описані під заголовком “Фактори ризику” у періодичних документах, що подаються Компанією до Комісії з цінних паперів та бірж США (SEC), включаючи річні звіти за формою 10-K, квартальні звіти за формою 10-Q та інші документи, які Компанія час від часу подає до SEC. З огляду на ці ризики, невизначеності та інші фактори, ви не повинні надмірно покладатися на ці прогнозні заяви, і, за винятком випадків, передбачених законодавством, Компанія не бере на себе зобов'язання оновлювати ці прогнозні заяви, навіть якщо в майбутньому стане доступною нова інформація.

Контакти uniQure:

ДЛЯ ІНВЕСТОРІВ:

К'яра Руссо
Прямий: 781-491-4371
Мобільний: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com ДЛЯ ЗМІ:

Том Мелоун Прямий: 339-970-7558 Мобільний: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com