Пожертвувати
повернутися до всіх

Novartis ділиться обнадійливими новинами щодо лікування хвороби Гантінгтона

Ми отримали цікаву новину від фармацевтичної компанії Novartis про ліки, які вони зараз тестують для лікування хвороби Гантінгтона.  

Ви пам'ятаєте дослідження під назвою PIVOT-HD, проведене нещодавно компанією під назвою PTC Therapeutics? Пізніше людей, які взяли участь у цьому дослідженні, запросили взяти участь у більш тривалому дослідженні - довготривалому продовженні (Long-Term Extension, LTE). Продовжуючи лікування протягом більш тривалого періоду, дослідники можуть краще зрозуміти, як цей лікарський засіб під назвою вотоплам діє з часом з точки зору як безпеки, так і потенційної користі.

Отже, що таке вотоплам?

Цей препарат допомагає організму виробляти більше корисного білка хантингтину і менше шкідливої форми, яка призводить до розвитку хвороби, що може допомогти сповільнити або змінити перебіг ХНН.

Що показують останні результати?

Ці нові результати Novartis об'єднують дані оригінального дослідження та більш тривалого спостереження, що охоплює до 24 місяців. За словами представників Novartis, ці результати зміцнюють впевненість у переході до наступної фази розробки.

Такі довгострокові дані особливо важливі при хворобі Гантінгтона, де розуміння того, як лікування працює з часом, є ключовим.

Важливо також зазначити, що в дослідженні LTE всі учасники отримують активне лікування. Це означає, що в дослідженні немає групи плацебо, а результати порівнюються із зовнішніми даними, які відображають типовий перебіг захворювання.

Рухаємося далі: Розпочато фазу 3

Спираючись на ці результати, компанія Novartis розпочала фазу 3 дослідження INVEST-HD, набір учасників якого розпочався у 2026 році.

Фаза 3 випробувань є критично важливим етапом. Вони залучають більшу кількість учасників і призначені для підтвердження того, що лікування є ефективним, безпечним і добре переноситься - часто це завершальний етап перед потенційним схваленням регуляторних органів.

Що це означає для HD-спільноти?

Хоча ми повинні бути обережними в поспішних висновках, це оновлення дійсно є обнадійливою ознакою постійного прогресу. Воно відображає постійну прихильність до розробки нових варіантів лікування і спирається на дані, зібрані протягом тривалого часу.

Саме завдяки самовідданості людей, які живуть з хворобою Гантінгтона, а також їхніх родин, опікунів, дослідників та клінічних команд по всьому світу, ми продовжуємо рухатися вперед - будувати більш поінформовану та згуртовану спільноту і бути ближчими до наукових досягнень, які мають потенціал для покращення якості життя для всіх.

Що далі?

Novartis підкреслює свою прихильність до прозорості та надання оновлень по мірі продовження розробки. Усім, хто зацікавлений дізнатися більше про поточні дослідження або можливості участі в них, рекомендується поговорити зі своїм лікарем та проконсультуватися з перевіреними джерелами, такими як ClinicalTrials.gov.

Ви можете переглянути інформацію про фазу 3 дослідження INVEST-HD (NCT7326709) тут..

Якщо ви хочете дізнатися більше про поточні клінічні дослідження в Європі, вам варто дослідити:

Повний текст листа громади можна прочитати тут.

Схожі статті