Skyhawk Therapeutics оголошує про дванадцятимісячні проміжні результати 1/2 фази клінічного дослідження препарату SKY-0515 при хворобі Гантінгтона

Дванадцятимісячні результати показали покращення балів за Комплексною уніфікованою шкалою оцінки хвороби Гантінгтона (cUHDRS) від початкового рівня на +0,38 бала, порівняно з очікуваним зниженням на -0,92 бала за результатами аналізу анамнезу пацієнтів із симптомами хвороби, зваженого на схильність до хвороби.

Пацієнти SKY-0515 досягли зниження рівня мутантного білка 69% (mHTT) при застосуванні дози 9 мг протягом дванадцяти місяців

Компанія також оголошує, що в Австралії та Новій Зеландії (004-ANZ) завершився набір пацієнтів у фазу 2/3 основного дослідження FALCON-HD на шість місяців раніше запланованого терміну - 144 пацієнти, і що всесвітнє (004-WW) основне дослідження фази 2/3 FALCON-HD розширилося до восьми країн.

Понад 175 пацієнтів зараз беруть участь у ключових дослідженнях SKY-0515 Фази 1/2 та FALCON-HD.

БОСТОН, штат Массачусетс, 1 червня 2026 року – Skyhawk Therapeutics, Inc., біотехнологічна компанія, що знаходиться на клінічній стадії розробки нових методів лікування за допомогою малих молекул, призначених для модуляції РНК-мішеней, сьогодні оголосила результати дванадцятимісячного проміжного аналізу пацієнтів у клінічному дослідженні 1/2 фази SKY-0515, досліджуваного препарату для лікування хвороби Гантінгтона (ХГ).

Лікування препаратом SKY-0515 призвело до дозозалежного зниження рівня мутантного білка хантингтину (mHTT) в крові до 69%, а також до зниження рівня мРНК PMS1 до 26%. Мутантний хантингтин є основним білком, відповідальним за патологію ХГ, тоді як PMS1 є ключовим фактором соматичної експансії CAG-повторів, пов'язаної з прогресуванням захворювання.

SKY-0515 продемонстрував відмінний вплив на центральну нервову систему і був загалом безпечним та добре переносився в усіх досліджуваних дозах.

Через три, шість, дев'ять і дванадцять місяців пацієнти, які отримували препарат SKY-0515, продемонстрували позитивні середні зміни порівняно з вихідними показниками Комплексної уніфікованої шкали оцінки хвороби Гантінгтона (cUHDRS) в діапазоні від +0,31 до +0,38 балів. Ці результати вигідно відрізняються від очікуваного погіршення на -0,92 бала за дванадцять місяців за результатами аналізу, зваженого на схильність до захворювання, в якому використовуються бази даних Enroll-HD і TRACK-HD з природної історії хвороби. Сприятливі тенденції для пацієнтів SKY-0515 також спостерігалися за всіма субкомпонентами cUHDRS, включаючи загальний моторний бал (TMS), загальну функціональну спроможність (TFC), тест модальностей символів і цифр (SDMT) та тест читання слів нахилом (SWRT).

“Результати Skyhawk демонструють надзвичайну силу здатності модулювати сплайсинг РНК за допомогою невеликої молекули, пропонуючи терапію пацієнтам по всьому світу”, - сказав Філіп Шарп, доктор філософії, член-засновник Науково-консультативної ради Skyhawk і лауреат Нобелівської премії за свою новаторську роботу зі сплайсингу РНК. “Революція РНК триває, і я дуже радий бачити, що Skyhawk робить для її просування”.”

“Зростаюче відокремлення клінічних траєкторій учасників, які отримували лікування, від природних очікувань на дванадцятому місяці свідчить про захоплюючі та стійкі переваги для пацієнтів з хворобою Гантінгтона”, - сказав Білл Хейні, співзасновник та головний виконавчий директор Skyhawk Therapeutics. “Величина та стійкість зниження критичних біомаркерів mHTT та PMS1, а також обнадійливі дванадцятимісячні клінічні результати за всіма чотирма критичними субкомпонентами cUHDRS зміцнюють нашу впевненість у диференційованому механізмі дії препарату SKY-0515 та його потенціалі для значного терапевтичного впливу на пацієнтів.

Завдяки достроковому завершенню реєстрації у ключовому дослідженні FALCON-HD ANZ, ми швидко наближаємося до наступного етапу розробки SKY-0515 і продовжуємо робити все можливе, щоб якнайшвидше надати потенційно трансформуючу пероральну терапію для пацієнтів з хворобою Гантінгтона”.”

Зміна cUHDRS від початкового рівня через 3, 6, 9 та 12 місяців

(тепер включає додаткових пацієнтів, які отримували плацебо протягом 3 місяців, а потім перейшли до когорти лікування)

“Мене дуже надихають дані щодо безпеки та ефективності препарату SKY-0515, отримані в ході дослідження 1/2 фази у пацієнтів, зокрема стійке покращення показників cUHDRS у порівнянні з очікуваним погіршенням, зваженим на схильність в анамнезі, в кожному з трьох, шести, дев'яти та дванадцятимісячних аналізів’, - сказав Ед Уайлд, професор неврології Університетського коледжу Лондона. ’SKY-0515 продовжує знижувати рівень білка mHTT в найбільшій мірі, що було продемонстровано у пацієнтів, а клінічні та біомаркерні дані свідчать про те, що препарат добре переноситься у всіх досліджуваних дозах.

Здатність препарату SKY-0515 знижувати як mHTT, так і PMS1 є потужною комбінацією для лікування хвороби Гантінгтона за допомогою двох її основних патогенетичних механізмів’, - додала пані Уайлд. ”Ці результати 1/2 фази випробувань, які мають бути підтверджені в ході 2/3 фази ключової програми FALCON-HD, дають надію на значний терапевтичний вплив на людей, що живуть з ХГ по всьому світу, для яких пероральне лікування препаратом SKY-0515, що знижує рівень гонадотропіну, буде справді трансформаційним“.”

“Результати, які ми оголошуємо сьогодні з поточного дослідження 1/2 фази препарату SKY-0515, що включає дані пацієнтів, які раніше приймали плацебо, не тільки захоплюють пацієнтів з хворобою Гантінгтона, їхні сім'ї та щедру клінічну спільноту, яка піклується про них, але й підкреслюють потенціал платформи SKYSTAR® для створення потенційно трансформуючих лікарських засобів, які можна приймати в домашніх умовах, але й підкреслює можливості власної платформи SKYSTAR® компанії Skyhawk у створенні потенційно революційних лікарських засобів, які пацієнти можуть приймати щодня, вдома, для людей, які страждають на неврологічні та інші інвалідизуючі захворювання”, - додав Сергій Паускін, співзасновник і керівник відділу досліджень і розробок компанії Skyhawk. “Зважаючи на те, що препарати-кандидати Skyhawk від низки складних неврологічних захворювань успішно просуваються від досліджень на тваринах до випробувань на людях, можливості, які пропонує платформа малих молекул Skyhawk, є дуже захоплюючими”.”

Хвороба Гантінгтона - це рідкісне, спадкове і, зрештою, смертельне нейродегенеративне захворювання, на яке страждають понад 40 000 осіб у Сполучених Штатах, і сотні тисяч у всьому світі. Наразі не існує затверджених методів лікування, які б сповільнювали або зупиняли прогресування хвороби. SKY-0515 - це пероральний дослідницький модифікатор сплайсингу низькомолекулярної РНК, розроблений з використанням запатентованої технології SKYSTAR компанії.^® SKY-0515 розроблений для зниження рівня mHTT та PMS1 білків. SKY-0515 розроблений для зниження рівня білків mHTT та PMS1. 2/3 фаза глобального дослідження FALCON-HD-004-WW зараз активно проводиться у восьми країнах світу.

У ключових дослідженнях 1/2 фази SKY-0515 та FALCON-HD наразі задіяно понад 175 пацієнтів.

До кінця 2027 року Skyhawk планує запустити в клінічну розробку додаткові нові методи лікування рідкісних неврологічних захворювань, які не мають затвердженого лікування, що модифікує перебіг хвороби.

Про фазу 1 клінічного дослідження SKY-0515

Фаза 1 клінічного дослідження SKY-0515 - це перше дослідження на людях, метою якого є оцінка безпеки, переносимості, фармакокінетики та фармакодинаміки препарату SKY-0515 у здорових добровольців та осіб з ранньою стадією хвороби Гантінгтона (ХГ). Дослідження розділене на три частини. Частини А і В оцінювали SKY-0515 у здорових добровольців. Частина С - це подвійне сліпе плацебо-контрольоване паралельне дослідження двох рівнів доз препарату SKY-0515 та плацебо в осіб з ранньою стадією ХГ (HD-ISS стадія 1, 2 або легка стадія 3) протягом 84 днів з подальшим продовженням активного лікування на 12 місяців, де всі учасники будуть отримувати низьку або високу дозу препарату SKY-0515 в сліпому режимі. Цілі дослідження включають оцінку мутантного білка HTT та мРНК PMS1. Перші пацієнти отримали дозу SKY-0515 в частині С в січні 2025 року. Набір у фазу 1С дослідження SKY-0515 завершено.

Про фазу 2/3 ключової програми FALCON-HD (004-ANZ та 004-WW)

У "The FALCON-HD основна програма (NCT06873334 і NCT07378644) - рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження з діапазоном доз для оцінки фармакодинаміки, ефективності та безпеки препарату SKY-0515.

FALCON-HD 004-ANZ зареєстрував 144 учасники з раком печінки 2 стадії та на початку 3 стадії в Австралії та Новій Зеландії, і набір завершено. FALCON-HD 004-WW планує залучити 400 учасників з 2-ю та ранньою 3-ю стадією ГП у більш ніж 40 сайтах по всьому світу, і наразі триває активний набір учасників. Пацієнти, які пройдуть відбір, отримуватимуть один раз на день перорально препарат SKY-0515 в одній з трьох доз або плацебо. Дослідження покликане оцінити здатність SKY-0515 модулювати сплайсинг РНК та знижувати рівень білків mHTT та PMS1, що причетні до патології хвороби Гантінгтона.

Додаткову інформацію про програму FALCON-HD, включаючи сайти-учасники та критерії відбору, можна знайти за посиланням ClinicalTrials.gov і www.FALCON-HD.com.

Про Skyhawk Therapeutics

Skyhawk Therapeutics - біотехнологічна компанія, що знаходиться на клінічній стадії розвитку, яка використовує власну розробку SKYSTAR^® платформа для відкриття та розробки низькомолекулярних РНК-модулюючих методів лікування найневиліковніших хвороб у світі. Для отримання додаткової інформації відвідайте www.skyhawktx.com. 

Контакти компанії Skyhawk

Мора Маккарті

Керівник відділу корпоративного розвитку

maura@skyhawktx.com

ДЖЕРЕЛО Skyhawk Therapeutics, Inc.