Компанія uniQure оголосила про плани щодо подання заявки на реєстрацію препарату AMT-130 для лікування хвороби Гантінгтона

Результати 3-річного аналізу даних дослідження фази I/II можуть слугувати основною підставою для подання заявки на отримання ліцензії на біологічні препарати з метою прискореного затвердження FDA ~

Компанія планує подати заявку на видачу ліцензії на випуск біологічного препарату (BLA) у третьому кварталі 2026 року

ЛЕКСІНГТОН, штат Массачусетс, та АМСТЕРДАМ, 17 червня 2026 р. (GLOBE NEWSWIRE) — uniQure N.V. (NASDAQ: QURE), провідна компанія в галузі генної терапії, що розробляє інноваційні методи лікування для пацієнтів із серйозними медичними потребами, сьогодні оголосила, що під час нещодавньої наради типу B з Управління з контролю за продуктами та ліками (FDA) FDA повідомило, що результати 3-річного аналізу даних дослідження фази I/II будуть прийнятні як основна підстава для подання заявки на ліцензію на біологічний препарат (BLA) з метою прискореного затвердження препарату AMT-130 для лікування хвороби Гентингтона. Крім того, FDA прагне узгодити дизайн підтверджувального дослідження до подання заявки BLA, зокрема розглянути можливість проведення паралельного контролю за стандартною терапією замість фіктивної процедури. FDA повідомило, що буде працювати над цим питанням разом з uniQure якомога оперативніше. Компанія зобов’язується без затримок провести підтверджувальне дослідження та розраховує додатково узгодити з FDA деталі такого дослідження до подання заявки BLA. Компанія має намір подати заявку BLA у третьому кварталі 2026 року.

“Сьогоднішнє оголошення відображає результат, над яким ми працювали протягом усього періоду нашої постійної взаємодії з FDA, і ми глибоко вдячні FDA за щире прагнення задовольнити незадоволені потреби американців, які живуть із хворобою Гентингтона”, — сказав Метт Капуста, генеральний директор компанії uniQure. “FDA погодилося з тим, що наші поточні клінічні дані дають підстави для подання заявки на ліцензію на біологічний препарат (BLA) у найближчому майбутньому, та зобов’язалося оперативно співпрацювати з нами для узгодження плану необхідного підтверджувального дослідження. Послідовність та переконливість отриманих на сьогодні клінічних даних дають нам велику впевненість у потенціалі препарату змінити життя пацієнтів на краще. Ми й надалі зосереджуємося на тому, щоб якомога швидше та відповідально зробити препарат AMT-130 доступним для пацієнтів та їхніх родин у США та в усьому світі”.”

Компанія розраховує отримати остаточний протокол протягом 30 днів після нещодавнього засідання типу B.

Препарат AMT-130 отримав від FDA статус «Передової терапії в галузі регенеративної медицини» (RMAT) — це перший випадок присвоєння статусу RMAT для лікування хвороби Гентингтона — а також статуси «Проривної терапії» та «Прискореної процедури розгляду».

Про клінічну програму I/II фази дослідження АМТ-130

uniQure проводить два багатоцентрових клінічних дослідження I/II фази з нарощуванням дози для вивчення безпеки, переносимості та дослідницьких сигналів ефективності АМТ-130 для лікування хвороби Гантінгтона. На основі взаємодії з FDA було вирішено, що дані когорт 1 і 2 досліджень фази I/II можна буде порівняти з зовнішнім контролем, отриманим з бази даних Enroll-HD, відповідно до заздалегідь визначеного плану статистичного аналізу, що може слугувати першочерговою основою для подання заявки на отримання дозволу на біоеквівалентність.

У ході дослідження, проведеного в США, загалом 26 пацієнтів із хворобою Гентингтона на ранній стадії були рандомізовані на групу лікування (n = 6 — низька доза; n = 10 — висока доза) або групу імітаційної (фіктивної) процедури (n = 10). Пацієнти, які отримували лікування, пройшли одноразове введення препарату AMT-130 шляхом стереотаксичної нейрохірургічної ін’єкції з використанням конвекційного підсилення під контролем МРТ безпосередньо у смугасте тіло (хвостате ядро та путамен). Дослідження складається з 12-місячного основного періоду, проведеного за принципом сліпого методу, за яким слідує відкрите довгострокове спостереження за пацієнтами, що отримували лікування, протягом п’яти років. Ще четверо пацієнтів з контрольної групи перейшли на лікування. У європейському відкритому дослідженні фази 1b/2 препарату AMT-130 взяли участь 13 пацієнтів із ранньою маніфестною стадією хвороби Гентингтона (n = 6 — низька доза; n = 7 — висока доза).

До третьої когорти було включено ще 12 пацієнтів з різних центрів у США та ЄС. Ця когорта була рандомізована з метою вивчення обох доз препарату AMT-130 у поєднанні з імуносупресією з використанням існуючої, усталеної процедури стереотаксичного введення.

У четвертій когорті, що базується в США, взяли участь шість пацієнтів; у рамках цього дослідження оцінюється застосування високих доз препарату AMT-130 у пацієнтів із меншим об’ємом смугастого тіла порівняно з пацієнтами, які брали участь у попередніх когортах.

Більш детальна інформація доступна на www.clinicaltrials.gov (NCT05243017, NCT04120493)

Про хворобу Гантінгтона

Хвороба Гентингтона — це рідкісне спадкове нейродегенеративне захворювання, яке супроводжується руховими симптомами, зокрема хореєю, поведінковими порушеннями та когнітивним зниженням, що призводить до прогресуючого фізичного та психічного погіршення стану. Це аутосомно-домінантне захворювання, що зумовлене розширенням повторів CAG у першому екзоні гена хунтінгтину, яке призводить до синтезу та агрегації аномального білка в мозку. Приблизно 75 000 людей страждають на хворобу Гентингтона у США¹, ЄС² та Великій Британії³, а сотні тисяч інших перебувають у групі ризику успадкування цього захворювання. Незважаючи на чітко визначену етіологію хвороби Гентингтона, на сьогодні не існує затверджених методів лікування, здатних відстрочити початок або уповільнити прогресування захворювання.

Про uniQure

Компанія uniQure втілює в життя обіцянку генної терапії — одноразові курси лікування з потенційно виліковною дією. Затвердження генної терапії від uniQure для лікування гемофілії B — історичне досягнення, засноване на більш ніж десятирічних дослідженнях та клінічних розробках, — є важливою віхою в галузі геномної медицини та відкриває новий підхід до лікування пацієнтів, які страждають на гемофілію. Наразі компанія uniQure розвиває лінійку власних генних терапій для лікування пацієнтів із хворобою Гентингтона, рефрактерною епілепсією скроневої ділянки, хворобою Фабрі та іншими тяжкими захворюваннями. www.uniQure.com

Заяви про перспективи розвитку uniQure

Цей прес-реліз містить прогнозні заяви у значенні Розділу 27A Закону про цінні папери та Розділу 21E Закону про біржі. Усі заяви, крім заяв про історичні факти, є прогнозними заявами, що часто позначаються такими термінами, як “передбачати”, “вважати”, “може”, “встановити”, “оцінювати”, “очікувати”, “мета”, “мати намір”, “з нетерпінням чекати”, “може”, “планувати”, “потенційний”, “прогнозувати”, “проектувати”, “прагнути”, “повинен”, “буде”, “був би” та подібні вирази, а також їхні заперечні форми. Прогнозні заяви ґрунтуються на переконаннях та припущеннях керівництва, а також на інформації, доступній керівництву виключно на дату цього звіту. Приклади таких прогнозних заяв включають, але не обмежуються, заявами щодо: планів Компанії провести підтверджувальне дослідження, включаючи дизайн, графік, кінцеві точки та контрольну групу такого дослідження, а також узгодження цього дослідження з FDA до подання заявки на ліцензію на випуск біологічного препарату (BLA); потенційне використання паралельної контрольної групи зі стандартним лікуванням замість фіктивної процедури; та очікування щодо термінів подання заявки на ліцензію на випуск біологічного препарату (BLA) та отримання прискореного схвалення препарату AMT-130. Фактичні результати Компанії можуть істотно відрізнятися від тих, що передбачаються в цих прогнозних заявах, з багатьох причин. Ці ризики та невизначеності включають, серед іншого: ризики, пов’язані з клінічними випробуваннями препарату AMT-130 фази I/II, що проводяться Компанією, зокрема ризик того, що такі випробування не зможуть надалі надати даних, достатніх для обґрунтування подальшої клінічної розробки або отримання регуляторного схвалення; ризик того, що FDA в кінцевому підсумку дійде висновку, що дані випробувань фази I/II є недостатніми для обґрунтування заявки на випуск біологічного препарату (BLA) або прискореного схвалення; ризик того, що з’являться додаткові дані щодо пацієнтів, які призведуть до інтерпретації, відмінної від тієї, що була отримана на основі аналізу даних за третій рік; ризики, пов’язані з взаємодією Компанії з регуляторними органами, що може вплинути на початок, терміни та хід клінічних випробувань, а також на шляхи отримання регуляторного схвалення; чи будуть показники, які оцінює Компанія, визнані надійними та чутливими показниками прогресування захворювання; чи призведе присвоєння статусу RMAT, статусу “проривної терапії” (Breakthrough Therapy) або будь-якого прискореного шляху, у разі їх надання, до отримання регуляторного схвалення; здатність Компанії проводити та фінансувати будь-які необхідні підтверджувальні дослідження препарату AMT-130; здатність Компанії успішно завершити будь-які необхідні підтверджувальні дослідження препарату AMT-130; ризик того, що прискорене схвалення, у разі його надання, може супроводжуватися вимогами після схвалення, виконання яких є складним або дороговартісним; здатність Компанії й надалі розбудовувати та підтримувати інфраструктуру та персонал, необхідні для досягнення її цілей; ефективність Компанії в управлінні поточними та майбутніми клінічними випробуваннями та регуляторними процесами; здатність Компанії продемонструвати терапевтичні переваги своїх кандидатів на генну терапію в клінічних випробуваннях; подальший розвиток та прийняття генних терапій; здатність Компанії отримувати, зберігати та захищати свою інтелектуальну власність; а також здатність Компанії фінансувати свою діяльність та залучати додатковий капітал за потреби та на прийнятних умовах. Ці ризики та невизначеності більш детально описані в розділі “Фактори ризику” у періодичних документах Компанії, поданих до Комісії з цінних паперів та бірж США («SEC»), зокрема у її Річному звіті за формою 10-K, поданому до SEC 2 березня 2026 року, у її квартальному звіті за формою 10-Q, поданому до SEC 5 травня 2026 року, та в інших документах, які Компанія час від часу подає до SEC. З огляду на ці ризики, невизначеності та інші фактори, вам не слід надмірно покладатися на ці прогнозні заяви, і, за винятком випадків, передбачених законодавством, Компанія не бере на себе зобов’язання оновлювати ці прогнозні заяви, навіть якщо в майбутньому з’явиться нова інформація.

Контакти uniQure:

ДЛЯ ІНВЕСТОРІВ:

ДЛЯ ЗМІ: К’яра Руссо Прямий номер: 781-491-4371 Мобільний: 617-306-9137
c.russo@uniQure.com Том Мелоун Прямий: 339-970-7558 Мобільний: 339-223-8541
t.malone@uniQure.com