Нове підтверджувальне дослідження “PRECISE-HD” щодо препарату «Прідопідин» при хворобі Гентингтона готове розпочати набір учасників у червні

Дата випуску: 07.07.2026

Шановна спільното HD,

Ми хотіли б поділитися останньою інформацією щодо підтверджувального PRECISE-HD дослідження (дослідження «Pridopidine» фази 3 з метою встановлення клінічної ефективності та безпеки при хворобі Гентингтона (ХГ)), глобальне клінічне дослідження, присвячене оцінці експериментального лікарського засобу придопідин у людей, які страждають на хворобу Гантінгтона. Наразі це дослідження внесено до списку на www.clinicaltrials.gov (NCT07609108).

Враховуючи результати попередніх досліджень, численні зауваження від пацієнтів та наукової спільноти, а також рекомендації регуляторних органів, дослідження PRECISE-HD має на меті зібрати важливі дані щодо ефективності та безпеки придопідину і розроблено з метою отримання надійних даних для подальшої підтримки регуляторної оцінки. Наразі триває підготовка дослідницьких центрів до початку дослідження, і очікується, що набір учасників розпочнеться на перших дослідницьких центрах у США в червні 2026 року, а згодом, упродовж року, поступово долучатимуться сайти в інших країнах.

Що таке дослідження PRECISE-HD?

Наразі не існує затверджених методів лікування, які б сповільнювали або зупиняли прогресування ХГ.

PRECISE-HD — це підтверджувальне клінічне дослідження фази 3, метою якого є оцінка ефективності та безпеки досліджуваного лікарського засобу придопідину (який приймають у вигляді капсул перорально двічі на день) у людей, які живуть із хворобою Гентингтона. Дизайн дослідження було розроблено з урахуванням результатів попередніх досліджень, думок спільноти хворих на хворобу Гентингтона та обговорень із регуляторними органами.

У рамках дослідження планується залучити 400 осіб які живуть із ХГ, на ранній та середній стадії захворювання (що визначається як показник загальної функціональної здатності (TFC) 7–13) та загальним моторним показником (TMS) ≥20, тобто люди, у яких спостерігаються моторні зміни або порушення самостійного функціонування. Ця група учасників призначена для забезпечення належної оцінки будь-якого потенційного впливу терапії на прогресування захворювання у порівнянні з плацебо.

Проект PRECISE-HD складатиметься з двох послідовних етапів:

Етап 1 — контрольоване плацебо дослідження (52 тижні): Учасники отримують або придопідин, або плацебо (половина — придопідин, а половина — плацебо). Ні учасники, ні їхні лікарі не знатимуть, який саме препарат вони отримують.

Етап 2 — відкрите продовження дослідження (104 тижні): Усі (відповідні критеріям відбору) учасники, незалежно від лікування, яке вони отримували на етапі 1, будуть включені до групи, що отримуватиме придопідин протягом двох років, що дозволить дослідникам оцінити довгострокові ефекти протягом загального періоду до трьох років.

У ході дослідження буде оцінено низку показників, пов’язаних із хворобою Гентингтона, причому основною кінцевою точкою є зміна сумарного балу за Об’єднаною шкалою оцінки хвороби Гентингтона (cUHDRS) від вихідного рівня до 52-го тижня. Також будуть оцінюватися кілька інших кінцевих точок, зокрема функціональний стан, рухові функції, когнітивні функції, мовлення та якість життя, а також безпека та переносимість придопідину.

Дослідження планується провести у 75 дослідницьких центрах по всьому світу, зокрема у США, ЄС, Великій Британії та Канаді. Очікується, що набір учасників розпочнеться у перших центрах у США в червні 2026 року, а згодом, протягом цього ж року, поступово долучатимуться центри в інших країнах.

Особи, які бажають отримати додаткову інформацію про дослідження PRECISE-HD, можуть звернутися до свого невролога або фахівця з ХГ. Вони також можуть зв’язатися зі своєю місцевою організацією, що захищає інтереси пацієнтів із ХГ, для отримання додаткових рекомендацій та підтримки. Питання щодо відповідності критеріям відбору, процедур дослідження, а також будь-яких потенційних ризиків і переваг будуть роз’яснені дослідницькою командою на дослідницьких центрах під час процедури отримання інформованої згоди.

Що таке придопідин?

Прідопідин є досліджуваним лікарським засобом, безпека та ефективність якого ще не встановлені; учасники можуть отримати користь від участі в цьому дослідженні, а можуть і не отримати.

Він чинить свою дію шляхом активації білка в мозку, який називається рецептором сигма-1 (S1R), і його часто називають агоністом S1R. Було доведено, що S1R відіграє роль у стимулюванні численних нейропротекторних шляхів, порушення яких спостерігається при нейродегенеративних захворюваннях, таких як ХГ. У цьому дослідженні буде оцінено клінічний вплив придопідину на прогресування ХГ.

На сьогоднішній день понад 1 600 осіб отримали придопідин у рамках клінічних досліджень — переважно в рамках випробувань щодо ХГ — причому деякі учасники перебували на активному лікуванні протягом семи років. У цих дослідженнях придопідин загалом продемонстрував сприятливий профіль безпеки та переносимостіⁱ.

Хто є спонсором дослідження PRECISE-HD

PRECISE-HD здійснюється Приленія і Феррер, які спільно розробляють препарат «прідопідин» у рамках партнерства. Приленія — це приватна біофармацевтична компанія, діяльність якої базується на непохитній відданості науковій досконалості та прискоренню прогресу на благо людей, які страждають на хворобу Гентингтона (ХГ), аміотрофічний бічний склероз (АБС) та інші нейродегенеративні захворювання. Феррер — це міжнародна фармацевтична компанія, сертифікована за стандартом B Corp, яка використовує свою діяльність для боротьби за соціальну справедливість та пропонує інноваційні рішення для лікування захворювань, що загрожують життю, у понад ста країнах, приділяючи дедалі більшу увагу рідкісним неврологічним розладам.

Компанії «Prilenia» та «Ferrer» також проводять дослідження препарату «придопідин» у рамках клінічного дослідження 3-ї фази щодо АЛС.

Щоб дізнатися більше про ці компанії, відвідайте www.prilenia.com або www.ferrer.com.

Щоб дізнатися більше про PRECISE-HD, відвідайте www.clinicaltrials.gov (NCT07609108) а також веб-сайт дослідження PRECISE-HD (www.precisehdtrial.com) незабаром з’явиться у продажу.

⚠ Важливе зауваження
Прідопідин є експериментальним лікарським засобом і не затверджений до застосування жодним регуляторним органом. Його безпека та ефективність ще не встановлені. Ця інформація надається виключно в інформаційних цілях і не є медичною порадою. Будь ласка, проконсультуйтеся зі своїм лікарем, перш ніж приймати будь-які рішення щодо лікування або участі в клінічному дослідженні.

Прес-реліз