Новини

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy type 1 and similar triplet repeat expansion diseases, today announces the successful close of its £35 million (c.$43 million) Series Читати далі...

Приленія, біотехнологічна компанія клінічної стадії, що займається розробкою нових терапевтичних засобів для уповільнення прогресування нейродегенеративних захворювань та порушень нейророзвитку, подала до Європейського агентства з лікарських засобів (ЕМА) заявку на отримання європейського дозволу на продаж (MAA) препарату придопідин як засобу для лікування хвороби Гантінгтона (ХГ). Європейська заявка на маркетинговий дозвіл Читати далі...

"Ми дуже задоволені новими даними, які демонструють статистично значуще, дозозалежне уповільнення прогресування хвороби Гантінгтона та зниження рівня NfL у спинномозковій рідині через 24 місяці", - заявив Валід Абі-Сааб, доктор медичних наук, головний лікар компанії uniQure. "Ми вважаємо, що це перше клінічне випробування будь-якого дослідницького препарату Читати далі...

Сьогодні компанія Wave Life Sciences оголосила про позитивні результати SELECT-HD, нашого плацебо-контрольованого дослідження фази 1b/2a з оцінки досліджуваної терапії WVE-003. Ці результати демонструють, що WVE-003 селективно знижує рівень токсичного мутантного білка хантінтіну (mHTT) та зберігає здоровий білок хантінтіну дикого типу (wtHTT) у людей з хворобою Гантінгтона. Результати випробуваньПід час аналізу було порівняно Читати далі...

На 12-му місяці мутантний гантингтин (mHTT) у крові був знижений на 22% і 43% відповідно для доз 5 мг і 10 мг. Аналогічний результат спостерігався і в спинномозковій рідині, де mHTT був знижений на 21% і 43% відповідно при дозах 5 мг і 10 мг. Крім того, лікування PTC518 призвело до Читати далі...

Раніше цього тижня компанія Sage Therapeutics оголосила результати дослідження SURVEYOR, яке кількісно оцінило когнітивний вплив хвороби Гантінгтона. Використовуючи HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), вони виміряли різницю між 29 здоровими добровольцями та 40 учасниками з ХГ. В якості вторинного результату дослідження вимірювали безпеку та переносимість Читати далі...

Сьогодні ми дуже щасливі в гантінгтоновій спільноті. Повідомлення від Uniqure про те, що компанія отримала ліцензію Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Призначення для дослідницької генної терапії AMT-130 при хворобі Гантінгтона" є більш ніж багатообіцяючим", - говорить президент IHA, Свейн Олаф Олсен (Svein Olaf Olsen). "Ліцензія" на RMAT ґрунтується на Читати далі...