RDI Launches Youth leadership programme

Rare Diseases International (RDI), announced the launch of the RDI Youth Leadership Programme, an initiative designed to engage and empower young people within the rare disease community. This programme aims to ensure that the perspectives of young leaders are actively represented in global discussions and decision-making processes that shape the Читати далі...

Дванадцятирічна дівчинка видала дитячу книгу про хворобу Гантінгтона

Студентка з Торонто написала книгу, щоб інші ставилися до її дідуся з розумінням 11 грудня 2024 р. - Торонто, Онтаріо, Канада Більшість людей ніколи не чули про хворобу Гантінгтона. Ця необізнаність призводить до того, що людей, які живуть з цим рідкісним захворюванням, часто не розуміють і погано ставляться до них, особливо в медичній системі. Прибулець Блупі Читати далі...

UniQure оголошує про узгодження з FDA ключових елементів прискореної процедури затвердження AMT-130

Вчора компанія uniQure випустила прес-реліз, в якому оголосила про узгодження з Управлінням з контролю за продуктами та ліками США (FDA) ключових елементів прискореного шляху схвалення програми AMT-130 для лікування хвороби Хантінгтона від uniQure. Основні висновки такі: - Управління з контролю за продуктами та ліками США (FDA) погоджується з тим, що дані поточних Читати далі...

Документальний фільм за участю Дмітрія Поффе "Теперішнє" тепер доступний на Youtube

Дмітрій Поффе - вже відомий член спільноти HD. Після позитивного результату тесту на хворобу Гантінгтона, Дмитро вирушив у велосипедну подорож Південною Америкою. У цьому проекті під назвою Explore for Huntington Дмітрій відвідав кілька асоціацій та родин людей з ХГ, намагаючись підвищити обізнаність про хворобу Гантінгтона. "Теперішнє" знято режисером Читати далі...

PTC Therapeutics укладає глобальну ліцензійну угоду та угоду про співпрацю з Novartis щодо програми лікування хвороби Хантінгтона PTC518

2 грудня 2024 року - PTC отримає $1.0B готівкою при закритті угоди - PTC має право на отримання до $1.9B на етапах розробки, регуляторного регулювання та продажів - PTC ділитиме прибуток у США та дворівневі двозначні роялті на чисті продажі за межами США - Novartis візьме на себе глобальну відповідальність за розробку, виробництво та комерційну діяльність після завершення плацебо-контрольованої частини дослідження. Читати далі...

Sage Therapeutics зупиняє розвиток дальзанемдору у хворих на HD

Дослідження фази 2 DIMENSION не досягло своєї первинної кінцевої точки Дальзанемдор загалом добре переносився; нових сигналів безпеки не спостерігалося На основі цих даних компанія не планує подальшу розробку дальзанемдору КАМБРИДЖ, Массачусетс - (БІЗНЕС ВІП) - 20 листопада 2024 р. - Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) сьогодні оголосила про основні результати фази 2 дослідження DIMENSION, в якому брали участь Читати далі...

Livable Lives - нова книга, яка висвітлює історії людей, що постраждали від HD по всьому світу

ПРЕС-РЕЛІЗ - 25 жовтня 2024 року, Москва, Айдахо, СШАМи раді повідомити про вихід нової книги про хворобу Гантінгтона (ХГ) під назвою "Життєздатні життя: Розмови зі спільнотою людей, які страждають на хворобу Гантінгтона", авторства Крісті Дір'єн, з передмовою Джиммі Полларда. У книзі "Життя, придатне для життя" Крісті ділиться досвідом власної сім'ї, яка страждає на ХГ. Читати далі...

LoQus23 Therapeutics оголошує про виділення 35 мільйонів фунтів стерлінгів на розробку нового препарату, спрямованого на пригнічення соматичної експансії при хворобі Хантінгтона

Кембридж, Великобританія, 2 жовтня 2024 р. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), приватна біотехнологічна компанія, яка досліджує низькомолекулярні препарати, що можуть зупинити нестабільність ДНК та уповільнити нейродегенерацію при хворобі Хантінгтона, міотонічній дистрофії типу 1 та подібних захворюваннях, оголошує про успішне закриття серії фінансування на суму 35 мільйонів фунтів стерлінгів (близько $43 мільйонів) Читати далі...

ukUkrainian
Перейти до вмісту