Пожертвувати

Категорія: Новини

FDA надало прискорену реєстрацію програмі PTC518 для лікування хвороби Хантінгтона

PTC518 - це пероральний препарат, який зменшує вироблення мутованого білка Huntingtin, що спричиняє прогресування хвороби. Програми з позначкою Fast Track можуть отримати вигоду від ранньої взаємодії з FDA і можуть бути [...].

Препарат Prilenia's Pridopidine для лікування хвороби Гантінгтона прийнято до Європейської експертизи на отримання реєстраційного посвідчення

Prilenia, біотехнологічна компанія, що знаходиться на клінічній стадії розвитку, зосереджена на нагальній місії розробки нових терапевтичних засобів для уповільнення прогресування нейродегенеративних захворювань та порушень нейророзвитку, подала заявку на Європейський маркетинговий [...]...

IROS, Prilenia та Міжнародна асоціація хвороби Гантінгтона співпрацюють у першому в історії дослідженні хвороби Гантінгтона (ХГ) в регіоні Близького Сходу та Північної Африки

Абу-Дабі, ОАЕ; 19 червня 2024 року: IROS, контрактна дослідницька організація, що базується в Абу-Дабі (частина групи M42), уклала партнерство з Prilenia Therapeutics, біотехнологічною компанією на клінічній стадії, та Міжнародним [...]

uniQure оголошує про позитивне оновлення проміжних даних, що демонструють уповільнення прогресування захворювання в дослідженнях I/II фази препарату AMT-130 для лікування гіпертонічної хвороби

"Ми дуже задоволені цими новими даними, що демонструють статистично значуще, дозозалежне уповільнення прогресування хвороби Гантінгтона та зниження рівня NfL у спинномозковій рідині через 24 місяці" [...].

Wave Life Sciences оголошує про позитивні результати фази 1b/2a дослідження SELECT-HD з першою клінічною демонстрацією алельно-селективного мутантного зниження рівня хантингтину при хворобі Гантінгтона

Сьогодні компанія Wave Life Sciences оголосила про позитивні результати SELECT-HD, нашого плацебо-контрольованого дослідження фази 1b/2a, в якому оцінюється досліджувана терапія WVE-003. Ці результати демонструють, що WVE-003 селективно знижує рівень токсичного, мутантного гантингтину (mHTT) [...].

Компанія PTC оголосила про багатообіцяючі 12-місячні результати дослідження 2 фази PIVOT-HD перорального препарату PTC518  

На 12-му місяці мутантний гантингтин (mHTT) у крові був знижений на 22% і 43% відповідно для доз 5 мг і 10 мг. Аналогічний результат спостерігався і в спинномозковій рідині, де [...].

Дослідження 2-ї фази Sage Therapeutics посилює когнітивний вплив хвороби Гантінгтона

Раніше цього тижня компанія Sage Therapeutics оголосила результати дослідження SURVEYOR, яке кількісно оцінило когнітивний вплив хвороби Гантінгтона. Використовуючи HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), вони виміряли різницю [...].

Новини з Близького Сходу та Північної Африки

Президент IHA Свен Олаф Ольсен був основним доповідачем про хворобу Гантінгтона на Конгресі з рідкісних захворювань MENA в Абу-Дабі минулого місяця. Він говорив про нагальну потребу в [...].

FDA присвоїло uniQure позначення "Прогресивна терапія регенеративної медицини" (RMAT)

Сьогодні у нас велика радість у Гантінгтон-спільноті. Повідомлення від Uniqure про те, що компанія отримала "Призначення для дослідницької генної терапії AMT-130" від Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Призначення для дослідницької генної терапії AMT-130 [...].