Категорія: Дослідження

UniQure оголошує про надання препарату AMT-130 статусу проривної терапії для лікування хвороби Хантінгтона від Управління з контролю за продуктами і ліками США

~ Breakthrough Therapy designation based on clinical evidence from Phase I/II trials showing meaningful slowing of disease progression ~ ~ Additional regulatory update and guidance on the Biologics License Application […]

Оновлення щодо фази II дослідження GENERATION HD2

Roche has announced the continuation of the GENERATION HD2 Phase II clinical trial evaluating tominersen in individuals with early signs of Huntington’s disease. Following an interim analysis by an independent committee, no […]

SOM Biotech оголошує результати фази 2b дослідження

SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, […]

PTC Therapeutics укладає глобальну ліцензійну угоду та угоду про співпрацю з Novartis щодо програми лікування хвороби Хантінгтона PTC518

December 2, 2024 – PTC to receive $1.0B in cash at closing –– PTC is eligible to receive up to $1.9B in development, regulatory and sales milestones –– PTC to share profits in the U.S. and […]

Sage Therapeutics зупиняє розвиток дальзанемдору у хворих на HD

The Phase 2 DIMENSION Study did not meet its primary endpoint Dalzanemdor was generally well-tolerated; no new safety signals were observed Based on these data, the Company does not plan […]

LoQus23 Therapeutics оголошує про виділення 35 мільйонів фунтів стерлінгів на розробку нового препарату, спрямованого на пригнічення соматичної експансії при хворобі Хантінгтона

Cambridge, UK, 2 October 2024 – LoQus23 Therapeutics Ltd (“LoQus23”), a private biotechnology company investigating small molecule drugs that could stop DNA instability and slow neurodegeneration in Huntington’s Disease, myotonic dystrophy […]

Препарат Prilenia's Pridopidine для лікування хвороби Гантінгтона прийнято до Європейської експертизи на отримання реєстраційного посвідчення

Prilenia, a clinical stage biotechnology company focused on the urgent mission to develop novel therapeutics to slow the progression of neurodegenerative diseases and neurodevelopmental disorders, has filed a European Marketing […]

uniQure оголошує про позитивне оновлення проміжних даних, що демонструють уповільнення прогресування захворювання в дослідженнях I/II фази препарату AMT-130 для лікування гіпертонічної хвороби

“We are very pleased with these new data demonstrating a statistically significant, dose-dependent slowing of the progression of Huntington’s disease and lowering of NfL in the CSF at 24 months,” […]

Wave Life Sciences оголошує про позитивні результати фази 1b/2a дослідження SELECT-HD з першою клінічною демонстрацією алельно-селективного мутантного зниження рівня хантингтину при хворобі Гантінгтона

Today, Wave Life Sciences announced positive results from SELECT-HD, our Phase 1b/2a placebo-controlled trial evaluating the investigational therapy WVE-003. These results demonstrate that WVE-003 selectively lowers toxic, mutant huntingtin (mHTT) […]

Компанія PTC оголосила про багатообіцяючі 12-місячні результати дослідження 2 фази PIVOT-HD перорального препарату PTC518  

At Month 12, mutant Huntingtin (mHTT) in the blood was lowered by 22% and 43% respectively for 5mg and 10mg doses. A similar result was seen in cerebrospinal fluid, where […]