Дослідження

SOM Biotech presents the Phase 2b study results with SOM3355 demonstrating a unique profile with robust improvements of chorea in Huntington’s Disease Patients and a safe profile with no somnolence, no akathisia and no impact on depression, suicidality or cognition. “The data from this study reinforce the efficacy and safety Читати далі...

2 грудня 2024 року - PTC отримає $1.0B готівкою при закритті угоди - PTC має право на отримання до $1.9B на етапах розробки, регуляторного регулювання та продажів - PTC ділитиме прибуток у США та дворівневі двозначні роялті на чисті продажі за межами США - Novartis візьме на себе глобальну відповідальність за розробку, виробництво та комерційну діяльність після завершення плацебо-контрольованої частини дослідження. Читати далі...

Дослідження фази 2 DIMENSION не досягло своєї первинної кінцевої точки Дальзанемдор загалом добре переносився; нових сигналів безпеки не спостерігалося На основі цих даних компанія не планує подальшу розробку дальзанемдору КАМБРИДЖ, Массачусетс - (БІЗНЕС ВІП) - 20 листопада 2024 р. - Sage Therapeutics, Inc. (Nasdaq: SAGE) сьогодні оголосила про основні результати фази 2 дослідження DIMENSION, в якому брали участь Читати далі...

Кембридж, Великобританія, 2 жовтня 2024 р. - LoQus23 Therapeutics Ltd ("LoQus23"), приватна біотехнологічна компанія, яка досліджує низькомолекулярні препарати, що можуть зупинити нестабільність ДНК та уповільнити нейродегенерацію при хворобі Хантінгтона, міотонічній дистрофії типу 1 та подібних захворюваннях, оголошує про успішне закриття серії фінансування на суму 35 мільйонів фунтів стерлінгів (близько $43 мільйонів) Читати далі...

Приленія, біотехнологічна компанія клінічної стадії, що займається розробкою нових терапевтичних засобів для уповільнення прогресування нейродегенеративних захворювань та порушень нейророзвитку, подала до Європейського агентства з лікарських засобів (ЕМА) заявку на отримання європейського дозволу на продаж (MAA) препарату придопідин як засобу для лікування хвороби Гантінгтона (ХГ). Європейська заявка на маркетинговий дозвіл Читати далі...

"Ми дуже задоволені новими даними, які демонструють статистично значуще, дозозалежне уповільнення прогресування хвороби Гантінгтона та зниження рівня NfL у спинномозковій рідині через 24 місяці", - заявив Валід Абі-Сааб, доктор медичних наук, головний лікар компанії uniQure. "Ми вважаємо, що це перше клінічне випробування будь-якого дослідницького препарату Читати далі...

Сьогодні компанія Wave Life Sciences оголосила про позитивні результати SELECT-HD, нашого плацебо-контрольованого дослідження фази 1b/2a з оцінки досліджуваної терапії WVE-003. Ці результати демонструють, що WVE-003 селективно знижує рівень токсичного мутантного білка хантінтіну (mHTT) та зберігає здоровий білок хантінтіну дикого типу (wtHTT) у людей з хворобою Гантінгтона. Результати випробуваньПід час аналізу було порівняно Читати далі...

На 12-му місяці мутантний гантингтин (mHTT) у крові був знижений на 22% і 43% відповідно для доз 5 мг і 10 мг. Аналогічний результат спостерігався і в спинномозковій рідині, де mHTT був знижений на 21% і 43% відповідно при дозах 5 мг і 10 мг. Крім того, лікування PTC518 призвело до Читати далі...

Раніше цього тижня компанія Sage Therapeutics оголосила результати дослідження SURVEYOR, яке кількісно оцінило когнітивний вплив хвороби Гантінгтона. Використовуючи HD-Cognitive Assessment Battery (HD-CAB), вони виміряли різницю між 29 здоровими добровольцями та 40 учасниками з ХГ. В якості вторинного результату дослідження вимірювали безпеку та переносимість Читати далі...

Сьогодні ми дуже щасливі в гантінгтоновій спільноті. Повідомлення від Uniqure про те, що компанія отримала ліцензію Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) "Призначення для дослідницької генної терапії AMT-130 при хворобі Гантінгтона" є більш ніж багатообіцяючим", - говорить президент IHA, Свейн Олаф Олсен (Svein Olaf Olsen). "Ліцензія" на RMAT ґрунтується на Читати далі...