Дослідження

Вчені з Інституту Вейцмана в Ізраїлі опублікували результати дослідження на тваринах, яке має величезні перспективи для лікування хвороби Гантінгтона. Вони виявили, що дві невеликі молекули, названі SPI-24 і SPI-77, можуть ефективно знижувати експресію мутантного хантінтіну в мозку, залишаючи при цьому нормальний ген Читати далі...

~ Пацієнти, які отримують лікування АМТ-130, продовжують демонструвати ознаки збереженої неврологічної функції з потенційними дозозалежними клінічними перевагами порівняно з природним перебігом захворювання, що відповідає критеріям включення ~ ~ Середній показник NfL спинномозкової рідини продовжує демонструвати сприятливі тенденції у пацієнтів, які отримували низькі дози, нижче вихідного рівня через 30 місяців, та у пацієнтів, які отримували високі дози, близькі до вихідного рівня Читати далі...

21 червня 2023 PDF версія - Дозозалежне зниження рівня білка Хантінгтіна (HTT) в крові на 12 тижні - Сприятливий профіль переносимості без серйозних побічних ефектів, пов'язаних з лікуванням, або стрибків НФЛ - Конференц-дзвінок і веб-трансляція відбудуться 21 червня о 8:00 ранку за середньоєвропейським часом - Саут-Плейнфілд, штат Нью-Джерсі, 21 червня 2023 р. /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) сьогодні повідомила Читати далі...

~ АМТ-130 продовжує загалом добре переноситися в обох когортах доз ~ ~ Пацієнти, які отримували АМТ-130, демонструють збережену функцію порівняно з вихідним рівнем та клінічні переваги порівняно з природним перебігом захворювання ~ ~ Легкий ланцюг нейрофіламентів (ЛШН) у спинномозковій рідині (СМР) був нижчим за вихідний рівень через 24 місяці у пацієнтів, які отримували АМТ-130. Читати далі...

Сьогодні, 25 квітня, компанія Prilenia оголосила результати клінічного дослідження PROOF-HD для лікування хвороби Гантінгтона. Деякі з учасників продемонстрували значні переваги препарату Придопідин, в той час як інші не отримали жодної користі. Це багатообіцяючий результат, оскільки вперше ми маємо препарат, який демонструє вплив на прогресування хвороби, когнітивні та моторні функції. Читати далі...

PROOF-HD - єдине дослідження пізньої стадії хвороби Гантінгтона, спрямоване на вивчення клінічного прогресування; перші результати очікуються на початку 2-го кварталу 2023 р. Наарден, Нідерланди та Уолтем, Массачусетс, 28 березня 2023 р. - Prilenia Therapeutics B.V., біотехнологічна компанія, що знаходиться на клінічній стадії, зосереджена на нагальній місії з розробки нових терапевтичних засобів для уповільнення прогресування нейродегенеративних захворювань Читати далі...

Roche/ Genentech оголошують про початок другої фази дослідження GENERATION HD2. Це чудова новина для міжнародної спільноти, оскільки дослідження планується проводити у 15 країнах (Аргентина, Австрія, Австралія, Канада, Данія, Франція, Німеччина, Італія, Нова Зеландія, Польща, Португалія, Іспанія, Швейцарія, Великобританія та США). Він стартує на Читати далі...

Сьогодні компанія Novartis поділилася важкою новиною про те, що вони припиняють дослідження VIBRANT-HD препарату Бранаплам після того, як у деяких учасників розвинулися побічні ефекти. Читати повний текст листа Novartis Навіть якщо ця новина може розчарувати, HD-спільнота зберігає позитивний настрій і сподівається, що решта випробувань і тестів принесуть користь. Читати далі...

Повідомлення для спільноти людей з хворобою Гантінгтона від uniQure Шановні члени спільноти людей з хворобою Гантінгтона, сьогодні вранці компанія uniQure випустила прес-реліз, в якому міститься оновлена інформація про наше клінічне дослідження AMT-130 (назва досліджуваного препарату) для лікування хвороби Гантінгтона (ХГ) після короткої перерви, оголошеної в серпні минулого року, в наборі пацієнтів. Читати далі...