ADORE-DH - потенційна терапія стовбуровими клітинами

ADORE-DH було дослідженням ІІ фази потенційної терапії стовбуровими клітинами для лікування ХГ. Це рандомізоване, подвійне сліпе, плацебо-контрольоване дослідження, спонсором якого виступив AZIDUS Brasil (клінічна дослідницька організація з повним спектром послуг), мало на меті [...].

uniQure оголошує про позитивні результати ключової фази I/II дослідження препарату AMT-130 у пацієнтів з хворобою Гантінгтона

24 вересня 2025 р. PDF версія ~ Основне дослідження досягло первинної кінцевої точки; високі дози AMT-130 продемонстрували статистично значуще уповільнення захворювання 75% через 36 місяців, виміряне за допомогою cUHDRS, порівняно зі схильністю до [...]...

Пріленіа та Феррер надали оновлену інформацію про європейський регуляторний процес щодо придопідину при хворобі Гантінгтона

25 липня 2025 р., Наарден, Нідерланди, Уолтем, Массачусетс та Барселона, Іспанія - (БІЗНЕС ВІКНА) - Prilenia Therapeutics B.V. та Ferrer сьогодні оголосили, що Комітет Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) з лікарських засобів для [...]...

UniQure оголошує про надання препарату AMT-130 статусу проривної терапії для лікування хвороби Хантінгтона від Управління з контролю за продуктами і ліками США

~ Призначення проривної терапії на основі клінічних даних фази I/II випробувань, що демонструють значне уповільнення прогресування захворювання ~ ~ Додаткове нормативне оновлення та інструкції щодо заяви на отримання ліцензії на біологічні препарати [...].

Оновлення щодо фази II дослідження GENERATION HD2

Компанія "Рош" оголосила про продовження клінічного дослідження GENERATION HD2 фази II, в якому оцінюється застосування томінерсену в осіб з ранніми ознаками хвороби Гантінгтона. Після проміжного аналізу, проведеного незалежним комітетом, не було виявлено жодних [...]...

SOM Biotech оголошує результати фази 2b дослідження

SOM Biotech представляє результати дослідження фази 2b з препаратом SOM3355, що демонструє унікальний профіль з надійним покращенням хореї у пацієнтів з хворобою Хантінгтона та безпечний профіль без сонливості, [...].

PTC Therapeutics укладає глобальну ліцензійну угоду та угоду про співпрацю з Novartis щодо програми лікування хвороби Хантінгтона PTC518

2 грудня 2024 року - PTC отримає $1.0B готівкою при закритті - PTC має право отримати до $1.9B на розвиток, регуляторні та торгові етапи - PTC буде ділити прибуток у США та [...]