Дослідження

21 червня 2023 PDF версія - Дозозалежне зниження рівня білка Хантінгтіна (HTT) в крові на 12 тижні - Сприятливий профіль переносимості без серйозних побічних ефектів, пов'язаних з лікуванням, або стрибків НФЛ - Конференц-дзвінок і веб-трансляція відбудуться 21 червня о 8:00 ранку за середньоєвропейським часом - Саут-Плейнфілд, штат Нью-Джерсі, 21 червня 2023 р. /PRNewswire/ - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) сьогодні повідомила Читати далі...

~ АМТ-130 продовжує загалом добре переноситися в обох когортах доз ~ ~ Пацієнти, які отримували АМТ-130, демонструють збережену функцію порівняно з вихідним рівнем та клінічні переваги порівняно з природним перебігом захворювання ~ ~ Легкий ланцюг нейрофіламентів (ЛШН) у спинномозковій рідині (СМР) був нижчим за вихідний рівень через 24 місяці у пацієнтів, які отримували АМТ-130. Читати далі...

Сьогодні, 25 квітня, компанія Prilenia оголосила результати клінічного дослідження PROOF-HD для лікування хвороби Гантінгтона. Деякі з учасників продемонстрували значні переваги препарату Придопідин, в той час як інші не отримали жодної користі. Це багатообіцяючий результат, оскільки вперше ми маємо препарат, який демонструє вплив на прогресування хвороби, когнітивні та моторні функції. Читати далі...

PROOF-HD - єдине дослідження пізньої стадії хвороби Гантінгтона, спрямоване на вивчення клінічного прогресування; перші результати очікуються на початку 2-го кварталу 2023 р. Наарден, Нідерланди та Уолтем, Массачусетс, 28 березня 2023 р. - Prilenia Therapeutics B.V., біотехнологічна компанія, що знаходиться на клінічній стадії, зосереджена на нагальній місії з розробки нових терапевтичних засобів для уповільнення прогресування нейродегенеративних захворювань Читати далі...

Roche/ Genentech оголошують про початок другої фази дослідження GENERATION HD2. Це чудова новина для міжнародної спільноти, оскільки дослідження планується проводити у 15 країнах (Аргентина, Австрія, Австралія, Канада, Данія, Франція, Німеччина, Італія, Нова Зеландія, Польща, Португалія, Іспанія, Швейцарія, Великобританія та США). Він стартує на Читати далі...

Сьогодні компанія Novartis поділилася важкою новиною про те, що вони припиняють дослідження VIBRANT-HD препарату Бранаплам після того, як у деяких учасників розвинулися побічні ефекти. Читати повний текст листа Novartis Навіть якщо ця новина може розчарувати, HD-спільнота зберігає позитивний настрій і сподівається, що решта випробувань і тестів принесуть користь. Читати далі...

Повідомлення для спільноти людей з хворобою Гантінгтона від uniQure Шановні члени спільноти людей з хворобою Гантінгтона, сьогодні вранці компанія uniQure випустила прес-реліз, в якому міститься оновлена інформація про наше клінічне дослідження AMT-130 (назва досліджуваного препарату) для лікування хвороби Гантінгтона (ХГ) після короткої перерви, оголошеної в серпні минулого року, в наборі пацієнтів. Читати далі...

September 20, 2022 at 7:30 AM EDT PDF Version Одноразові дози WVE-003 виявляються загалом безпечними та добре переносяться, білок мутантного хантингтину (mHTT) ЦСР знижувався після одноразових доз 30 або 60 мг; середнє зниження mHTT в обох когортах становило 22% (медіана зниження 30%) порівняно з вихідним рівнем через 85 днів після одноразової дози Читати далі...

~ Лікування загалом добре переноситься без суттєвих проблем з безпекою, пов'язаних з АМТ-130, у пролікованих пацієнтів протягом одного року спостереження ~ ~ Середнє зниження на 53,8% мутантного HTT (mHTT), що спостерігається в спинномозковій рідині (СМР) через 12 місяців у пацієнтів, які піддаються оцінці, які отримували лікування АМТ-130 ~ ~ Нейрофіламент Лайта Читати далі...

ANNEXON BIOSCIENCES ПОВІДОМЛЯЄ ПРО РЕЗУЛЬТАТИ ФАЗИ 2 КЛІНІЧНИХ ВИПРОБУВАНЬ, ЩО ДЕМОНСТРУЮТЬ ПІДВИЩЕННЯ КЛАСИЧНОГО ІНГІБІЛЮВАННЯ КОМПЛЕМЕНТУ, АСОЦІЙОВАНОГО З КЛІНІЧНИМИ ПЕРЕВАГАМИ ПРИ ХВОРОБІ ХАНТІНГТОНА 7 червня компанія Annexon, біофармацевтична компанія, що знаходиться на клінічній стадії, яка розробляє новий клас лікарських препаратів для пацієнтів з класичними комплемент-опосередкованими аутоімунними, нейродегенеративними та офтальмологічними розладами, повідомила про результати остаточного дослідження Читати далі...